CF
诺华
囊性纤维化
Vertex
Trikafta
F508del
Mekinist
BRAF
淋巴瘤
Kaftrio
小野制药
tirabrutinib
Velexbru
PD-1
布鲁顿酪氨酸激酶
免疫治疗
Precision
施维雅
通用型
软骨发育不全 孤儿药
PBCAR0191
CD19
Tafinlar
B细胞受体
黑色素瘤
CAR-T
spartalizumab
PI3K
Cystadrops
Recordati
半胱胺滴眼液
胱氨酸沉积症
阵发性夜间血红蛋白尿
贫血
Kalydeco
Symdeko
LNP023
PNH
BioMarin
C型利钠肽
mTOR
paxalisib
胶质母细胞瘤
BCR
Kazia Therapeutics
GDC-0084
FGFR3
vosoritide
软骨发育不全症
BTK抑制剂
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三款疗法获美国FDA受理，用于治疗更多的CF患者！
目前，Vertex有4款药物上市，可治疗90%的CF患者。
罕见病新药！诺华首创补体因子B抑制剂LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)展现强劲疗效！
LNP023可控制这种疾病的溶血机制，有潜力改变PNH的治疗模式。
罕见病新药！美国FDA批准首个半胱胺滴眼液Cystadrops：治疗胱氨酸沉积症的眼部表现！
Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在美国申请上市！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
胶质瘤新药！美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib快速通道资格，一线疗效超越替莫唑胺(TMZ)!
20多年来，新诊胶质瘤没有任何新药，paxalisib是最有希望的候选药物之一。
淋巴瘤新药！小野制药BTK抑制剂Velexbru获批新适应症：治疗2种恶性淋巴瘤，总缓解率90%！
Velexbru用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)和淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL)。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
该批准使欧洲1万多例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
黑色素瘤“免疫+靶向”一线治疗！诺华spartalizumab+Tafinlar+Mekinist组合III期临床失败！
spartalizumab是一种抗PD-1疗法，目前正开发用于多种类型肿瘤。
通用型CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA授予Precision/施维雅PBCAR0191快速通道资格！
PBCAR0191利用ARCUS基因组编辑改造供体T细胞，抗肿瘤并减少移植物抗宿主病风险。
维昇药业TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）
维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类