默沙东
单克隆抗体
teprotumumab
甲状腺眼病
胰岛素样生长因子-1受体
Epidiolex
CBD
Tepezza
IGF-1R
卫材
乐卫玛
多受体酪氨酸激酶抑制剂
胸腺癌
Horizon
GW制药
TSC
BioMarin
透明细胞肾细胞癌
C型利钠肽
FGFR3
软骨发育不全症
vosoritide
缺氧诱导因子
VHL综合征
大麻素
大麻二醇
结节性硬化症
ccRCC
MK-6482
HIF-2α抑制剂
乐伐替尼
Lenvima
罗氏
剪接修饰剂
脊髓性肌萎缩症
运动神经元存活基因
nintedanib
ILD
SMN2
SMA
mTOR
Kazia Therapeutics
paxalisib
PI3K
risdiplam
胶质母细胞瘤
Ofev
勃林格殷格翰
SMS
Hetlioz
tasimelteon
Vanda
褪黑素受体激动剂
史密斯-马吉利综合症
原发性胆汁性胆管炎
seladelpar
激酶抑制剂
尼达尼布
间质性肺病
CymaBay
PPARδ激动剂
PBC
GDC-0084
胶质瘤新药！美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)！
20多年来，新诊胶质瘤没有任何新药，paxalisib是最有希望的候选药物之一。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi获美国FDA批准上市，在中国已提交上市申请！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)显著延缓肺功能下降！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
原发性胆汁性胆管炎(PBC)同类最佳、突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar III期临床成功!
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
罕见病新药！美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
Hetlioz已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
胸腺癌新药！默沙东/卫材在日本提交Lenvima(乐伐替尼)新适应症申请，疾病控制率95.2%！
在中国，Lenvima已获批2个治疗适应症：肝癌、甲状腺癌。
首个甲状腺眼病药物！IGF-1R靶向单抗Tepezza疗效强劲持久：显著改善眼球突出！
Tepezza唯一被批准治疗TED的药物，将改变临床治疗格局。
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！美国FDA批准Epidiolex：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫
Epidiolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。
诺奖靶点新药！美国FDA授予默沙东HIF-2α抑制剂MK-6482突破性药物资格：治疗罕见肾癌！
MK-6482用于治疗VHL综合征相关透明细胞肾细胞癌(ccRCC)。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟申请上市！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。