核输出抑制剂
德琪医药
Dravet综合征
Fintepla
Zogenix
多发性骨髓瘤
Xpovio
系统性硬化症
吉利德
Karyopharm
selinexor
SINE
癫痫
芬氟拉明
PFIC
odevixibat
回肠胆汁酸转运体抑制剂
家族性进行性肝内胆汁淤积症
胆汁淤积症
IBATi
Albireo
F508del
CF
Trikafta
Vertex
囊性纤维化
ziritaxestat
Galapagos
PNH
pegcetacoplan
Soliris
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
2型炎症
Apellis
骨髓增生异常综合症
magrolimab
CD47
MDS
别吃我
吉利德科学
dupilumab
Dupixent
特利加压素
terlipressin
肝肾综合征
肾功能
ATX
Mallinckrodt
HRS-1
IL-4
IL-13
再生元
嗜酸性食管炎
赛诺菲
特瑞普利单抗
君实生物特瑞普利单抗治疗软组织肉瘤获FDA孤儿药资格认定
9月17日，君实生物发布公告称其品特瑞普利单抗用于治疗软组织肉瘤获得FDA 颁发孤儿药资格认定，这是特瑞普利单抗获得的第3个孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤及鼻咽癌已分别获得 FDA 孤儿药资格认定。软组织肉瘤为罕见的异质性肿瘤，其病理类型复杂、肿瘤异质性明显，目前 临床治疗软组织肉瘤的药物主要为细胞毒类抗肿瘤药物，其不良反应相对
总缓解率92%！美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab突破性药物：治疗骨髓增生异常综合症!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
嗜酸性食管炎创新药！美国FDA授予赛诺菲/再生元Dupixent突破性药物资格：III期临床疗效显著！
今年6月，Dupixent(达必妥)在中国获批，治疗特应性皮炎。
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)遭美国FDA拒绝批准，已在多国上市！
terlipressin已在多个国家获批，该药是强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化。
系统性硬化症新药！吉利德/Galapagos选择性ATX抑制剂ziritaxestat概念验证2期研究成功！
ziritaxestat是一种小分子选择性ATX抑制剂，由Galapagos与吉利德共同开发，
首创核输出抑制剂！德琪医药ATG-010(selinexor)治疗外周T和NK/T细胞淋巴瘤完成首例患者给药！
selinexor(Xpovio)是唯一批准的核输出抑制剂，已获美国FDA批准2个肿瘤适应症。
罕见儿科癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明)治疗Dravet综合征第3项III期临床：显著减少抽搐发作！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat III期成功：达到欧美监管终点！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。