罗氏
RNAi
lumasiran
原发性高草酸尿症
Blueprint
RET抑制剂
pralsetinib
Alnylam
间质性肺病
Ofev
nintedanib
勃林格殷格翰
尼达尼布
激酶抑制剂
基石药业
ILD
Dysport
A型肉毒杆菌毒素
上肢痉挛
下肢痉挛
益普生
非霍奇金淋巴瘤
滤泡性淋巴瘤
CD20
B细胞
CD3
mosunetuzumab
双特异性抗体
脑瘫
肾功能
Trikafta
Kaftrio
Vertex
囊性纤维化
Orphazyme
arimoclomol
F508del
CF
Ultragenyx
LC-FAOD
UX007
七碳脂肪酸甘油三酯
长链脂肪酸氧化代谢病
尼曼-匹克病C型
热休克蛋白
HRS-1
腺相关病毒
Mallinckrodt
terlipressin
肝肾综合征
特利加压素
强生
基因疗法
AAV-RPGR
罕见病
MeiraGTx
XLRP
X连锁视网膜色素变性
Dojolvi
罕见病20年重大成果！Dojolvi在美国上市：第一个长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)药物！
LC-FAOD是一种罕见遗传病，无法将长链脂肪酸转化为能量。
囊性纤维化(CF)突破性药物！三联疗法Trikafta III期成功，2026年销售额83.79亿美元！
Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一。
全球第2个、美国第1个！C型尼曼-匹克病(NPC)新药：热休克反应诱导剂arimoclomol申请上市！
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
眼科基因疗法！强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)：可显著改善视力！
AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能。
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)获美国FDA专家委员会支持批准！
terlipressin是一种强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化，其他国家已批。
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)欧盟获批第3个适应症！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
全球第三款RNAi疗法！罕见病新药lumasiran英国获批，治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因
lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！
强效RET抑制剂！罗氏与Blueprint签订$17亿协议开发pralsetinib，基石药业拥有中国权利！
pralsetinib具有“不限癌种”潜力，礼来Retevmo是第一个被批准的RET抑制剂。
CD20xCD3双特异性抗体！罗氏mosunetuzumab获美国FDA突破性药物资格，治疗滤泡性淋巴瘤(FL)
4月份，再鼎医药引进再生元CD20xCD3双特异性抗体REGN1979，在大中华区开发。
脑瘫儿童痉挛新药！美国FDA批准益普生肉毒素Dysport：治疗≥2岁儿童因脑瘫所致上肢痉挛！
艾伯维、益普生各退一步，放弃市场独占权，更好地服务脑瘫痉挛患儿。