STTT | 中国医学科学院彭小忠/舒鹏程发现DOK6选择性对接神经营养信号转导,抑制周围神经病变
该研究发现DOK6是一个参与外周轴突维持的新因子,并发现DOK6的缺失会导致小鼠周围神经病变的典型症状。
Molecular Therapy: Nucleic Acids: Sarm1抑制剂在外伤性青光眼和EAE视神经病变中的不同作用
轴索病变是中枢神经系统(CNS)神经退行性疾病的常见早期特征,如肌萎缩侧索硬化症(ALS)、遗传性痉挛截瘫(HSP)、多发性硬化症(MS)、阿尔茨海默病(AD)和帕金森病(PD)
Redox Biology: 抑制铁死亡促进实验性视神经病变视网膜神经节细胞存活
视网膜神经节细胞(RGC)死亡是外伤性视神经病变、青光眼和其他导致不可逆性视力丧失的视神经疾病的标志。然而,挽救RGC丢失的治疗策略仍然具有挑战性,RGC丢失的分子机制尚未完全阐明。
Redox Biology: 遗传性FTLD患者MAPT基因依赖的线粒体异常和ROS产生触发皮层神经元功能障碍和死亡
神经性病变是与年龄相关的神经退行性疾病最常见的蛋白质病变类型。
iScience:科学家有望开发出一种能有效抵御人类遗传性神经性疾病的潜在疗法
来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究逆转了人类细胞和小鼠机体中称为溶酶体贮存紊乱疾病的的多种严重威胁生命的遗传性神经变性疾病所产生的影响效应。
Nat Neurosci: 研究揭示基因表达与神经疾病遗传性特征
随着时间的流逝,响应神经元活动的基因表达会显著影响人脑的发育。尽管许多神经科学家已经研究了神经元活动的表观遗传学效应,但他们的大多数研究都是在小鼠上进行的,因此对人类这些过程的理解仍然非常有限。
专访武汉同济医院李斌主任——基因治疗leber遗传性视神经病变
作为由生物谷主办的2018基因编辑与基因治疗研讨会的特邀嘉宾,李斌 教授将在5月17到18日的研讨会上给大家带来精彩演讲,本次会议将推动基因编辑的交流与合作、促进基因编辑技术在转化医学领域的应用、探讨基因治疗的临床发展路径,包括法规, 伦理,技术, 定价策略等。生物谷:李教授您好,很荣幸能够邀请到您参加2018基因编辑与基因治疗国际研讨会。我们了解到您首创的基因治疗Leber遗传性视神经病变,是中
EJHG:新方法或为治疗遗传性视神经病变提供思路
细胞中的基因疗法应用于线粒体。 (Image: Ron Boardman/Getty Images) 在细胞中,线粒体就像小型发电机一样为机体提供能量,但是当线粒体功能发生错误,就会引发一系列疾病。产生疾病的根源就在于线粒体中的DNA的突变,线粒体中的DNA和细胞核中的DNA是不同的。由于线粒体异常所导致的遗传性视神经病变(LHON)可以引发成年人丧失视力。
BBAMBD:Leber遗传性视神经病变突变可引发高血压
高血压病是严重危害人类健康的常见疾病,全世界的患病人数已接近10亿,每年有接近760万的患者死于该病。我国每年用于治疗高血压的医疗费高达360多亿元。因此,高血压病是全球亟待解决的重大公共卫生问题和社会问题。