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  • 欧盟批准SMA药,更多罕见病有药可医

    脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病,影响一万名宝宝中的一人。在美国,每50人中就有一人是SMA的基因携带者, 不分种族和性别。百健是在去年9月分别向美国FDA和欧盟提交新药申请的,FDA已经于去年12月底批准了Spinraza。欧盟虽然费时较长,但还是在FDA批准后不到六个月也允许这个治疗SMA的第一个新药在欧洲上市。Spinraza的通用名为Nusin

  • 欧盟批准SMA药,更多罕见病有药可医

    脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病,影响一万名宝宝中的一人。在美国,每50人中就有一人是SMA的基因携带者, 不分种族和性别。百健是在去年9月分别向美国FDA和欧盟提交新药申请的,FDA已经于去年12月底批准了Spinraza。欧盟虽然费时较长,但还是在FDA批准后不到六个月也允许这个治疗SMA的第一个新药在欧洲上市。Spinraza的通用名为Nusin

  • 罕见病重磅消息!百健Spinraza获欧盟批准,成欧洲首个脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物

    2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --由美国生物技术巨头百健(Biogen)与合作伙伴Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza(nusinersen)近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会(EC)已批准Spinraza用于5q脊髓性肌萎缩症(5q-SMA)的治疗,这是SMA的最常见类型,约占全部SMA病例的95%,该类型SMA是由5号染色体上的SMN1(运动神经元生

  • Shire罕见病药Lanadelumab三期获积极数据

    5月18日消息,美国罕见病药物开发领导者夏尔(Shire)制药公布称公司的Lanadelumab临床3期试验HELP?取得了积极的顶线数据,该研究是一项国际多中心的随机、双盲对照持续26周的,用于评估皮下注射Lanadelumab相比较安慰剂治疗12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者的安全及有效性。遗传性血管性水肿是一具有家族史,反复发生软组织急性局限性水肿的疾病。全世界范围,每一万至五万人中会

  • 5 年临床试验确认,罕见病新药可使患者长期获益

    近日,美国亚力兄制药公司(Alexion)公布了低磷酸酯酶症的药物 Strensiq(asfotase alfa)的一项长达 5 年的长期临床试验的最终结果。数据显示,在 13 岁以上青少年和成年患者中,Strensiq 治疗低磷酸酯酶症的快速获益能够维持 5 年之久。这是一项随机,开放标签,剂量范围的 2 期临床试验延期阶段的最终数据,进一步确认了之前的中期数据。数据发布于最近在奥地利举行的欧洲

  • Actelion罕见病药物Ledaga获欧盟批准,治疗蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤(MF-CTCL)

    Ledaga是一种无色外用凝胶,由Actelion开发,强生于今年1月底耗资300亿美元将Actelion收购。

  • 罕见病重大进展!美国FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza

    Emflaza是全球首个治疗DMD的皮质类固醇药物,也是全球第二款治疗DMD的药物。

  • "孤儿药"药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补

    目前,我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题?造成这些问题的原因有哪些?有哪些可能的改善途径?带着这些问题,《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。创新型“孤儿药”难寻“中国造”近日,

  • 罕见病新药递送!英国NICE批准Amicus公司法布里病新药Galafold

    Galafold是一种口服小分子药物,可结合并帮助α-半乳糖苷酶A(alpha-gal A)正确折叠,改善其功能。

  • Shire罕见病中国策

    作为全球罕见病和专科疾病治疗领域的领先生物科技公司,Shire深切关注包括中国在内的新兴市场的医疗需求,希望在未来加速引进更多创新医疗解决方案,并通过与社会各界的广泛合作,造福更多中国罕见病及专科疾病患者。