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  • CDE:诺华罕见病创新药拟纳入优先审评

     昨日,根据国家药监局药品审评中心(CDE)网站的最新公示,诺华公司开发的西尼莫德片(siponimod)拟纳入优先审评。实际上,今年3月,美国FDA宣布批准该药上市,用于治疗复发型多发性硬化症(RMS)成年患者,其中包括复发缓解型(relapsing-remitting)疾病和活跃的继发进展型疾病(active SPMS)。多发性硬化症(MS)是一种慢性炎症性自身免疫疾病,患者的免疫系

  • 赛诺菲靠罕见病和疫苗引领2019Q1 血友病产品面临罗氏激烈竞争

    法国药企赛诺菲一直是受美国糖尿病药物价格压力影响最严重的制药公司之一,然而市场竞争还不止来自于糖尿病药物。巨大的竞争压力给赛诺菲116亿美元收购Bioverativ也造成了巨额资产影响。ODDO BHF分析师在给客户的一份报告中指出赛诺菲目前面临的市场竞争,该公司A型血友病药物Eloctate(重组抗血友病因子Fc融合蛋白)第一季度的销售额为1.74欧元,但低于市场预期的2.04亿欧元。该药增幅为

  • 罕见病新药!蛋白质修复疗法Translarna获批,治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童

    2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布,巴西国家卫生监督局(ANVISA)已根据罕见病程序批准Translarna(ataluren),用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)儿童患者。杜氏肌营养不良(DMD)主要影响男性,这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病,每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影

  • 罕见病新药!长效C5补体抑制剂Ultomiris欧盟即将获批,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

    2019年04月29日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极审查意见,推荐批准Ultomiris(ravulizumab),该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(

  • 罕见病新药!靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格,治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

    2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司,专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的孤儿药资格(ODD),这是一种罕见的疾病,治疗选择非常有限。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,

  • 罕见病新药!UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)2019年中申请上市,治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)

    2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示,“

  • 罕见病新药!美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格

    2019年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --Enzyvant是一家专注开发创新性疗法治疗罕见病的生物医药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予RVT-801罕见儿科疾病资格和快速通道资格。在美国和欧盟,RVT-801之前还被授予了孤儿药资格。RVT-801是一种实验性酶替代疗法(ERT),目前处于临床前开发阶段,开发用于法韦尔病(Farber disease)的治疗,这

  • 罕见病新药!阿斯利康SRC抑制剂saracatinib获美国FDA孤儿药资格,治疗特发性肺纤维化(IPF)

    2019年03月19日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予saracatinib治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种

  • 罕见病新药!逆代谢设计新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --Espero BioPharma是一家专注于开发创新疗法用于满足血栓形成和心率控制领域医疗需求的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病(ESRD)和心房颤动(AFib)患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的

  • 广大患者的福音,脐血干细胞移植治疗罕见病有望纳入上海医保体系!

    经过长期的论证,脐血干细胞移植治疗罕见病纳入上海市医保被提上日程。目前评审阶段已经全部完成,正式结果即将发布。这也是政府部门对于罕见病的认识和扶持力度的提高。豆豆患上的是一种名为原发性联合免疫缺陷的罕见病,而且是其中的重症类型,发病率不到六万分之一。由于免疫系统的先天性分化异常,即使普通的发烧感冒,也有可能夺走孩子的生命,绝大部分的患儿因为无法得到及时的诊治和治疗,还没来及感受世界的美好,在一岁之