X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟批准：治疗青少年和成人患者！
来源：本站原创 2020-10-07 16:36
Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
2020年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和麒麟（Kyowa Kirin）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Crysvita（burosumab），用于治疗X-连锁低磷血症（XLH）青少年和成人患者。之前，Crysvita已获有条件批准，用于治疗1岁及以上、有骨骼疾病影像学证据、骨骼正在生长的XLH儿童和青少年患者。
Crysvita是唯一一种针对XLH内在病理生理学的治疗方法。XLH是一种罕见的、影响终身的遗传性疾病，会导致骨骼、肌肉和关节异常。此次最新批准，将扩大Crysvita的适用人群：欧洲所有有骨骼疾病影像学证据的XLH青少年患者（无论骨骼生长状态如何）以及XLH成人患者，现在也有资格接受Crysvita治疗。
此次批准，基于2项III期研究的数据：III期UX023-CL303研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，调查了Crysvita在XLH成人患者中的安全性和有效性；III期UX023-CL304研究是一个开放标签、单臂试验，调查了Crysvita对XLH成人患者骨软化症（骨骼软化）的治疗效果。2项研究发现，Crysvita增加并维持血清磷酸盐水平在正常范围内，帮助愈合假性骨折以及与骨软化相关的骨折，并改善骨软化症。其他终点显示，患者疼痛和僵硬程度减轻、身体功能和活动能力随着时间的推移而改善。Crysvita的安全性与其他Crysvita研究中观察到的一致，不良事件包括注射部位反应、高磷血症和超敏反应。没有出现与治疗相关的严重不良事件。
法国Cochin医院Karine Briot博士表示：“到目前为止，XLH成人患者的治疗选择非常有限。今天的批准是一个重大进步，这意味着这些XLH成人患者首次有了一种针对XLH疾病内在病因的治疗方法。”
Kyowa Kirin国际总裁Abdul Mullick表示：“EC的批准，对XLH的管理是一个重要的里程碑。XLH是一种渐进性的、终生的疾病，对儿童和成人的生活都有深远影响。通过这项批准，XLH青少年和成人也将能够从Crysvita治疗中获益，该药是唯一针对XLH内在病理生理学的治疗方法。我们现在将集中精力确保更多的有资格的患者获得治疗。”
图片来源：slideshare.net
X连锁低磷血症（XLH）是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼、肌肉和关节的异常。XLH不会危及生命，但其负担是终身的和渐进的，可能会降低一个人的生活质量。XLH的症状和体征始于儿童早期，导致下肢畸形、身材矮小和疼痛。这些都会导致行走和身体功能的困难，影响生活质量。骨骼畸形加上未解决的低磷血症意味着该病在成年人中继续发展，导致疼痛和僵硬，以及多个肌肉骨骼缺陷，这些缺陷可能早在患者出生后的第二或第三个十年就受到影响。
Crysvita的活性成分为burosumab，这是一种重组完全人源化IgG1单克隆抗体，靶向结合并抑制成纤维细胞生长因子23（FGF-23）的活性。FGF23是一种激素，通过调节肾脏的磷酸盐排泄和活性维生素D的生成来降低血清磷酸盐水平。在XLH中，由于FGF23的水平和活性过高而导致磷酸盐浪费和低磷血症。
Crysvita可靶向结合FGF-23，从而抑制FGF-23的生物活性。通过阻断患者体内过多的FGF-23，Crysvita可增加肾脏对磷酸盐的再吸收以及增加维生素D的生成，从而也增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。Crysvita开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病，例如XLH、肿瘤诱导的骨软化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。
Crysvita是第一种直接靶向FGF23的重组全人单克隆IgG1抗体，该药由协和麒麟发现，由协和麒麟与Ultragenyx合作开发。
在美国，Crysvita已被批准用于治疗年龄≥6个月的儿童和成人XLH患者。今年6月，Crysvita再获美国FDA批准，一个新的适应症，用于≥2岁儿科和成人患者，治疗肿瘤性骨软化症（tumor-induced osteomalacia，TIO），该病可导致低磷血症和骨软化症。值得一提的是，Crysvita是第一个被批准治疗XLH的药物，同时也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Kyowa Kirin Announces European Commission (EC) approval of CRYSVITA (burosumab) for the Treatment of X-Linked Hypophosphataemia (XLH) in Older Adolescents and Adults
版权声明 本网站所有注明“来源：生物谷”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于生物谷网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：生物谷”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->
