JAK抑制剂
CF
遗传性血管水肿
ivacaftor
杰特贝林
Kalydeco
Vertex
Haegarda
头孢地尔
多重耐药
盐野义
铁载体头孢菌素
C1酯酶抑制剂
囊性纤维化
IL-5
IL-17A
bimekizumab
IL-17F
优时比
斑块型银屑病
高嗜酸性粒细胞综合征
葛兰素史克
mepolizumab
Nucala
嗜酸性粒细胞
美泊利单抗
医院内肺炎
Fetroja
MoCD
fosdenopterin
CTI
pacritinib
严重血小板减少症
BridgeBio
A型钼辅因子缺乏症
Uptravi
selexipag
前列环素
强生
肺动脉高压
骨髓纤维化
pcJIA
脊髓损伤
RGMa
艾伯维
cefiderocol
PAH
elezanumab
ABT-555
tofacitinib
Xeljanz
幼年特发性关节炎
辉瑞
NP
肺动脉高压(PAH)新药！强生Uptravi静脉制剂在美国申请上市：用于暂时无法口服的患者！
Uptravi口服片剂已于2015年批准上市。
罕见病底物替代疗法！美国FDA授予fosdenopterin优先审查：治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）！
目前，尚无治疗A型MoCD的药物获得批准。
新型口服JAK抑制剂！pacritinib申请上市：治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者！
目前，尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
第4个适应症！辉瑞Xeljanz获美国FDA批准：治疗幼年特发性关节炎(JIA)的首个JAK抑制剂！
Xeljanz是一种口服JAK抑制剂，已在中国上市。
脊髓损伤新药！美国FDA授予艾伯维RGMa靶向抗体elezanumab孤儿药资格和快速通道资格！
elezanumab可选择性地与排斥性导向分子A（RGMa）结合，RGMa是轴突生长的抑制剂。
新型抗生素！全球首个铁载体头孢菌素Fetroja获美国批准，治疗医院内肺炎(NP)！
Fetroja以“特洛伊木马”方式进入细菌，能克服多种耐药机制。
遗传性血管水肿(HAE)新药！美国FDA批准Haegarda：用于≥6岁患者常规预防HAE发作
Haegarda是治疗HAE的首个皮下预防性疗法。
囊性纤维化(CF)新药！美国FDA批准Kalydeco：用于4-6个月婴儿，治疗疾病根本原因！
Kalydeco是第一个治疗4个月大CF患者的药物，早期治疗有潜力改变疾病进程！
首个高嗜酸性粒细胞综合征(HES)靶向生物药！美国FDA批准葛兰素史克Nucala第三个适应症！
Nucala是首个IL-5靶向疗法，已被批准治疗3种嗜酸性粒细胞疾病。
银屑病新药！优时比IL-17A/17F抑制剂bimekizumab获美欧受理：疗效优于Humira和Stelara!
bimekizumab强效中和IL-17A和IL-17，疗效击败修美乐(Humira)和喜达诺(Stelara)。