骨髓纤维化
严重血小板减少症
ABT-555
elezanumab
RGMa
pacritinib
JAK抑制剂
BridgeBio
fosdenopterin
MoCD
CTI
脊髓损伤
艾伯维
C5抑制剂
ravulizumab
Ultomiris
非典型溶血性尿毒综合征
Alexion
aHUS
C1酯酶抑制剂
Haegarda
杰特贝林
遗传性血管水肿
A型钼辅因子缺乏症
肾上腺皮质功能不全
苯丙酮尿症
酶替代疗法
burosumab
Crysvita
苯丙氨酸
PKU
BioMarin
Palynziq
pegvaliase
Phe
FGF-23
XLH
百时美施贵宝
Alkindi Sprinkle
Eton
氢化可的松
恶性胸膜间皮瘤
Yervoy
X连锁低磷血症
协和发酵麒麟
BMS
Opdivo
亚盛医药
亚盛医药细胞凋亡管线再获进展
10月9日，亚盛医药宣布，美国FDA日前授予该公司细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252两项孤儿药资格，分别用于治疗急性髓系白血病（AML）、小细胞肺癌（SCLC）。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得6项FDA孤儿药资格。“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病
苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟批准：治疗青少年和成人患者！
Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
恶性胸膜间皮瘤(MPM)重大进展！Opdivo+Yervoy美国获批：首个一线免疫疗法，显著延长生存期!
Opdivo+Yervoy是一种独特免疫组合，已获批6种癌症7个治疗适应症。
首个口服氢化可的松颗粒剂！美国FDA批准Alkindi Sprinkle，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者！
Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者，速释，室温保质期3年。
罕见病底物替代疗法！美国FDA授予fosdenopterin优先审查：治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）！
目前，尚无治疗A型MoCD的药物获得批准。
新型口服JAK抑制剂！pacritinib申请上市：治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者！
目前，尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
脊髓损伤新药！美国FDA授予艾伯维RGMa靶向抗体elezanumab孤儿药资格和快速通道资格！
elezanumab可选择性地与排斥性导向分子A（RGMa）结合，RGMa是轴突生长的抑制剂。
遗传性血管水肿(HAE)新药！美国FDA批准Haegarda：用于≥6岁患者常规预防HAE发作
Haegarda是治疗HAE的首个皮下预防性疗法。
全球首个长效C5抑制剂！Ultomiris在日本获批新适应症：治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。