诺华
MAC
Insmed
NTM
阿米卡星
非结核分枝杆菌
Arikayce
镰状细胞病
P-选择素
crizanlizumab
VOC
血管闭塞性危象
鸟型分枝杆菌
Adakveo
IL-5
C3肾小球病
C3G
iptacopan
替代途径
补体系统
B因子抑制剂
高嗜酸性粒细胞综合征
Nucala
mepolizumab
嗜酸性粒细胞
美泊利单抗
葛兰素史克
软骨发育不全症
vosoritide
Kalydeco
ivacaftor
Vertex
囊性纤维化
罕见病
CF
达雷妥尤单抗
Darzalex Faspro
daratumumab
兆珂
强生
轻链AL淀粉样变性
GenSight Biologics
GS010
补体5a
血管炎
BioMarin
C型利钠肽
FGFR3
C5aR
avacopan
LHON
Leber遗传性视神经病变
Lumevoq
基因疗法
ANCA
CD38
轻链(AL)淀粉样变性首个疗法！强生Darzalex皮下制剂申请新适应症：血液学缓解率高达92%
Darzalex(达雷妥尤单抗，兆珂®)已在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
囊性纤维化(CF)新药！Kalydeco获欧盟批准：用于4-6个月婴儿，治疗疾病根本原因！
Kalydeco是第一个治疗4个月大CF患者的药物，早期治疗有潜力改变疾病进程！
“维”来可期 焕然一“心”，辉瑞罕见病创新药物维万心®精彩亮相进博会
2020年11月6日，在第三届中国国际进口博览会上，辉瑞中国罕见病创新药物氯苯唑酸软胶囊（Tafamidis，商品名：维万心® ，VYNDAMAX ®）精彩上市。于9月底在国内正式获批的氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物，它的问世填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效
眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
罕见血管炎新药！首个口服选择性补体C5a受体抑制剂avacopan在欧盟进入审查！
avacopan通过精确地阻断C5aR，阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在美国进入审查!
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
镰状细胞病(SCD)创新药！诺华P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟批准，预防血管阻塞危象(VOC)!
Adakveo是第一个被批准用于SCD患者预防血管阻塞性危象(VOC)的靶向疗法。
重磅！Arikayce在欧盟获批：首个治疗鸟型分枝杆菌(MAC)所致非结核分枝杆菌(NTM)肺病的药物!
Arikayce是目前唯一治疗MAC肺部疾病的药物
嗜酸性粒细胞疾病靶向疗法！葛兰素史克Nucala在欧盟进入审查：治疗3个新适应症！
Nucala是首个IL-5靶向疗法，已被批准治疗3种嗜酸性粒细胞疾病。
靶向C3肾小球病(C3G)根本病因！诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan显著降低蛋白尿水平！
B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。