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  • 罕见病新药速递!美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格

    2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的罕见儿科疾病资格认定。此前,A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格,在2016年被EMA授予了优先

  • 罕见病新药速递!Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(mipomersen)和Spinraza(nusiner

  • 罕见病新药速递!Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿(PH1)大幅降低尿草酸水平

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查,该药用于遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定,如果获批,patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的

  • Orchard接手葛兰素史克罕见病业务

    近日,葛兰素史克公司对其罕见疾病业务的未来做出了决定,公司同意与前竞争对手Orchard Therapeutics签署协议,将全部批准和试验阶段的资产交由该公司管理。根据协议,葛兰素史克将获得Orchard少数(19.9%)股份,并将获得销售版税和商业里程碑付款,但目前尚不清楚进一步的财务细节。作为重组的一部分,该公司于去年7月就开始了对罕见疾病及非核心资产产品组合的评估。彼时,GSK首席执行官E

  • 罕见病新药信息!美国FDA第2次授予PI3K-δ/γ激酶双效抑制剂tenagisib孤儿药地位

    2018年04月10日/生物谷BIOON/--Rhizen制药公近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经授予靶向药物tenagisib(RP6530)治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的孤儿药地位。之前,FDA也授予了该药治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的孤儿药地位和快速通道地位。孤儿药是指开发用于治疗罕见病的药物。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病治疗药物的制药公司将获

  • 罕见病新药速递!Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查

    小编推荐会议:2018新药研发东方论坛2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布欧洲药品管理局(EMA)已受理lanadelumab(SHP643)的上市许可申请(MAA)并将进行加速评估;此外,加拿大卫生部(Health Canada)已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交(NDS)。在美国方面,F

  • 赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定

    近日有消息称,法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后,正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran,用于治疗原发性高草酸尿症I型,近日获得FDA授予的突破性疗法认定。原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病,由过量的草酸生成导致肾衰竭,具有显着的发病率和死亡率,目前尚无批准的治疗方法。Lumasi

  • 世界罕见病日 目前罕见病的现状、研究进展、临床状况如何?

    最近相信大家都观看了一部让人非常感动的电影——《奇迹男孩》,这部电影自去年11月17日在美国上线后,就获得了“年度最暖心”电影的称号,剧中男主人公奥吉是一名患有特雷彻-柯林斯综合征(Treacher Collins Syndrome,TCS)的10岁男孩,他天生脸部有残缺、面目畸形,在这个“看脸”的时代,对他来说这无疑是一种巨大的打击;旦幸运的是,坚强善良的奥吉在家人的帮助和鼓励下,不断的用正能量

  • 罕”你同行:夏尔医学生罕见病创新践行者项目成功在沪举办 

    专家呼吁:罕见病患者面临诊治两难 提升认知、加强科研应双管齐下。2018年2月28日,上海——借第11个国际罕见病日之际,“罕”你同行:夏尔医学生罕见病创新践行者项目——罕见病主题展、校园论坛暨医学生创意传播挑战赛决赛于今日在上海交通大学医学院圆满落幕。上海交通大学医学院党委副书记、副院长吴韬,共青团上海市委员会学校部部长徐速,上海市教育委员会学生处副处长吴能武,上海市卫计委新闻宣传处副处长俞军,

  • 《自然》:基因治疗再显神威!改造干细胞换掉7龄童80%的皮肤,治愈罕见病,堪称现代版「画皮」

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会不知出于什么缘故,奇点糕一直有些怕蛇,所以如果在看动物纪录片时这些冷血杀手们上了镜,就会毫不犹豫的换台。不过任何生灵都不易,蛇也有必须读过的难关,那就是蜕皮了。只有痛苦地蜕去旧皮,蛇才能继续生长。人不需要经历蜕皮,可惜世界上偏偏有那么一种疾病——大疱性表皮松解症(EB),只要轻轻一碰,患者的皮肤表层就会形成水疱,损伤脱落,这种每时每刻都在发生的痛苦远比