首页 » 标签:“罕见病”(共找到约100条相关新闻)
  • Actelion罕见病药物Ledaga获欧盟批准,治疗蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤(MF-CTCL)

    Ledaga是一种无色外用凝胶,由Actelion开发,强生于今年1月底耗资300亿美元将Actelion收购。

  • 罕见病重大进展!美国FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza

    Emflaza是全球首个治疗DMD的皮质类固醇药物,也是全球第二款治疗DMD的药物。

  • "孤儿药"药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补

    目前,我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题?造成这些问题的原因有哪些?有哪些可能的改善途径?带着这些问题,《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。创新型“孤儿药”难寻“中国造”近日,记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病,患者身体呈现全身关节僵硬、角膜浑浊、肝脾肿大、呼吸道阻塞等症状。病症给张笑带来了极大的痛苦和不便,“我甚至都无法自己洗头、穿袜子”。同时,张笑还面临一个无奈的现实:国内黏多

  • 罕见病新药递送!英国NICE批准Amicus公司法布里病新药Galafold

    Galafold是一种口服小分子药物,可结合并帮助α-半乳糖苷酶A(alpha-gal A)正确折叠,改善其功能。

  • Shire罕见病中国策

    作为全球罕见病和专科疾病治疗领域的领先生物科技公司,Shire深切关注包括中国在内的新兴市场的医疗需求,希望在未来加速引进更多创新医疗解决方案,并通过与社会各界的广泛合作,造福更多中国罕见病及专科疾病患者。

  • 罕见病重磅消息!全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物Spinraza获美国FDA批准

    Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。在临床研究中,Spinraza显著改善了患者的运动机能。

  • 生物谷专访黄如方:罕见病系统诊治曙光——“根底健康”

    生物谷:黄主任您好,据了解前几年关注罕见病的人很少,而且很多工作效果甚微,请问是什么支持您在罕见病这条路上一直走到现在的?回答:不管社会的环境、关注度如何,患者家庭的需求是实实在在存在的,严峻而又紧迫,所以现在回想8年前,确实很少有人关注罕见病,那时也没有什么资源被用于这个行业的发展,我们在大街上发传单,很多时候别人一听罕见病就不要了。我自己作为病人,很清楚,如果我们自己放弃了,松懈了,那其他人更不会坚持。生物谷:听说您最近在做一个“根底健康”的

  • 2016中国罕见病大会完美落幕

    在对青年学者的颁奖结束后,怀着对未来科研美好的祝福与期望,2016中国罕见病大会在一片掌声中落下了帷幕。2016中国罕见病大会,是由教育部批准,华中科技大学生命科学与技术学院、人类基因组研究中心、分子生物物理教育部重点实验室和中国罕见病研究联盟共同承办的国际会议。本次会议室国内罕见病领域规模较大的国际会议,也是展示该领域国内外最新研究成果、推动科研进步的一个重要平台。本次会议到来的有多位国际一流的罕见病研究学者,包括美国科学院院士Louis J

  • 罕见病研究的困境及其潜在价值

    导语罕见病,根据WHO的说法,是指发病率在千分之一以下水平上的一组以遗传因素为主要病因的严重危害生命健康疾病。由于其患病人数少,患者长期面临缺医、缺药、价高的困境,但其实对于罕见病的研究很多时候可以对常见病有所启发。罕见病女儿与生物学家母亲的故事先说一对母女的故事,母亲叫Heather Etchevers。1999年,她的女儿出生时患有罕见的皮肤病,巨大先天性黑素细胞痣(CMN)。由于这是个罕见病,病例很少,因此人们对该病症的风险了解极少,包括了

  • 罕见病新药进展!百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功

    Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。