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  • 罕见病新药!美国FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物(ADC)STRO-001孤儿药地位

    2018年10月15日讯 /生物谷BIOON/ --Sutro Biopharma是一家临床阶段的药物发现、开发及制造公司,致力于利用精确的蛋白质工程及合理的设计,开发新一代的肿瘤学疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予STRO-001治疗多发性骨髓瘤(MM)的孤儿药资格。STRO-001是一种潜在的首创抗体药物偶联物(ADC),靶向CD47,这是一种在B细胞恶性肿瘤(如MM

  • 揭秘国内外药企罕见病药市场掘金路线图

     2017年,全球罕见病药物市场总额达703亿美元。VC投入到罕见病领域的资金额也逐年上升。罕见病虽小,却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫,最初就是以“孤儿药”获批,最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。在美国,孤儿药是“重磅炸弹”的摇篮,有的甚至是药企巨头的支柱。但是在国内市场,还没有这样的例子。不过,随着扶持政策的不断出台,已经有越来越多药企发现,其实这块市场

  • 罕见病新药!Orchard从葛兰素史克收购的基因疗法OTL-300被欧盟授予优先药物资格

    2018年10月06日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予OTL-300优先药物资格(PRIME)。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法,开发用于输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的治疗,该病是HBB基因(β珠蛋白基因)中200多种突

  • 罕见病新药!Ionis反义RNA药物Tegsedi获加拿大批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布,加拿大卫生部已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。Tegsedi通过优先审查获批,此次批准使该药成为加拿大获批的首个治疗hATTR

  • 罕见病新药!美国FDA授予注射铁调素模拟物PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道地位

    2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --Protagonist Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于通过其独有技术平台发现和开发新的肽类药物,用以改变存在重大未满足医疗需求的患者的现有治疗模式。近日,该公司宣布,美国FDA已授予其候选药物PTG-300治疗β地中海贫血的快速通道地位(Fast Track designation)。之前,PTG-300已被FDA授

  • 罕见病新药!美国FDA授予双效Syk/JAK抑制剂cerdulatinib治疗周围T细胞淋巴瘤(PTCL)的孤儿药地位

    2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --Portola Pharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司,专注于发现、开发和商业化用于血栓形成和其他血液疾病领域的创新疗法。该公司已有2款产品获得美国FDA批准,包括:(1)Andexxa(凝血因子Xa[重组]),这是FDA批准的首个也是唯一一个可逆转利伐沙班和阿哌沙班抗凝作用的解毒剂;(2)Bevyxxa(betrixaba

  • 三管齐下摆脱单品依赖!罕见病巨头Alexion再次出击,这回花了$12亿买了1个药...

    2018年09月28日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布已与Syntimmune达成了最终收购协议,后者是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发针对新生儿Fc受体(FcRn)的抗体疗法。根据协议条款,Alexion将支付一笔4亿美元的预付款以及基于里程碑的潜在8亿美元额外付款,这也使得此次收购的交易价达到了12亿美元。Syntim

  • 囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线

      今日(9月21日),Amicus Therapeutics公司宣布,通过收购Celenex公司,它从全国儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)和俄亥俄州立大学(Ohio State University)获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6,CLN3,和CLN8 Batten病(Batten disease)的主打研究项目

  • 发挥个体化医疗优势,加速罕见病领域新药研发

    2018年9月15日,“生而罕见 唯爱无憾”罕见病研究新进展及医疗保障新思考专场讨论会在上海隆重举行,本次专场讨论会是第七届中国罕见病高峰论坛的重要环节,由中国罕见病发展中心和复旦大学附属儿科医院主办,并得到了上海罗氏制药有限公司的大力支持。专场讨论会上,来自政府、医疗单位、患者组织、专家委员会、企业的嘉宾汇集一堂,探讨了改革新政下,中国罕见病与孤儿药的现状和发展前景,并表达了共同推动中国罕见病

  • 即将召开|2018第七届中国罕见病高峰论坛

    2018第七届中国罕见病高峰论坛将于2018年9月14日-16日在上海东方佘山索菲特酒店隆重召开。本次大会由上海四叶草罕见病家庭关爱中心(对外又称:罕见病发展中心,简称CORD)、复旦大学附属儿科医院(国家儿童医学中心)联合主办,主办方将邀请来自国内外罕见病领域的专家学者、临床医生、医药企业、测序机构、政府部门、罕见病组织、患者家庭以及媒体朋友共同参与,预计参会者将超过七百人!罕见病是人类医学面临