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  • Nat Genet:挑战常规!揭示人细胞中的CRISPR-Cas9基因编辑竟通过范可尼贫血通路发生

    2018年8月2日/生物谷BIOON/---尽管对CRISPR-Cas9基因编辑抱有很高的期望和进行了很高的投资,但科学家们仍然需要了解它如何在人体中发挥作用。在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员发现人们对Cas9酶切割DNA后细胞如何修复基因组作出的假设是错误的。这一发现有助深入了解为何CRISPR-Cas9基因编辑在几乎所有细胞中都能很好地发挥作用(尽管不会在所有细胞中都取得

  • Fertil Steril:癌症和镰状细胞贫血症治疗会清除年轻男性的精子

    2018年7月26日讯 /生物谷BIOON /——为了收集关于健康孩子睾丸中精原细胞的数量的发表数据并计算整个青春期精子数量的参考价值,研究人员在PubMed和EMBASE上系统地进行了文献调研,主要关注点在于整个青春期每横向管状截面中精原细胞数量(S/T)及每立方厘米睾丸中的精原细胞密度(S/V)。主要的检测参数是0-14岁健康男孩的S/T和S/V的多项式多元回归分析。图片来源:Dr. Jan-

  • 重磅!新基首创红细胞成熟剂luspatercept治疗β地中海贫血III期临床获得成功

    2018年7月10日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基(Celgene)与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布,评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究,在输血依赖性

  • 新基公布贫血药物luspatercept三期积极数据

    日前,新基(Celgene)宣布旗下贫血药物luspatercept在III期试验中达到了主要和次要终点。该药物是Celgene与Acceleron共同合作研发的,试验结果显示luspatercept能够显着减少骨髓增生异常综合征(MDS)患者对输血的需求。Luspatercept(ACE-536)是一种新型融合蛋白,可阻断TGF β超家族红细胞生成抑制剂,为值得探索的新治疗方案。该Ⅱ期、多中心的

  • 诺华贫血药物艾曲波帕获FDA优先审评认定

    5月30日,诺华制药表示美国FDA已经接受了公司Promacta ®(eltrombopag-艾曲波帕)联合标准免疫抑制疗法(IST)用于重度再生障碍性贫血(SAA)一线治疗的补充新药申请(sNDA),同时给予其优先审评认定。Promacta在美国以外的大多数国家被称为Revolade,是一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),它已被批准用于治疗对IST反应不足的SAA患者。该药

  • 基因疗法LentiGlobin有望为贫血患者带来福音 告别长期输血

    bluebird bio今天公布了发表在《New England Journal of Medicine》上的两项临床研究结果。研究显示,其新型基因疗法LentiGlobin可使输血依赖型β地中海贫血(TDT)患者免于或减少长期输血。最新完成的Northstar(HGB-204)和正在进行的HGB-205研究评估了LentiGlobin疗法的安全性和有效性。两项1/2期研究的中期结果表明,大部分患

  • 2018诺华第二个突破性疗法:Promacta治疗再生障碍性贫血

    1月4日,诺华制药公布称,美国FDA授予公司Promacta? (eltrombopag)联合标准免疫抑制疗法用于重度再生障碍性贫血(SAA)患者一线治疗突破性疗法认定。Promacta在美国地区之外的多数国家的商品名又为Revolade,已经被批准用于难治SAA患者的二线治疗。Promacta另一个获得批准的适应症为用于对其他疗法无效的慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人及儿童患者的治疗。SAA

  • 首个CRISPR产品将于2018年开展β-地中海贫血I/II期临床试验

    β 地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状,多于婴儿期发病,生后3~6 个月内发病者占50%,偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早,病情愈重。严重的慢性进行性贫血,需依靠输血维持生命,3~4 周输血1 次,随年龄增长日益明显。并发含铁血黄素沉着症时因过多的铁沉着于心肌和其他脏器如肝、胰腺等而引起该脏器损害的相应症状,

  • 中国第一个全新机制的肾性贫血治疗首创药有望率先在北京问世

    -肾性贫血治疗即将迈进新时代北京2017年11月21日电 /美通社/ -- 近日,肾性贫血治疗创新论坛于北京隆重举行,南京军区南京总医院刘志红院士、复旦大学附属华山医院林善锬教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠教授、北京经济技术开发区管委会绳立成副主任、珐博进首席执行官汤姆先生、珐博进中国总经理钟黎蕴华女士以及阿斯利康中国总经理冯佶女士齐聚北京,回顾肾性贫血治疗的发展历程,研讨肾性贫血的规范治

  • 贫血新药roxadustat率先在中国申请上市

     FibroGen 10月18日宣布,CFDA已经受理其中国子公司珐博进(中国)医药技术开发有限公司(简称“珐博进”)提交的1类新药 roxadustat(FG-4592,罗沙司他)用于治疗透析依赖性慢性肾病患者(DD-CKD)以及非透析依赖性慢性肾病患者(NDD-CKD)贫血的上市申请。Roxadustat是一种低氧诱导因子脯氨酰羟化酶(HIF-PH)抑制剂,可抑制HIF的泛素化降解,