双特异性抗体
大B细胞淋巴瘤
非典型溶血性尿毒症综合征
依库珠单抗
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
aHUS
epcoritamab
CD3xCD20
进行性家族性肝内胆汁淤积症
ASBT抑制剂
maralixibat
PFIC
回肠胆汁酸转运体抑制剂
C5补体抑制剂
PNH
基因治疗
B型血友病
阿伐替尼
KIT抑制剂
avapritinib
系统性肥大细胞增多症
etranacogene dezaparvovec
Hemgenix
植物细胞蛋白表达系统
罕见病
ProCellEx
pegunigalsidase alfa
法布里病
Ayvakit
反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
小核酸药物：MiR21通过调节Hippo信号通路抑制子痫前期
子痫前期(PE)是妊娠的主要并发症，以妊娠20周时新发的高血压和蛋白尿为特征。这种多系统疾病影响全球高达4%-5%的孕妇，并导致一系列不良围产期结局，主要归因于早产，继而发生母婴并发症、宫内生长受限
Molecular Therapy: Nucleic Acids！PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
靶向疾病根源！KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)在美国提交申请：治疗惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)!
惰性SM占SM病例的绝大多数，此次申请标志着第一款治疗惰性SM的药物上市申请。基石药业授权获得Ayvakit在大中华区的开发与商业化权利。
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
法布里病新药！长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa在美国申请上市!
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
罕见病新药！阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®，依库珠单抗)在中国上市！
Soliris（依库珠单抗）是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
罕见病创新药「依库珠单抗」正式在华落地，阿斯利康全面深化本土罕见病治疗
随着国家对罕见病群体重视程度日益提高，罕见病研究、诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业进展巨大。
大B细胞淋巴瘤(LBCL)新药！CD3xCD20双特异性抗体epcoritamab在美欧进入审查：总缓解率63%！
epcoritamab是一种在研的IgG1双特异性抗体，可同时结合T细胞上的CD3和恶性B细胞上的CD20。
罕见肝病新药！Livmarli治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)3期临床成功：显著改善瘙痒!
Livmarli（maralixibat）是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。