基因疗法
BioMarin
Scholar Rock
SMA
肌肉生长抑素
脊髓性肌萎缩症
SRK-015
因子VIII
A型血友病
BMN270
valoctocogene roxaparvovec
valrox
VB-111
VBL Therapeutics
C型利钠肽
头颈癌
FGFR3
vosoritide
软骨发育不全症
化放疗增敏剂
IAP拮抗剂
实体瘤
卵巢癌
铂耐药
Debio 1143
DebioPharma
软骨发育不全 孤儿药
通用型
F508del
CF
Kaftrio
Trikafta
Vertex
淋巴瘤
布鲁顿酪氨酸激酶
B细胞受体
BTK抑制剂
tirabrutinib
Velexbru
小野制药
囊性纤维化
BRAF
CD19
CAR-T
PBCAR0191
Precision
施维雅
黑色素瘤
诺华
PD-1
Mekinist
spartalizumab
Tafinlar
免疫治疗
BCR
淋巴瘤新药！小野制药BTK抑制剂Velexbru获批新适应症：治疗2种恶性淋巴瘤，总缓解率90%！
Velexbru用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)和淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL)。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
该批准使欧洲1万多例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
黑色素瘤“免疫+靶向”一线治疗！诺华spartalizumab+Tafinlar+Mekinist组合III期临床失败！
spartalizumab是一种抗PD-1疗法，目前正开发用于多种类型肿瘤。
通用型CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA授予Precision/施维雅PBCAR0191快速通道资格！
PBCAR0191利用ARCUS基因组编辑改造供体T细胞，抗肿瘤并减少移植物抗宿主病风险。
维昇药业TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）
维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类
全球首个血友病基因疗法！valrox遭美国FDA拒绝批准，单次输注3年后年出血率减少96%！
valrox正在接受欧盟的加速审批，有潜力成为全球第一个血友病基因疗法。
脊髓性肌萎缩症(SMA)创新疗法！美国FDA授予肌肉生长抑素激活抑制剂SRK-015罕见儿科疾病资格！
目前，已有3款SMA疗法上市，1款在中国上市。
实体瘤基因疗法！VBL首创抗癌基因疗法VB-111治疗铂耐药卵巢癌展现强劲疗效！
VB-111是一种腺病毒基因疗法，具有2种机制：饿死肿瘤，将肿瘤由“冷”变“热”。
新型放化疗增敏剂！首创IAP抑制剂Debio 1143联合放化疗一线治疗头颈癌：显著延长生存期！
Debio 1143是一种IAP(细胞凋亡抑制蛋白)抑制剂，促进细胞程序性死亡和增强抗肿瘤免疫，使肿瘤细胞对放化疗敏感。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟进入审查！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。