中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
来源：生物世界 2024-04-04 10:59
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024年4月2日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。
这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展1期临床试验（注册号：NCT06291961）。
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，实现单次给药即可彻底治愈β-地中海贫血症的目的。
由于tBE技术编辑靶点的高效性和安全性，相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法，正序生物CS-101注射液可以使患者迅速地完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖；同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险，显示出了更好的有效性和安全性。
正序生物CS-101注射液在IIT临床研究中取得了显著成效，目前已有多位接受治疗的患者成功摆脱输血依赖，均回归到正常生活中。首例患者总血红蛋白浓度已经持续稳定至130g/L以上，摆脱输血依赖近5个月，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。同时，未报告与CS-101注射液相关的严重不良事件。这表明CS-101注射液具有良好的安全性和疗效，为患者提供了“一次治疗，终身治愈”的希望。此次CS-101注射液获批IND，将推动中国原创的碱基编辑技术向临床药物的快速转化，以造福更多地贫病患。
正序生物致力于利用全球先进的变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统，为罹患严重疾病的人们开发突破性精准疗法。目前，公司针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条管线，快速推进碱基编辑技术的临床转化，为全球更多病患带来彻底治愈的希望。
正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家处于临床阶段的专注于新型基因编辑技术的生物医药科技公司，致力于利用世界先进的碱基编辑体系，为罹患严重疾病的人们开发突破性精准疗法，造福人类健康。
公司基于以变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统搭建了融合多治疗领域的新药发现平台，可长期开发和筛选针对多种遗传性疾病或罕见病的有效治疗靶点。所创建的多种精准疗法，在动物体内实现了疾病治疗靶点上的高效的编辑效率和未检出脱靶的安全性。目前，已经针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条管线，首条管线CS-101在IIT临床研究中已使多位β-地中海贫血症患者摆脱输血依赖，已经进入IND临床阶段。
正序生物孵化自上海科技大学，拥有世界一流的创新技术平台和管线研发能力。在中国科学院上海高等研究院和上海细胞和基因产业园拥有先进的研发和生产中心，在北京华贸中心设立有临床注册和运营中心。目前，公司汇聚了数十位来自全球基因治疗技术开发、药物研发、工艺开发与生产、临床开发和质量与合规等领域的优秀生物医药专家，管理团队和科研团队拥有平均十年以上工业界经验，硕士及以上学位比例超过40%，核心技术人员毕业于国内外顶尖名校。
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