苯丙酮尿症(PKU)酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：很大剂量增加至60mg!
来源：本站原创 2020-10-08 18:28
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
2020年10月08日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球化的生物技术公司，致力于开发和商业化创新疗法，用于治疗患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准一份补充生物制品许可申请（sBLA），将Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射液治疗苯丙酮尿症（PKU）成人患者的最大允许剂量增加至60mg。之前，该药的最大允许剂量为40mg。在III期PRISM研究中，19%的患者需要60mg剂量才能对Palynziq治疗产生足够的反应。
此次Palynziq标签扩展包括：（1）增加了长期疗效数据，证明苯丙氨酸（Phe）持续降低至3年；（2）超过6年的数据进一步支持了良好的安全性。Palynziq药品标签进行了更新：考虑到患者对Palynziq的耐受性和膳食蛋白质摄入量，允许个体化维持剂量，以实现血液Phe控制（血液Phe浓度小于或等于600μmol/L）。
Palynziq是一种聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶（PAL），是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。在美国，Palynziq于2018年5月获得FDA批准，适应症为：用于在现有管理下血液Phe浓度超过600μmol/L的PKU成人患者，降低血液Phe浓度。
Palynziq是BioMarin公司第2款被批准治疗PKU的药物。该公司最近还宣布，PKU基因疗法BMN307全球Phearless 1/2期研究已对首例参与者进行了给药治疗，该疗法有潜力成为公司第3款PKU疗法。BMN307在美国被授予了快速通道资格（FTD）、在美国和欧盟还被授予了孤儿药资格（ODD）。
此次标签长期数据更新是基于一项长达三年的开放标签扩展研究的疗效数据。该研究表明，接受Palynziq治疗至少2年的86例患者中，在2年时间点：有三分之二（66%）的患者血液Phe水平≤360μmol/L、符合美国医学遗传学和基因组学会（ACMG）推荐指南中的Phe目标，有50%的患者血液Phe水平≤120μmol/L。在治疗至少3年的77例患者中，在3年时间点，有58例（75%）、51例（66%）、37例（48%）血液Phe水平分别小于或等于600、360、120μmol/L。随访超过6年的其他安全数据与Palynziq之前的安全性数据保持一致，与剂量无关。
Biomarin公司董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé表示：“BioMarin很高兴FDA已经认识到为PKU患者提供额外剂量选择的重要性。与欧洲标签一致，Palynziq目前在美国的使用剂量可高达60mg。Biomarin一直致力于为PKU群体提供有意义的新治疗方案。在超过15年的研发基础上，我们已经推出了首批2款PKU疗法。我们将继续致力于进一步了解我们PKU疗法对患者的疗效和安全性。”
PKU是一种罕见的遗传病，在出生时就表现出来，对大脑产生多种累积毒性作用，其特征是不能分解苯丙氨酸（Phe），这是一种存在于各种蛋白质中的氨基酸。如果不加以治疗，高水平的Phe会对大脑产生毒性，并可能导致严重的神经和神经精神相关问题，影响人的思维、感觉和行为方式，并可能导致抑郁、焦虑、影响生活质量的行为障碍。由于这些症状的严重性，在许多国家，婴儿在出生时接受筛查，以确保他们得到早期诊断和治疗，以避免智力残疾和其他并发症。PKU患者需要终生管理，包括坚持具有挑战性和严格限制性的每日医学食品和配方食品，以避免摄入大多数食品中存在的Phe。（生物谷Bioon.com）
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