首页 » 标签 :“罕见病”(共找到约224条相关新闻)
  • 涉及数十种罕见病 多个已上市的新药可直接提出上市申请

    昨日(8月8日),国家药审中心(CDE)发布了《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》(以下简称通知),《通知》称,为加快境外已上市临床急需新药进入我国,国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家,对近年来美国、欧盟或日本批准上市新药进行了梳理,重点考虑了近年来这些国家和地区批准上市,但在我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药,以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病,且尚无

  • 大咖云集|2018第七届中国罕见病高峰论坛

    2018第七届中国罕见病高峰论坛(The 7th China Rare Disease Summit)将于2018年9月14日-16日在上海东方佘山索菲特酒店隆重召开。本次大会由上海四叶草罕见病家庭关爱中心(CORD)、复旦大学附属儿科医院(国家儿童医学中心)共同主办,主办方将邀请来自世界各地罕见病领域的专家学者、临床医生、医药企业、测序机构、政府部门、罕见病组织、患者家庭以及媒体朋友共同参与,预

  • 罕见病新药!阿斯利康MEK抑制剂selumetinib被授予治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格

    2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予selumetinib治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格。在美国方面,FDA在今年2月也授予了selumetinib治疗NF1的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在欧洲,罕见病

  • 新一家人工智能药物研发公司宣布成立,开发罕见病药物

      近日,美国新一代人工智能公司Insilico Medicine与A2A Pharmaceuticals宣布将联手创建一家名为“Consortium.AI”的新公司,应用AI最新研究进展,合作发现并开发用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)和其他罕见孤儿疾病的新型小分子。前者Insilico Medicine是基于人工智能进

  • BioNTech与Genevant达成合作 开发5种罕见病领mRNA治疗方案

     BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案,用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可,将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势,BioNTech还是研发mRNA疗法的行业领导者,拥有广泛的科学专业知识、制造基础设施、广泛的学术网络、以及对该技术作

  • 罕见病新药!PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良(DMD)II期临床成功

    2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna(ataluren)治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示,Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是,数据还显示,Translarna治疗的患者在第28周和第52周的

  • 罕见病新药!美国FDA授予CUTX-101(铜组氨酸)治疗铜代谢异常疾病的快速通道地位

    2018年7月4日讯 /生物谷BIOON/ --Cyprium Therapeutics是美国生物技术公司Fortress Biotech旗下公司,专注于开发创新的疗法用于铜代谢紊乱疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CUTX-101(铜组氨酸注射液)治疗还未表现出显著临床进展的典型Menkes氏综合征(MD)的快速通道地位。MD又称卷发综合征,这是一种由铜转运蛋白A

  • 罕见病新药速递!欧洲首个VII型粘多糖贮积症(MPS VII)治疗药物Mepsevii即将上市

    2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)近日发布意见,推荐批准Ultragenyx Pharmaceutical公司的新药Mepsevii(vestronidase alfa)上市,用于治疗VII型粘多糖贮积症(MPS VII)的非神经症状。Mepsevii是一种酶替代疗法,旨在取代MPS VII患者中有缺陷的溶酶体酶β-葡萄糖醛酸酶

  • 罕见病新药速递!美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格

    2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的罕见儿科疾病资格认定。此前,A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格,在2016年被EMA授予了优先

  • 罕见病新药速递!Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(mipomersen)和Spinraza(nusiner