RET抑制剂
非小细胞肺癌
Ryplazim
Liminal BioSciences
先天性纤溶酶原缺乏症
胆汁淤积症
纤溶酶原
C-PLGD
软骨发育不全症
C型利钠肽
FGFR3
vosoritide
Blueprint
BioMarin
pralsetinib
MET抑制剂
capmatinib
NSCLC
Tabrecta
诺华
礼来
甲状腺癌
家族性进行性肝内胆汁淤积症
基石药业
罗氏
selpercatinib
Gavreto
回肠胆汁酸转运体抑制剂
多发性骨髓瘤
Xpovio
德琪医药
核输出抑制剂
Dravet综合征
SINE
selinexor
ziritaxestat
Galapagos
吉利德
系统性硬化症
Karyopharm
Fintepla
Zogenix
Albireo
囊性纤维化
IBATi
odevixibat
PFIC
Vertex
Trikafta
癫痫
芬氟拉明
CF
F508del
ATX
系统性硬化症新药！吉利德/Galapagos选择性ATX抑制剂ziritaxestat概念验证2期研究成功！
ziritaxestat是一种小分子选择性ATX抑制剂，由Galapagos与吉利德共同开发，
首创核输出抑制剂！德琪医药ATG-010(selinexor)治疗外周T和NK/T细胞淋巴瘤完成首例患者给药！
selinexor(Xpovio)是唯一批准的核输出抑制剂，已获美国FDA批准2个肿瘤适应症。
罕见儿科癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明)治疗Dravet综合征第3项III期临床：显著减少抽搐发作！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat III期成功：达到欧美监管终点！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide显著提高年化生长速度！
与安慰剂组相比，vosoritide治疗组儿童年化生长速度增加1.57厘米/年。
罕见病新药！Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市：首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物！
Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。
肺癌精准治疗！美国FDA批准RET抑制剂Gavreto治疗RET融合阳性肺癌，基石药业拥有中国权利！
2020年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准精准肿瘤学药物——RET激酶抑制剂Gavreto（pralsetinib），用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在同一天，FDA还受理了Gavreto
全球首个RET激酶抑制剂！礼来“不限癌种”精准肿瘤学药物Retevmo治疗肺癌&甲状腺癌疗效强劲！
Retevmo是第一个专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。
肺癌精准治疗！诺华强效MET抑制剂Tabrecta治疗METex14突变非小细胞肺癌（NSCLC）疗效强劲！
Tabrecta是美国FDA批准的首个也是唯一一个靶向METex14的肺癌药物。