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3′UTR
杜氏肌营养不良症（DMD）
关键转录调控因子
mRNA
核心蛋白STAU1
UCP1转录
“外显子跳跃”技术
肌肉特异性腺相关病毒（AAV）
重大肝脏疾病
法尼醇X受体（FXR）
“脉冲式”核受体激活
胆汁酸池
高脂饮食
谷氨酰胺
棕色脂肪组织
镜像蛋白酶肽段
DENND1A缺陷人类神经元
非透明细胞肾细胞癌（nccRCC）
重度抑郁症（MDD）
全基因组关联研究（GWAS）
纹状体多巴胺
酪氨酸羟化酶（TH）
成熟三级淋巴结构（m-iTLS）
全外显子组测序（WES）
肽段从头测序
DiNovo
亚致死热刺激-CEBPD-CXCL2-SPP1轴
射频消融
肝细胞癌
帕金森病
Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
Nat Genet：周海波等团队发现抑郁症治疗新靶点，增强催产素信号可逆转Dennd1a缺陷所致的抑郁样行为
该研究构建了一种体内腺相关病毒（AAV）-Perturb-seq系统，用于在小鼠脑中对MDD风险基因进行平行功能缺失筛选，并界定其转录效应及功能关系。
JITC：曾浩/梁嘉宇/孙光曦团队揭示瘤内成熟三级淋巴结构预测非透明细胞肾癌免疫再挑战疗效
研究团队关键性地发现：治疗前肿瘤内部的成熟三级淋巴结构（m-iTLS）能够作为空间组学标志物，有望预测nccRCC患者对免疫再挑战的敏感性与生存获益。
Hepatology：中山大学庄博文/北京大学曾泽贤团队合作解析不完全消融肝细胞癌空间微环境
本研究展示了高精度空间转录组学在解析肿瘤介入治疗所引发的微环境变化中的巨大潜力，并有望进一步深化消融综合治疗的理论体系。
Nat Communi：从算法竞赛到实验与计算协同创新，DiNovo通过联用镜像酶和深度学习技术实现高可信高覆盖的肽段从头测序
该工作围绕镜像蛋白酶策略，构建了一套涵盖镜像谱图识别、深度学习测序以及结果质量控制的完整软件系统DiNovo，为提高肽段从头测序覆盖率和可信度提供了新的技术方案。
梁小弟教授团队揭示棕色脂肪组织产热“刹车”新机制
该研究发现为理解棕色脂肪产热的精细调控提供了新视角，也为解释为何单纯激活UCP1难以达到减肥效果提供了分子层面的合理解释。
Cell：华人学者一作！mRNA的“隐藏技能”，3′UTR不仅是说明书，还是蛋白质的“折叠导师”
这项研究的核心启示是：蛋白质的氨基酸序列本身，并不足以确保其在细胞内正确折叠并发挥全部功能。 mRNA的3′UTR通过阻止共翻译过程中的错误折叠，直接调控了关键转录调控因子的活性。
背靠背，北京大学魏文胜团队合作2篇《Cell》
该研究成功将环状RNA技术与内源性RNA编辑机制相结合，解决了DMD基因治疗中递送困难和需要反复给药的两大核心难题。
Nat Microbiol：上海药物所谢岑等揭示高脂饮食如何“破坏”肠道屏障、重塑菌群胆汁酸代谢
谷氨酰胺补充可修复杯状细胞功能，重建菌群胆汁酸稳态，降低脂质吸收，为代谢性疾病干预提供新策略。
徐华强等团队在《Nature》发表首创成果： 脉冲式FXR激动剂为胆汁酸相关肝病带来新希望
这不仅是一项具有里程碑意义的科学发现，更是从“原始基础理论创新”向“First-in-class（同类首创）临床创新药”完美转化的教科书级范例，首次在国际上系统验证“脉冲式”核受体激活的全新成药理念。