激酶抑制剂
Hetlioz
原发性胆汁性胆管炎
SMS
Vanda
史密斯-马吉利综合症
seladelpar
tasimelteon
PPARδ激动剂
勃林格殷格翰
Ofev
尼达尼布
间质性肺病
PBC
CymaBay
褪黑素受体激动剂
Lenvima
Tepezza
IGF-1R
teprotumumab
单克隆抗体
胰岛素样生长因子-1受体
甲状腺眼病
Horizon
默沙东
乐卫玛
乐伐替尼
卫材
多受体酪氨酸激酶抑制剂
胸腺癌
nintedanib
ILD
凯西集团
Protalix
植物细胞蛋白表达系统
法布里病
和黄医药
surufatinib
ProCellEx
pegunigalsidase alfa
HoFH
evinacumab
LDL-C
再生元
高胆固醇血症
索凡替尼
胰腺神经内分泌肿瘤
SMN2
SMA
剪接修饰剂
罗氏
运动神经元存活基因
脊髓性肌萎缩症
risdiplam
胶质母细胞瘤
Kazia Therapeutics
GDC-0084
mTOR
paxalisib
PI3K
ANGPTL3
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优先审查！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
国产激酶抑制剂！和黄医药索凡替尼治疗神经内分泌瘤：年底中国上市，2020-21年提交美欧申请!
索凡替尼是一种新型口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。
胶质瘤新药！美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)！
20多年来，新诊胶质瘤没有任何新药，paxalisib是最有希望的候选药物之一。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi获美国FDA批准上市，在中国已提交上市申请！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)显著延缓肺功能下降！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
原发性胆汁性胆管炎(PBC)同类最佳、突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar III期临床成功!
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
罕见病新药！美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
Hetlioz已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
胸腺癌新药！默沙东/卫材在日本提交Lenvima(乐伐替尼)新适应症申请，疾病控制率95.2%！
在中国，Lenvima已获批2个治疗适应症：肝癌、甲状腺癌。
首个甲状腺眼病药物！IGF-1R靶向单抗Tepezza疗效强劲持久：显著改善眼球突出！
Tepezza唯一被批准治疗TED的药物，将改变临床治疗格局。