罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan获美国FDA优先审查：3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
来源：本站原创 2020-11-18 16:57
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
2020年11月18日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis Pharma是C3靶向疗法开发方面的领导者，致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法，用于治疗由补体级联反应的不受控或过度激活所驱动的广泛疾病，包括血液学、眼科学和肾脏学领域的疾病。
近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理pegcetacoplan（APL-2）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），在临床试验中已被证实了提升PNH护理标准的潜力，有望重新定义PNH的治疗。
FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2021年5月14日。FDA表示，目前不打算召开咨询委员会会议来讨论NDA。此前，FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH的快速通道资格（FTD）。目前，pegcetacoplan治疗PNH的营销授权申请（MAA）也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。
Apellis首席医疗官Federico Grossi医学博士表示：“十多年来，治疗PNH的唯一选择是C5抑制剂，但许多患者仍然经历持续性低血红蛋白症，常常导致虚弱的疲劳和频繁的输血。FDA授予NDA优先审查，使我们向有需求的患者提供pegcetacoplan更近了一步，该药是一种靶向C3疗法，有潜力重新定义PNH的治疗。NDA中的数据证实了以C3为靶点的广泛潜力，我们正在继续推进几项针对很少有或根本没有治疗选择的严重疾病的注册研究。”
pegcetacoplan的NDA和MAA，均基于头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果（详见：PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation）。该研究达到了主要终点，证明pegcetacoplan优于PNH标准护理药物Soliris（eculizumab）：在16周时血红蛋白水平在统计学上有显著改善，溶血的关键标志物的正常化率更高，FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中，pegcetacoplan的安全性与Soliris相当。（点击图片：查看大图）
值得一提的是，pegcetacoplan是第一个在血红蛋白水平上显示出优于Soliris的研究性疗法，高达85%接受pegcetacoplan治疗的患者没有输血。而目前接受Soliris治疗的PNH患者中，大多数都患有持续性贫血。PEGASUS研究的结果显示，pegcetacoplan有潜力成为PNH患者的新护理标准。
pegcetacoplan是一种研究性、靶向性C3抑制剂，旨在调节补体过度激活，这是导致许多严重疾病发生和发展的原因。pegcetacoplan是一种合成的环肽，与一种聚乙二醇聚合物结合，特异性地与C3和C3b结合。目前，pegcetacoplan正被开发用于治疗多种疾病，包括PNH、地图样萎缩（GA）和C3肾小球病。在美国，FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。
Soliris是Alexion公司销售的一款药物，这是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。Soliris于2007年首次获准上市，之前已获批多种超级罕见病：PNH、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗AchR抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）、抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。
Soliris是全球最畅销的孤儿院之一，2018年销售额高达35.63亿美元。目前，Alexion公司也正在开发Soliris的升级版产品Ultomiris，后者已于2018年12月获得FDA批准PNH适应症。2019年10月，Ultomiris获FDA批准新适应症：治疗aHUS儿童和成人患者。Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，在治疗PNH的III期临床研究中，Ultomiris每2个月（8周）输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。（生物谷Bioon.com）
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