眼科基因疗法！渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
2021-05-15
CRISPR-Cas9应用重要研究小结
三篇关于CRISPR-Cas9应用的重要研究：利用CRISPR-Cas9基因编辑技术在基因水平上操纵解脂耶氏酵母；寻找基因组中参与调控基因表达的调节元件；成功地校正由XLRP患者皮肤细胞经重编程产生的干细胞中引发失明的基因突变。
2016-02-03