特利加压素
terlipressin
肝肾综合征
肾功能
药物
Mallinckrodt
HRS-1
IL-4
再生元
嗜酸性食管炎
赛诺菲
罗氏
君实生物
兆珂
Darzalex Faspro
强生
轻链AL淀粉样变性
达雷妥尤单抗
daratumumab
CD38
拓益
特瑞普利单抗
突破性疗法认定
鼻咽癌
IL-13
Dupixent
别吃我
MDS
吉利德科学
骨髓增生异常综合症
empagliflozin
magrolimab
CD47
Orphazyme
尼曼-匹克病C型
热休克蛋白
罕见病
Jardiance
勃林格殷格翰
Soliris
PNH
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
2型炎症
dupilumab
pegcetacoplan
Apellis
心脏病发作
恩格列净
欧唐静
礼来
arimoclomol
美国首个C型尼曼-匹克病(NPC)药物：热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查！
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
总缓解率92%！美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab突破性药物：治疗骨髓增生异常综合症!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。
改善心脏病发作预后！美国FDA授予勃林格/礼来SGLT2抑制剂Jardiance(恩格列净)快速通道资格！
预防心力衰竭住院并降低死亡风险。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
嗜酸性食管炎创新药！美国FDA授予赛诺菲/再生元Dupixent突破性药物资格：III期临床疗效显著！
今年6月，Dupixent(达必妥)在中国获批，治疗特应性皮炎。
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)遭美国FDA拒绝批准，已在多国上市！
terlipressin已在多个国家获批，该药是强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化。
FDA更新肾功能受损群体药代动力学指南
FDA于近日更新肾功能受损群体药代动力学临床试验设计与试验分析指南。该指南草案对2010年3月发布的草案进行了更新。具体来讲，更新的指南草案，对何时需要开展单独的药代动力学研究、适用的研究设计、针对透析患者的注意事项，以及如何使用来自于2期、3期研究的药代动力学数据，提出了新的建议。与之前的指南草案相比，变更的内容主要来自于2019年5月举行的FDA制药科学
FDA对罗氏Tecentriq治疗三阴性乳腺癌研究发出警告
近期，FDA警示大众，罗氏抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，atezolizumab，阿替利珠单抗）联合化疗（紫杉醇）一线治疗转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的3期IMpassion131临床研究此前已经宣布失败，并警告医生不要在临床中使用这种疗法。IMpassion131是一项多中心、随机、双盲研究，在先前没有接受过治疗、不可切除性、局部晚期或转移
国内首家！君实生物抗PD-1疗法特瑞普利单抗(拓益®)获美国FDA突破性疗法认定：治疗鼻咽癌！
在中国，拓益®已进入优先审评，是全球首个抗PD-1单抗鼻咽癌申请。
轻链(AL)淀粉样变性首个疗法！强生Darzalex Faspro申请新适应症：血液学缓解率高达92%
Darzalex(达雷妥尤单抗，兆珂®)已在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！