首页 » 标签:“罕见病”(共找到约100条相关新闻)
  • 罕见病又一喜讯!神经营养性角膜炎新药Oxervate获欧盟批准

    2017年8月14日讯 /生物谷BIOON/--近日,意大利生物制药企业Dompé公司宣布旗下新药Oxervate (cenegermin)喜获欧盟批准用于中度至重度神经营养性角膜炎(neurotrophic keratitis ,NK)。NK是一种眼科罕见病,目前人群发病率约为万分之五。早在2015年,FDA便授予Oxervate"孤儿药"资格,直至最终获得上市授权,成为世界上首个针对NK的生物

  • Alexion合作Sema4 共同进行罕见病基因研究

     8月10日,美国Alexion制药公司同生物信息学公司Sema4表示,双方达成了一项战略性合作,双方将利用共享的数据科学以及系统生物学经验去加快罕见疾病诊断技术和治疗方法的发现工作。这次合作将联合Alexion制药公司的罕见病SmartPanel分析平台和Sema4公司的新一代基因测序及基因解码系统,以期能够在罕见疾病的诊断和治疗领域能够有新的理解和发现。Alexion制药公司数据科学

  • 美FDA批准罕见病囊性纤维化药物Kalydeco

    Vertex药业今日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准KALYDECO(ivacaftor)用于2岁及以上的五种特定突变类型囊性纤维化(CF)患儿,这类患儿的囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)基因存在剪接缺陷。2017年5月该药物被批准由于其他的23项突变类型,此次批准是基于KALYDECO的3期临床数据的体外分析。这两项批准都得到五年多的实际临床案例的支持,KALYDECO既定的安全性和

  • 欧盟批准SMA药,更多罕见病有药可医

    脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病,影响一万名宝宝中的一人。在美国,每50人中就有一人是SMA的基因携带者, 不分种族和性别。百健是在去年9月分别向美国FDA和欧盟提交新药申请的,FDA已经于去年12月底批准了Spinraza。欧盟虽然费时较长,但还是在FDA批准后不到六个月也允许这个治疗SMA的第一个新药在欧洲上市。Spinraza的通用名为Nusin

  • 欧盟批准SMA药,更多罕见病有药可医

    脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病,影响一万名宝宝中的一人。在美国,每50人中就有一人是SMA的基因携带者, 不分种族和性别。百健是在去年9月分别向美国FDA和欧盟提交新药申请的,FDA已经于去年12月底批准了Spinraza。欧盟虽然费时较长,但还是在FDA批准后不到六个月也允许这个治疗SMA的第一个新药在欧洲上市。Spinraza的通用名为Nusin

  • 罕见病重磅消息!百健Spinraza获欧盟批准,成欧洲首个脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物

    2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --由美国生物技术巨头百健(Biogen)与合作伙伴Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza(nusinersen)近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会(EC)已批准Spinraza用于5q脊髓性肌萎缩症(5q-SMA)的治疗,这是SMA的最常见类型,约占全部SMA病例的95%,该类型SMA是由5号染色体上的SMN1(运动神经元生

  • Shire罕见病药Lanadelumab三期获积极数据

    5月18日消息,美国罕见病药物开发领导者夏尔(Shire)制药公布称公司的Lanadelumab临床3期试验HELP?取得了积极的顶线数据,该研究是一项国际多中心的随机、双盲对照持续26周的,用于评估皮下注射Lanadelumab相比较安慰剂治疗12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者的安全及有效性。遗传性血管性水肿是一具有家族史,反复发生软组织急性局限性水肿的疾病。全世界范围,每一万至五万人中会

  • 5 年临床试验确认,罕见病新药可使患者长期获益

    近日,美国亚力兄制药公司(Alexion)公布了低磷酸酯酶症的药物 Strensiq(asfotase alfa)的一项长达 5 年的长期临床试验的最终结果。数据显示,在 13 岁以上青少年和成年患者中,Strensiq 治疗低磷酸酯酶症的快速获益能够维持 5 年之久。这是一项随机,开放标签,剂量范围的 2 期临床试验延期阶段的最终数据,进一步确认了之前的中期数据。数据发布于最近在奥地利举行的欧洲

  • Actelion罕见病药物Ledaga获欧盟批准,治疗蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤(MF-CTCL)

    Ledaga是一种无色外用凝胶,由Actelion开发,强生于今年1月底耗资300亿美元将Actelion收购。

  • 罕见病重大进展!美国FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza

    Emflaza是全球首个治疗DMD的皮质类固醇药物,也是全球第二款治疗DMD的药物。