基因疗法
BioMarin
ANGPTL3
杜氏肌营养不良症
HoFH
LDL-C
viltolarsen
evinacumab
NS Pharma
滤泡性淋巴瘤
umbralisib
边缘区淋巴瘤
DMD
再生元
Viltepso
pegunigalsidase alfa
和黄医药
surufatinib
激酶抑制剂
索凡替尼
胰腺神经内分泌肿瘤
法布里病
植物细胞蛋白表达系统
TG Therapeutics
ProCellEx
Protalix
凯西集团
高胆固醇血症
MZL
脊髓性肌萎缩症
肌肉生长抑素
VB-111
VBL Therapeutics
卵巢癌
SRK-015
SMA
valoctocogene roxaparvovec
BMN270
valrox
因子VIII
Scholar Rock
实体瘤
铂耐药
vosoritide
FGFR3
软骨发育不全症
FL
A型血友病
C型利钠肽
头颈癌
Debio 1143
DebioPharma
IAP拮抗剂
化放疗增敏剂
PI3Kδ
全球首个血友病基因疗法！valrox遭美国FDA拒绝批准，单次输注3年后年出血率减少96%！
valrox正在接受欧盟的加速审批，有潜力成为全球第一个血友病基因疗法。
脊髓性肌萎缩症(SMA)创新疗法！美国FDA授予肌肉生长抑素激活抑制剂SRK-015罕见儿科疾病资格！
目前，已有3款SMA疗法上市，1款在中国上市。
实体瘤基因疗法！VBL首创抗癌基因疗法VB-111治疗铂耐药卵巢癌展现强劲疗效！
VB-111是一种腺病毒基因疗法，具有2种机制：饿死肿瘤，将肿瘤由“冷”变“热”。
新型放化疗增敏剂！首创IAP抑制剂Debio 1143联合放化疗一线治疗头颈癌：显著延长生存期！
Debio 1143是一种IAP(细胞凋亡抑制蛋白)抑制剂，促进细胞程序性死亡和增强抗肿瘤免疫，使肿瘤细胞对放化疗敏感。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟进入审查！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
淋巴瘤新药！新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂umbralisib获美国FDA优先审查！
治疗复发/难治性边缘区淋巴(MZL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的总缓解率为40-50%。
杜氏肌营养不良(DMD)新药！美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso！
Viltepso是一种反义寡核苷酸药物，通过跳过第53号外显子发挥作用。
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优先审查！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
国产激酶抑制剂！和黄医药索凡替尼治疗神经内分泌瘤：年底中国上市，2020-21年提交美欧申请!
索凡替尼是一种新型口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。