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转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22

脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma用于症状前治疗:实现年龄相适应的运动里程碑!

在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童,都能够实现与年龄相适应的运动里程碑,包括独自坐立、站立和行走。

2022-06-22

23价肺炎疫苗!默沙东V116在1/2期临床研究获得阳性结果!

V116是一款23价疫苗,其中所包含的未被任何当前许可的肺炎球菌疫苗所覆盖的8种血清型占到了肺炎球菌病负担的30%以上。

2022-06-22

CD19 CAR-T细胞疗法!百时美施贵宝Breyanzi在欧盟进入审查:二线治疗大B细胞淋巴瘤(LBCL)!

Breyanzi是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,已被批准用于三线或多线治疗LBCL。

2022-06-22

即将开播!“应用iPSCs技术构建疾病模型的临床研究进展” 空中讲坛

2022年6月22日14:00-15:30举办的“应用iPSCs技术构建疾病模型的临床研究进展”空中讲坛

2022-06-21

Nature:分子三维图谱开启了研究人类生殖的新方法

在一项新的研究中,来自英国剑桥大学等研究机构的研究人员确定了控制灵长类动物胚胎中身体模式(body pattern)出现的生化信号。

2022-06-21

儿童生长激素缺乏症(GHD)新药!诺和诺德每周一次长效生长激素产品Sogroya 3期临床成功!

每周一次注射Sogroya与每天一次注射Norditropin对GHD儿童均有效,且疗效显示出非劣效性。

2022-06-20

克罗恩病(CD)新药!美国FDA批准艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症!

Skyrizi是第一个被批准治疗中重度活动性CD的IL-23抑制剂。

2022-06-20

子宫肌瘤新药!欧盟批准同类更佳GnRH受体拮抗剂Yselty(linzagolix):具灵活剂量方案!

Yselty用于治疗子宫肌瘤相关月经过多,是具有灵活剂量方案的唯一一种GnRH拮抗剂。

2022-06-20