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  • NEJM:基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血

    最近研究者们发现一种新的基因疗法,能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。

  • Science子刊:干细胞衍生细胞或有望治疗先天性再生障碍性贫血

    近日,一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中,来自波士顿儿童医院干细胞研究项目的研究人员首次利用患者自身的细胞开发出了类似于骨髓细胞的细胞类型,随后研究人员利用这些新型细胞进行研究鉴别出了治疗罕见血液疾病的潜在疗法。

  • NEJM:多管齐下治疗镰状细胞状贫血

    镰状细胞疾病的典型症状就是镰状细胞危机的反复发作,也叫做血管阻塞危机,在这种情况下病人红细胞形状改变,凝结在一起堵塞小血管,导致疼痛和器官损伤。在新一期《New England Journal of Medicine》的编辑文章中,波士顿大学医学院(BUSM)的研究人员强调为了防止这些有害的状况,应该多管齐下联合多种药物一起治疗镰状细胞疾病。

  • 二甲双胍新疗效:治疗镰状细胞病和β地中海贫血

    【使用治疗2型糖尿病的药物战斗镰状细胞病】镰状细胞病和血液疾病β地中海贫血影响超过180,000美国人和数百万世界各地的人。这两种疾病可以通过增加胎儿血红蛋白(HbF)水平而变得更轻甚至治愈,但是当前治疗在提高HbF有效性方面受到限制。贝勒医学院和德克萨斯儿童癌症和血液中心的研究人员发现了一个基因,FOXO3,参与控制胎儿血红蛋白生产,并能够针对该基因在实验室使用糖尿病药物二甲双胍进行治疗。这是有前途的新治法 – 30年间第一个新的药物治疗镰状细

  • 葛兰素史克贫血药daprodustat治疗慢性肾脏病(CKD)相关贫血进入III期临床开发

    daprodustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),抑制脯氨酰羟化酶能促进红细胞的产生,这与人在高海拔地区时体内发生的效应相似。

  • “基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星

    基因编辑技术正在成为人类对抗疑难杂症的利器。当地时间10月12日,一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文,在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学组成的研究团队,利用CRISPR-Cas9技术在体外成功修复干细胞中的致病突变基因,给镰状细胞贫血症患提供了潜在的治疗方法。镰状细胞贫血症是一种遗传疾病,由血液细胞中的基因突变引起,导致担负运载氧功能的血红蛋白分子黏在一起,使得细胞

  • Blood:多肽药物有望同时治疗罕见贫血和红细胞增多症

    最近一项新研究发现一种叫做minihepcidins的人工合成多肽可能对两种严重的血液疾病具有潜在治疗作用,这两种疾病分别是β-地中海贫血和真性红细胞增多症。虽然这两种疾病对红细胞生成具有相反的影响,但是minihepcidins能够帮助重新恢复正常的红细胞水平,缓解脾脏异常增大。同时在β-地中海贫血症中,该药物还可以控制铁离子的过量积累,避免铁离子过量造成的严重毒性作用。

  • Cell:范可尼贫血基因也在自噬和免疫中发挥功能

    在一项新的研究中,研究人员鉴定出范可尼贫血途径中的基因的重要新功能,这一发现可能对开发用于治疗这种疾病和一些癌症的新疗法产生影响。

  • Diabetologia:贫血症影响基于HbA1c检测的糖尿病诊断

    一篇最新的系统性综述着重关注当被测对象的血糖水平正常时,贫血症如何能够导致基于HbA1c测量值的糖尿病错误诊断。

  • 诺华治疗严重再生障碍性贫血药物Revolade 获欧盟批准

    近日,诺华用于治疗罕见血液疾病——严重再生障碍性贫血的药物Revolade获欧盟批准,成为首个获批的治疗该疾病的药物,主要针对那些对标准疗法不敏感的患者。