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  • 用皮肤细胞培育出正常的肌肉 有望用于再生修复及罕见病治疗

    生物医学工程师使用诱导多功能干细胞首次培养出具有功能的人类骨骼肌肉。研究进展是建立在2015年发表的工作基础上的,当时杜克大学的研究人员从肌肉活检中所获得的细胞生产了具有功能的人类肌肉组织。利用非肌肉组织产生更多肌肉细胞对于科学家来说将更有意义,基因编辑、细胞治疗、开发个体化模型用于罕见肌肉疾病的药物开发,以及基础生物学研究等。研究论文1月9日在线发表在了《Nature Communication

  • 用AI筛查罕见病,几位年轻的中国医生和科学家做到了!

    人工智能是医生的好帮手,这点大家都不陌生了。目前已经出现了很多用于筛查和辅助决策的医疗机器人,比如说IBM的Watson,Deepmind的AIphaGo,二者均建立在大数据上。然而,对于罕见病来说,很难获得高质量的数据,这就引发一个问题:在罕见病的筛查和辅助诊断中能否应用人工智能呢?受到2015年谷歌DeepMind发表论文的启发,中国中山大学中山眼科中心的80后眼科医生林浩添和他的同事萌生出想

  • 罕见病免疫疗法受追捧 8家药企吸金

     位于麻省的Solid是一家由患者赞助组成的公司,以开发治疗杜氏肌营养不良(DMD)的新药为己任。这款治疗杜氏肌营养不良的新药是以腺病毒为载体,年底刚刚进入临床试验。目前,Solid正在申请上市来募集资金,推进临床试验。这个新药,SGT-001的此前的研究表明,四种不同剂量的给药可以导致全身跨基因(transgene)表达,其剂量依赖持续长达24个月。 Transgene表达与多个功能参

  • 儿童罕见病新药如何提速?

     根据这个长达14页的指导性草案,儿科罕见病新药研究可能面临减免一些临床研究的需要。这个草案的中心,是如何减少需要服用安慰剂的患者的数量。和所有的新药研究一样,儿科罕见病临床试验需要对比控制组和治疗组的患者,从而发现新药的疗效。而控制组的患者接受的是没有药物活性的安慰剂。指南草案“可以消除对某些临床研究的需求。并且当需要儿童临床研究时,可以减少接受安慰剂的儿童数量,接受可能有用的药物”。

  • 30亿美元重磅新药问世 FDA批多款罕见病新药

    时间过得飞快,转眼2017年已经接近尾声。在刚刚过去的11月份,美国FDA共计批准了6款新药,保持了今年一直以来的良好势头。扳着手指算一下,过去11个月中,FDA总共批准了41款新药,这个数字已接近去年的两倍,预计今年批准的新药数量将超过45个。审批速度依旧给力,6款新药陆续问世在这6款新药中,没有抗癌药物在列,这和之前的10个月稍微有些不同(之前10个月抗癌药物占据了较大比重,共计11款抗癌新药

  • FDA今日批准罕见病新药Mepsevii

     美国FDA宣布批准Ultragenyx Pharmaceutical的新药Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk)上市,治疗VII型粘多糖贮积症(MPS VII)。这是首款经美国FDA批准,治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法。MPS VII是一种极为罕见的遗传病,全球影响了不到150名患者,而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常

  • 首款!FDA 今日批准罕见病新药

    今日,美国 FDA 宣布批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的新药 Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk)上市,治疗 VII 型粘多糖贮积症(MPS VII)。这是首款经美国 FDA 批准,治疗儿童和成人 MPS VII 患者的创新疗法。MPS VII 是一种极为罕见的遗传病,全球影响了不到 150 名患者,而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数

  • 加速审批 欧盟多数癌症及罕见病药仅基于单个关键性研究获批

     近日,发表在《CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS》上的一篇研究显示,2012-2016年之间,欧盟新上市药物中有45%的产品是基于单一关键性临床研究数据获得批准。这项研究的作者Anne Vinther Morant与Henrik Tang Vestergaard均是丹麦灵北制药公司的员工,他们表示:“这个数字有些高得惊人,但与2005年-2

  • 第三次改变立场:FDA为罕见病药物大开绿灯

     Therapeutics MD(TXMD)曾于今年5月8日被美国食品和药品监督管理局(FDA)抨击,FDA正式拒绝其被称为TX-004HR(无需涂布器的阴道雌二醇软凝胶)的药物申请。当时,监管机构表示需要该公司提供该药物更充足的安全性数据,这也就意味着需要开启一个全新的研究以及增加数年的时间。5月9日,FDA宣布新任长官Scott Gottlieb正式上任。随后,Therapeutic

  • FDA宣布将“扩大获取计划”扩展至罕见病患者

     一项旨在挽救晚期肿瘤患者的同情用药计划,如今罕见病患者也可以适用。这个被称为“扩大获取(Expanded Access,EA)”的计划,针对已经尝试了所有的可用的治疗方案,又不具资格或无法参加新药的临床试验的患者。同情使用也被称为慈悲使用(Compassionate Use), 指定患者或单一患者使用 (Single-Patient Use),这个计划允许一些患有重大或危及生命的疾病的