家族性腺瘤性息肉病(FAP)新药！CPP-1X/sul(依氟鸟氨酸/舒林酸)美欧申请上市，延迟结直肠手术！
来源：本站原创 2020-07-06 17:09
在临床试验中，CPP-1X/sul显著延迟结直肠手术事件的疗效持续了长达4年。
2020年07月06日讯 /生物谷BIOON/ --Cancer Prevention Pharmaceuticals（CPP）是一家致力于开发创新疗法预防癌症和其他疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA），寻求加速批准CPP-1X/sul用于治疗成人家族性腺瘤性息肉病（FAP）。最近，CPP公司还向欧洲药品管理局（EMA）提交了CPP-1X/sul用于相同适应症的营销授权申请（MAA）。在美国和欧盟，该药均被授予了孤儿药资格（ODD）。在美国，还被授予了快速通道资格（FTD）。
FAP是一种罕见的遗传性疾病，而且多发，息肉可布满结肠和直肠，具有很高的癌变倾向。如果不加以治疗，几乎100%的患者会发展为结直肠癌。典型的FAP患者，在青少年时期开始在结肠中发生多处非癌性（良性）生长的息肉，息肉数量随年龄增长，可达成百上千个。典型FAP患者发生结直肠癌的平均年龄为39岁。对于大多数FAP患者来说，目前的医疗实践包括终生的定期监测以及高度侵入性的外科手术。
CPP-1X/sul是由CPP-1X（eflornithine，依氟鸟氨酸）和舒林酸（sulindac）组成的固定剂量组合产品，目前正开发作为FAP患者的潜在药物预防性疗法。如果获得批准，CPP-1X/sul将为FAP患者群体提供一个外科手术的替代方案，显著提高其生活质量。
在临床试验中，经过长达4年的治疗，与CPP-1X或sulindac相比，CPP-1X/sul大大延迟了结肠、直肠或囊状袋的大手术需求。该药上市后，预计很快将作为一种辅助疗法，用于面临大肠手术的FAP患者的管理。
在一项针对大肠息肉患者的临床试验中，与安慰剂相比，CPP-1X/sul组合预防了90%以上的癌前散发性腺瘤。基于与FAP在生物学上的相似性，一项关键III期试验CPP FAP-310将CPP-1X/sul与该组合中的每一种药物CPP-1X或sul进行了单独比较。
该试验在美国、加拿大、欧洲的17个研究中心招募了171例FAP患者。这是有史以来最大的前瞻性对照研究，对接受过治疗的FAP患者中进行了长达48个月的研究，比该人群中任何其他临床试验都要长得多。该研究旨在确定：在延缓任何FAP相关事件（如结肠和直肠切除术，囊状袋、十二指肠和/或高危腺瘤手术）首次发生的时间方面，CPP-1X/sul是否优于CPP-1X或sulindac单一制剂。试验设计纳入了伴有各种上下胃肠道（GI）疾病的FAP患者。
数据显示，在整个研究人群中，CPP-1X/sul表现优于单一药物，但没有统计学意义。然而，对数据的进一步分析发现，CPP-1X/sul针对下消化道与上消化道解剖结构显示出关键差异效应。针对下消化道解剖（结肠完整、直肠保留或囊状袋的患者），数据显示：CPP-1X/sul与两种单一药物（p≤0.02）相比，在延迟下消化道手术事件方面具有长达4年的显著统计学意义。此外，CPP-1X/sul组合的安全性与单一药物已知的安全性无显著差异，支持了这款固定剂量组合产品长期使用的整体安全性。（生物谷Bioon.com）
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