lumasiran
Oxlumo
pH
RNAi
Alnylam
原发性高草酸尿症
法尼基化
早衰蛋白
aHUS
Alexion
C5抑制剂
早衰症
Zokinvy
T细胞受体
葡萄膜黑色素瘤
Eiger
lonafarnib
PNH
ravulizumab
Omeros
TMA
血栓性微血管病
造血干细胞移植
narsoplimab
MASP-2
Ultomiris
阵发性夜间血红蛋白尿
非典型溶血性尿毒综合征
HSCT
tebentafusp
TCR
NSCLC
tepotinib
非小细胞肺癌
默克
MET
神经母细胞瘤
Danyelza
GD2
naxitamab
Y-mAbs
Alkindi Sprinkle
Eton
ivacaftor
CFTR
IMCgp100
Immunocore
Symkevi
tezacaftor
氢化可的松
肾上腺皮质功能不全
囊性纤维化
Vertex
福泰制药
囊线纤维化(CF)新药！欧盟批准Symkevi与Kalydeco联合方案，用于6-11岁儿童!
Vertex是CF领域的绝对领导者，目标是让所有患者有药可用。
神经母细胞瘤新药！新型GD2靶向抗体Danyelza获美国FDA批准，联合GM-CSF总缓解率高达78%！
Danyelza是一款靶向神经节苷脂GD2的突破性药物。
肺癌精准治疗！默克Tepmetko：全球首个治疗METex14跳跃改变NSCLC的口服MET抑制剂
Tepmetko正在接受美欧审查，已在日本获得全球首批。
首个口服氢化可的松颗粒剂！Alkindi Sprinkle在美国上市，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者!
Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者，速释，室温保质期3年。
全球第三款RNAi疗法！美国FDA批准Oxlumo：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。
40年来首个重大突破！新型TCR疗法tebentafusp治疗葡萄膜黑色素瘤(UM)3期临床显著延长生存期!
tebentafusp是一种新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。
全球首个早衰症药物！美国FDA批准首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy：将死亡风险降低60%！
Zokinvy是一种首创药物，可阻断早衰蛋白的法尼基化。
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
全球第三款RNAi疗法！Oxlumo获欧盟批准：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。
移植重磅！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国申请上市：治疗移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)!
在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！