严重血小板减少症
pacritinib
骨髓纤维化
aHUS
Alexion
JAK抑制剂
CTI
Trodelvy
sacituzumab govitecan
吉利德
抗体药物偶联物
胶质母细胞瘤
C5抑制剂
PNH
iptacopan
C3肾小球病
替代途径
补体系统
诺华
C3G
B因子抑制剂
ravulizumab
Ultomiris
阵发性夜间血红蛋白尿
非典型溶血性尿毒综合征
Immunomedics
ADC
芬氟拉明
癫痫
Alnylam
lumasiran
RNAi
Zogenix
Fintepla
MLD
Libmeldy
Orchard Therapeutics
异染性脑白质营养不良
Dravet综合征
原发性高草酸尿症
Disarm Therapeutics
剪接修饰剂
SMN2
罗氏
脊髓性肌萎缩症
运动神经元存活基因
SMA
risdiplam
SARM1抑制剂
礼来
神经退行性变
轴突变性
PD-L1抗体
基石药业宣布PD-L1抗体获FDA孤儿药资格
10月19日，基石药业宣布，美国FDA授予其PD-L1抗体舒格利单抗（CS1001）孤儿药资格，用于治疗T细胞淋巴瘤。这是继今年7月美国FDA授予其抗PD-1单抗CS1003用于治疗肝细胞癌的孤儿药资格后，基石药业免疫疗法产品线获得FDA授予的第二个孤儿药资格。值得一提的是，基石药业还计划近期向中国国家药品监督管理局(NMPA)递交舒格利单抗治疗
罕见病新药！自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！
Libmeldy将成为第一款商业化的MLD疗法。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)获欧盟CHMP推荐批准，治疗Dravet综合征！
在全部3期研究中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
罕见肝病新药！Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准：治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法。
靶向轴突变性！礼来13.5亿美元收购Disarm Therapeutics，获新型强效SARM1抑制剂项目！
Disarm已发现了新型、强效SARM1抑制剂，并正将其推进至临床前研究。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在日本申请上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
胶质母细胞瘤新药！吉利德210亿美元收购的下一代抗体偶联药物Trodelvy获美国FDA孤儿药资格！
Trodelvy是第一个被批准的靶向Trop-2的抗体偶联药物（ADC），已被批准治疗三阴性乳腺癌。
新型口服JAK抑制剂！pacritinib将在2021年上市：治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者！
目前，尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
全球首个长效C5抑制剂！Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂获美国FDA批准，大幅缩短治疗时间！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
靶向C3肾小球病(C3G)根本病因！诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan获欧盟优先药物资格！
B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。