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Nat Communi：罕见脑病的"巴豆酰化开关"，刘长梅/陈厚早/滕兆乾揭示Echs1缺失如何通过组蛋白修饰切断神经发生
本研究阐明了Echs1-H3K9cr-Atf4-Fasn信号轴：该通路通过表观遗传重编程将代谢异常与神经发生障碍关联在一起，同时提示TUDCA可作为ECHS1D潜在治疗药物。
Nat Med：AAV基因疗法突破"单次禁区"，复旦大学舒易来团队实现OTOF耳聋二次给药
研究数据为先天性耳聋患者重复给予AAV1-hOTOF基因疗法的安全性和有效性提供了初步证据。需要更长的随访时间和更大的队列来进一步确认重复基因治疗的安全性和有效性。
PNAS：中国科学技术大学仓春蕾等揭示胶质瘤治疗新靶点，靶向溶酶体钙转运蛋白TMEM165阻断缺氧适应与肿瘤进展
研究结果表明，TMEM165是一种溶酶体定位的缺氧响应蛋白，能够整合钙信号与代谢及应激反应通路，从而建立了氧供应、溶酶体功能与肿瘤适应之间的机制性联系。
Adv Sci：南京医科大学唐维兵等团队揭示胆道闭锁诊断与治疗新靶点
研究证实，胆道闭锁（BA）中NCAM1⁺EpCAM⁺HPC发生增殖扩增，且该类细胞存在α-突触核蛋白聚集；该现象会提升细胞对GSH相关氧化还原失衡的易感性，最终诱发病理性胆管异常再生。
Cell Metab：南京医科大学吕凌等合作揭示AARS1通过乳酸化修饰促进肝癌发展新机制
研究表明AARS1通过乳酸化修饰 ATF6介导的色氨酸代谢，促进肝细胞癌的肿瘤进展和免疫逃逸，通过β-丙氨酸抑制AARS1，可增强PD-1/PD-L1阻断的疗效，为肝细胞癌的临床免疫治疗提供了新思路。
Sci Adv：心脏一生的“转录日记”，宋江平等团队揭示衰老轨迹与PRDM16调控枢纽
本研究构建了心脏转录组年龄预测模型，该模型在非衰竭心脏中能紧密追踪时序年龄，并在心肌病中揭示出与加速衰老一致的偏差；提供了涵盖人类心脏全生命周期的全面单核资源，并阐明了与心脏衰老相关的细胞和调控特征。
Hepatology：山东大学刘少壮等团队开发减重手术人群高风险MASH无创筛查新工具
FMO是一种经济、准确且非侵入性的评分工具，可用于肥胖人群中高风险MASH的识别，并具有良好的临床应用潜力。
Adv Sci：精准"逆向投递"直接通路，浙江大学研究团队合作开发AAV工具包，让D1-MSN靶向调控成为可能
为实现对D1-MSNs的特异性解剖定位与功能探究，本研究构建了一套腺相关病毒（AAV）工具包，并证实这套工具包可对直接通路进行靶向调控，诱导通路特异性行为学改变，并逆转帕金森病小鼠模型的运动功能缺损。
PNAS：线粒体与核糖体的“求救信号”，浙江大学谢晓军/毛建华揭示Myc如何绕过Mtx2缺陷同时修复两种细胞器
研究揭示了Mtx2相关的线粒体稳态与核糖体稳态之间存在相互联系，并阐明了Myc依赖性的潜在治疗机制，为理解MADaM的发病机制以及开发相关干预策略提供了新的理论依。
Sci Adv：把"酸中毒"变成导航仪，北京化工大学柳朝永等团队发现乳酸梯度让蛋白药自己找到病灶
本文提出将乳酸酸梯度介导的靶向作为一种通用的病变部位靶向策略。该机制仅依赖于病理环境中广泛保守的物理化学特征，即细胞外酸性与表面负电性，从而为靶向药物递送提供了一个不依赖受体且具有普适性的平台。