赛诺菲
原发性胆汁性胆管炎
基因疗法
PBC
IBAT
linerixibat
回肠胆汁酸转运体抑制剂
美纳里尼集团
Elzonris
冷凝集素病
BPDCN
CD123
母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤
A型血友病
valoctocogene roxaparvovec
valrox
因子VIII
倍力腾 系统性红斑狼疮儿
Roctavian
BMN270
葛兰素史克
sutimlimab
BioMarin
胆汁郁积性瘙痒
Soliris
uniQure
BTK抑制剂
ITP
rilzabrutinib
etranacogene dezaparvovec
B型血友病
PPARδ激动剂
seladelpar
AMT-061
免疫性血小板减少症
avalglucosidase alfa
PNH
CymaBay
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
pegcetacoplan
Apellis
庞贝病
酶替代疗法
阿葡糖苷酶α
C1s
原发性胆汁性胆管炎(PBC)突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar 3期临床展现强劲疗效！
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快速通道资格!
rilzabrutinib是一款口服可逆共价BTK抑制剂，正开发用于治疗免疫介导性疾病。
庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查！
avalglucosidase alfa治疗显著改善了庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan获美国FDA优先审查：3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
首个冷凝集素病（CAD）溶血治疗药物！赛诺菲补体C1s抑制剂sutimlimab遭美国FDA拒绝批准！
sutimlimab有潜力成为第一个治疗CAD溶血的药物。
首个CD123靶向疗法！美纳里尼Elzonris欧盟即将获批：治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)!
Elzonris是一款靶向CD123的细胞毒素疗法，已获美国FDA批准。
60年来首个新疗法！GSK回肠胆汁酸转运体抑制剂linerixibat治疗胆汁郁积性瘙痒疗效显著!
linerixibat有潜力成为60年来针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）胆汁郁积性瘙痒的首个新疗法。
全球首个血友病基因疗法！Roctavian美欧监管均遇阻碍：单次输注3年后年出血率减少96%！
Roctavian是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法，在美欧均遭遇挫折。
全球首个且唯一！GSK生物制剂*倍力腾二度参展进博会，为系统性红斑狼疮儿童患者带来希望
2020年11月6日，在第二届进博会上，倍力腾（化学名：贝利尤单抗）以全球首个获批用于治疗成人系统性红斑狼疮（SLE）的生物制剂身份首次亮相，备受瞩目。在刚刚开幕的第三届进博会上，贝利尤单抗有了另一个身份——全球首个且唯一用于治疗儿童系统性红斑狼疮的生物制剂，为饱受疾病困扰的患儿和家庭带来新的治疗选择。