首页 » 标签:“罕见病”(共找到约100条相关新闻)
  • Orchard接手葛兰素史克罕见病业务

    近日,葛兰素史克公司对其罕见疾病业务的未来做出了决定,公司同意与前竞争对手Orchard Therapeutics签署协议,将全部批准和试验阶段的资产交由该公司管理。根据协议,葛兰素史克将获得Orchard少数(19.9%)股份,并将获得销售版税和商业里程碑付款,但目前尚不清楚进一步的财务细节。作为重组的一部分,该公司于去年7月就开始了对罕见疾病及非核心资产产品组合的评估。彼时,GSK首席执行官E

  • 罕见病新药速递!Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查

    小编推荐会议:2018新药研发东方论坛2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布欧洲药品管理局(EMA)已受理lanadelumab(SHP643)的上市许可申请(MAA)并将进行加速评估;此外,加拿大卫生部(Health Canada)已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交(NDS)。在美国方面,F

  • 赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定

    近日有消息称,法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后,正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran,用于治疗原发性高草酸尿症I型,近日获得FDA授予的突破性疗法认定。原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病,由过量的草酸生成导致肾衰竭,具有显着的发病率和死亡率,目前尚无批准的治疗方法。Lumasi

  • 世界罕见病日 目前罕见病的现状、研究进展、临床状况如何?

    最近相信大家都观看了一部让人非常感动的电影——《奇迹男孩》,这部电影自去年11月17日在美国上线后,就获得了“年度最暖心”电影的称号,剧中男主人公奥吉是一名患有特雷彻-柯林斯综合征(Treacher Collins Syndrome,TCS)的10岁男孩,他天生脸部有残缺、面目畸形,在这个“看脸”的时代,对他来说这无疑是一种巨大的打击;旦幸运的是,坚强善良的奥吉在家人的帮助和鼓励下,不断的用正能量

  • 罕”你同行:夏尔医学生罕见病创新践行者项目成功在沪举办 

    专家呼吁:罕见病患者面临诊治两难 提升认知、加强科研应双管齐下。2018年2月28日,上海——借第11个国际罕见病日之际,“罕”你同行:夏尔医学生罕见病创新践行者项目——罕见病主题展、校园论坛暨医学生创意传播挑战赛决赛于今日在上海交通大学医学院圆满落幕。上海交通大学医学院党委副书记、副院长吴韬,共青团上海市委员会学校部部长徐速,上海市教育委员会学生处副处长吴能武,上海市卫计委新闻宣传处副处长俞军,

  • 《自然》:基因治疗再显神威!改造干细胞换掉7龄童80%的皮肤,治愈罕见病,堪称现代版「画皮」

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会不知出于什么缘故,奇点糕一直有些怕蛇,所以如果在看动物纪录片时这些冷血杀手们上了镜,就会毫不犹豫的换台。不过任何生灵都不易,蛇也有必须读过的难关,那就是蜕皮了。只有痛苦地蜕去旧皮,蛇才能继续生长。人不需要经历蜕皮,可惜世界上偏偏有那么一种疾病——大疱性表皮松解症(EB),只要轻轻一碰,患者的皮肤表层就会形成水疱,损伤脱落,这种每时每刻都在发生的痛苦远比

  • 腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停

     纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露,美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病,杜氏进行性肌营养不良的基因疗法, SGT-001的研究进行了部分叫停。杜氏进行性肌营养不良又称DMD,是一种全身神经和肌肉退行性疾病,症状通常出现在男孩子身上。SGT-001开发用于杜氏肌营养不良(DMD)治疗的基因疗法,去年11月刚刚进入一期和二期临床试验治疗DMD患者。SGT-001通过腺相关病毒(A

  • FDA宣布授予Enzychem急性辐射综合征疗法罕见病地位

     生物技术公司Enzychem Lifesciences最近宣布,美国FDA已经同意授予公司开发的EC-18罕见病疗法认证。该疗法主要是用于治疗一种名为急性辐射综合症的罕见病。急性辐射综合症,也被称为辐射中毒或辐射病(ARS),是一种患者在24小时内暴露于大剂量的游离辐射下导致的症候群,症状可持续多达数个月。急性辐射综合征的发病和症状类型取决于患者的辐射暴露情况。剂量较小的辐射对消化系统

  • 用皮肤细胞培育出正常的肌肉 有望用于再生修复及罕见病治疗

    生物医学工程师使用诱导多功能干细胞首次培养出具有功能的人类骨骼肌肉。研究进展是建立在2015年发表的工作基础上的,当时杜克大学的研究人员从肌肉活检中所获得的细胞生产了具有功能的人类肌肉组织。利用非肌肉组织产生更多肌肉细胞对于科学家来说将更有意义,基因编辑、细胞治疗、开发个体化模型用于罕见肌肉疾病的药物开发,以及基础生物学研究等。研究论文1月9日在线发表在了《Nature Communication

  • 用AI筛查罕见病,几位年轻的中国医生和科学家做到了!

    人工智能是医生的好帮手,这点大家都不陌生了。目前已经出现了很多用于筛查和辅助决策的医疗机器人,比如说IBM的Watson,Deepmind的AIphaGo,二者均建立在大数据上。然而,对于罕见病来说,很难获得高质量的数据,这就引发一个问题:在罕见病的筛查和辅助诊断中能否应用人工智能呢?受到2015年谷歌DeepMind发表论文的启发,中国中山大学中山眼科中心的80后眼科医生林浩添和他的同事萌生出想