JAK抑制剂
强生
CTI
A型钼辅因子缺乏症
BridgeBio
fosdenopterin
肺动脉高压
MoCD
Uptravi
氢化可的松
肾上腺皮质功能不全
PAH
selexipag
前列环素
pacritinib
elezanumab
ABT-555
RGMa
脊髓损伤
艾伯维
辉瑞
幼年特发性关节炎
骨髓纤维化
严重血小板减少症
pcJIA
tofacitinib
Xeljanz
Eton
Alkindi Sprinkle
Farxiga
CKD
SGLT2抑制剂
安达唐
慢性肾脏病
酶替代疗法
苯丙酮尿症
pegvaliase
Palynziq
Phe
PKU
苯丙氨酸
达格列净
阿斯利康
Simponi Aria
pJIA
多关节型幼年特发性关节炎
幼年银屑病关节炎
戈利木单抗
jPsA
百时美施贵宝
BMS
Opdivo
Yervoy
恶性胸膜间皮瘤
BioMarin
苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
降糖药治疗慢性肾脏病！美国FDA授予Farxiga(达格列净)突破性药物资格：显著降低死亡风险!
Farxiga(达格列净)是一种SGLT2抑制剂，有多个治疗适应症，在中国已上市。
恶性胸膜间皮瘤(MPM)重大进展！Opdivo+Yervoy美国获批：首个一线免疫疗法，显著延长生存期!
Opdivo+Yervoy是一种独特免疫组合，已获批6种癌症7个治疗适应症。
幼年关节炎新药！美国FDA批准强生抗炎药Simponi Aria(戈利木单抗)：治疗pJIA和jPsA！
2020年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Simponi Aria（golimumab，戈利木单抗），用于2岁及以上患者治疗多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）和幼年银屑病关节炎（jPsA））。幼年特发性关节炎（JIA）是一组发生在年龄＜16岁的儿童中至少持续6周的关节炎
首个口服氢化可的松颗粒剂！美国FDA批准Alkindi Sprinkle，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者！
Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者，速释，室温保质期3年。
肺动脉高压(PAH)新药！强生Uptravi静脉制剂在美国申请上市：用于暂时无法口服的患者！
Uptravi口服片剂已于2015年批准上市。
罕见病底物替代疗法！美国FDA授予fosdenopterin优先审查：治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）！
目前，尚无治疗A型MoCD的药物获得批准。
新型口服JAK抑制剂！pacritinib申请上市：治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者！
目前，尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
第4个适应症！辉瑞Xeljanz获美国FDA批准：治疗幼年特发性关节炎(JIA)的首个JAK抑制剂！
Xeljanz是一种口服JAK抑制剂，已在中国上市。
脊髓损伤新药！美国FDA授予艾伯维RGMa靶向抗体elezanumab孤儿药资格和快速通道资格！
elezanumab可选择性地与排斥性导向分子A（RGMa）结合，RGMa是轴突生长的抑制剂。