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GS001 输注
肝细胞癌（HCC）
凝血因子 VIII（FVIII）
血友病A（HA）
钙化性主动脉瓣疾病（CAVD）
cGMP-PKG 信号通路
谷氨酰胺（Gln）
伪激酶TRIB3
细胞外基质蛋白1（ECM1）
PCBP1
代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）
埃氏巨球形菌（Megasphaera elsdenii）
肠道微生物组
二型糖尿病
vericiguat
镁离子转运蛋白NIPA3
18β‑甘草次酸（18β‑GA）
铁死亡
纳米脂质体制剂
抑郁症
外源性ERT
雌激素缺乏
去势抵抗性前列腺癌（CRPC）
核因子I/B（NFIB）
代谢重编程
食管鳞状细胞癌(ESCC)
自身免疫性肝炎(AIH)
工程CAR-Tfh细胞
自身免疫性疾病
特纳综合征(TS)
JCI：早干预，早治疗，中山大学司瑜等揭示儿童特纳综合征中雌激素缺乏与听力损失风险
TS患儿持续的雌激素缺乏独立地增加了长期听力损失的风险。至关重要的是，青春期早期开始外源性ERT显著降低了这种风险，强调了及时补充雌激素对TS患者听觉健康的重要性。
Adv Sci：暨南大学陈家旭改善抑郁样行为的潜在新策略
本研究构建了一条从天然产物发现到纳米药物转化的完整研发链条，为抑郁症提供了一种起效迅速、具有重要转化价值的干预策略。
Adv Sci：中山大学江冠民等团队揭示NFIB通过形成核内凝聚体激活SLC3A2转录，抑制铁死亡抵抗治疗
本研究揭示了一种基于相分离的转录调控机制，将NFIB与铁死亡耐药相关联，并为联合靶向NFIB通路与铁死亡诱导剂治疗CRPC提供了理论依据。
Cell Stem Cell：山东大学荆卫强/姜新义等利用体内CAR技术将致病性Tfh重编程为免疫耐受守护者
研究发现确立了原位Tfh细胞重编程作为协调调节多个免疫区室的模块化方法，为AIH和相关自身免疫性疾病提供了潜在的治疗框架。
Adv Sci：中山大学谢丹等团队揭示食管癌免疫逃逸新环路
本研究在食管鳞状细胞癌（ESCC）中发现一条由NIPAL1驱动的代谢‑表观调控环路，该环路可促进肿瘤生长并抑制抗肿瘤免疫。
IF=53！四川大学陈茂等团队合作破解心脏瓣膜钙化新机制
该研究发现钙化了的主动脉瓣中 cGMP-PKG 信号通路受到抑制，并且患者 CAVD 的血清 cGMP 水平与钙化严重程度和跨瓣压力梯度呈负相关。
IF=53！张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
Adv Sci：安徽医科大学刘晓颖等团队揭示肝癌细胞通过上调TRIB3招募DDX5解旋G4-DNA，以维持转录和DNA修复应对饥饿
本研究提出TRIB3-DDX5-G4轴可作为HCC及其他TRIB3高表达恶性肿瘤的治疗靶点。
Cell Metab：解密肠道菌群，西湖大学郭天南等揭示肠道微生物在代谢疾病和衰老种的功能
该研究进行了人类肠道微生物组的大规模宏蛋白质组学研究，揭示了肠道微生物在代谢疾病和衰老中的功能，还发现了一种有助于血糖调控的肠道细菌—埃氏巨球形菌（Megasphaera elsdenii）。
Hepatology：孙兵研究组合作揭示代谢功能障碍相关脂肪性肝病新机制及潜在干预策略
该研究旨在探讨ECM1在代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）发病机制中的作用及其潜在机理。靶向ECM1以恢复PCBP1依赖的铁稳态，可能为MASH的治疗提供新的策略。