神经源性逼尿肌过度活动新药！艾伯维肉毒杆菌毒素Botox(保妥适)美国进入审查：治疗5-17岁儿童！
上市30年来，Botox已被批准多达11个治疗适应症，全球累计销售超过一亿瓶。
华氏巨球蛋白血症(WM)重磅药物！艾伯维BTK抑制剂Imbruvica美国处方信息将更新：纳入5年长期数据
Imbruvica是唯一被批准治疗WM的BTK抑制剂，已被NCCN推荐用于初级治疗的首选药物。
大B细胞淋巴瘤首个口服药物！首创核输出抑制剂Xpovio美国获批新适应症，德琪医药引入中国开发！
Xpovio是被批准用于治疗复发或难治性DLBCL的唯一一种单药口服疗法。
晚期前列腺癌新药！Myovant口服GnRH受体拮抗剂relugolix在美国进入优先审查：缓解率高达96.7%
如果获批，relugolix将成为第一个治疗晚期前列腺癌的口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂。
FDA官员：落实监管新举措 将取消一项重要的激励措施
尽管在过去的十年中获批的罕见病用药数量有所增加，但罕见病患者面临的现实问题仍然是，对于绝大多数罕见疾病，没有获批的罕见病用药。针对这样的现实难题和罕见病用药、基因疗法的发展，FDA有哪些针对性的新举措？但引人注目的是，一项针对儿科罕见病用药的激励措施，将于今年9月到期退出。6月18日，参加DIA 2020年会相关环节讨论的多位FDA官员，介绍了促
治疗侵袭性淋巴瘤 FDA加速批准“first-in-class”口服疗法
今日，Karyopharm Therapeutics宣布，美国FDA已经加速批准了该公司的“first-in-class”口服选择性核输出蛋白抑制剂（SINE）Xpovio（selinexor）扩展适应症，用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。这些患者至少接受过两种系统治疗。这一适应症的加速批准是基于患者的缓解率数据。D
呋喹替尼获FDA快速通道资格 海外上市进程加速
近日，和黄医药旗下靶向抗癌药呋喹替尼获得了FDA授予的快速通道资格，用于治疗转移性结直肠癌（mCRC）患者。作为FDA建立的加速审评审批程序之一，快速通道资格的获取意味着药品在研发和注册过程将得到FDA更多的关注，缩短新药研发上市的时间。和黄医药呋喹替尼获得FDA授予的快速通道资格，无疑将加快该药在美国的上市进程，为海外的转移性结直肠癌患者带来新
罕见病新药！美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita：第一个治疗肿瘤性骨软化症(TIO)的药物！
Crysvita是第一个被批准治疗TIO的药物，该病可导致低磷血症和骨软化症。
首个EZH2抑制剂！Epizyme表观遗传学药物Tazverik获美国FDA批准新适应症：滤泡性淋巴瘤(FL)！
Tazverik是FDA批准的第一个EZH2抑制剂，之前已被批准治疗上皮样肉瘤(ES)。
FDA批准首个Tivicay分散片制剂治疗HIV-1婴幼儿感染
日前，美国FDA批准了ViiV Healthcare公司Tivicay PD（dolutegravir）首个分散片剂配方，可以通过口服混悬液给药方式，用于与其他抗逆转录病毒药物联合治疗至少4周龄、体重至少3公斤、先前未接受过治疗或接受过治疗但未接受过整合酶链转移酶抑制剂治疗的1型免疫缺陷病毒（HIV-1）儿童感染。同时，FDA还批准了一项扩展适应症，以扩大已