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  • 罕见病新药!小野制药Demser(甲基酪氨酸)获批,改善嗜铬细胞瘤患者儿茶酚胺过量分泌

    2019年1月18日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企小野制药(Ono Pharmaceutical)近日宣布,Demser(metyrosine,甲基酪氨酸)250mg胶囊已获日本监管机构批准,该药是一种酪氨酸羟化酶抑制剂,用于嗜铬细胞瘤(PC)患者,改善儿茶酚胺过量分泌状况。嗜铬细胞瘤(PC)是一种起源于肾上腺髓质或肾上腺外神经节的神经内分泌肿瘤,日本估计有2920例患者。儿茶酚胺过量分泌

  • 罕见病新药!美国FDA批准Ravicti(苯丁酸甘油酯)用于2个月以下尿素循环障碍(UCD)婴儿

    2018年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon Pharma是一家专注于研究、开发和商业化创新药物用于治疗罕见病和风湿性疾病的制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Ravicti(glycerol phenylbutyrate,苯丁酸甘油酯)口服液扩大适用人群,纳入2个月以下患有尿素循环障碍(UCD)的婴儿。氮是蛋白质代谢所产生的废弃产物,尿素循环可将

  • 罕见病新药!美国FDA授予Edsivo(celiprolol)治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征(vEDS)优先审查资格

    2018年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司,专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理Edsivo(celiprolol)的新药申请(NDA)并授予了优先审查资格,其处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2019年6月25日。Edsivo用于治

  • 创新模式,为罕见病支付难点建言献策

    元旦将至,四处张灯结彩洋溢着新年的氛围,不少家庭会利用“小长假”筹备一次短途游,而35岁的刘露却不得不利用这难得的假期带着2岁的童童乘坐高铁来到北京复诊。童童在8个月大的时候出现了高烧不退、全身出现红疹子的现象,随后关节开始发炎,几经周转后被诊断为全身型幼年特发性关节炎(sJIA)。这是一种严重影响儿童生长发育,致残致死率都极高的罕见病。刘露感慨:“比起那些‘无药可救’的孩子,我们还是幸运的多。童

  • 罕见病新药!欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格

    2018年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病,目前尚没有获批的治疗药物。在美国和欧盟,A4250之前已被授予治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)

  • 罕见病新药!美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格

    2018年12月25日讯 /生物谷BIOON/ --Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程化T细胞(CART)技术的新型免疫疗法和基因疗法,用于罕见病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予MB-102(CD123 CAR-T)治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品

  • 罕见病新药!美国FDA批准首个长效C5补体抑制剂Ultomiris,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

    2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz),该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。Ultomiris今年6月,Alexion在向FDA递交Ultomir

  • 罕见病新药!罗氏satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)获美国FDA突破性药物资格

    2018年12月20日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗白介素6受体(IL-6R)人源化循环抗体satralizumab(开发代码:SA237)治疗视神经脊髓炎和视神经脊髓炎谱系障碍(NMO/NMOSD)的突破性药物资格(BTD),这是一种罕见性疾病,目前尚无获批的治疗药物。值得一

  • 诺华罕见病基因疗法AVXS-101获优先审评 费用已预先确定

     12月3日,诺华制药公布,美国FDA已经接受了其子公司AveXis的基因替代疗法AVXS-101用于1型脊髓性肌萎缩治疗的生物制品上市申请。AVXS-101(onasemnogene abeparvovec-xxxx)现在的商品名为ZOLGENSMA ,基于先前的突破性疗法认定与优先审评的授予,本次上市申请的审评决定日期为2019年5月份。脊髓性肌萎缩(SMA)是由SMN 1基因缺陷或

  • 第二届夏尔医学生罕见病创新践行者项目在沪启动

    今日,由上海教育报刊总社《康复》杂志社主办,夏尔中国支持的第二届“罕”你同行:新生代•新创想2018夏尔医学生罕见病创新践行者项目(下简称“罕”你同行项目)在上海交通大学医学院正式启动。上海交通大学医学院团委书记游佳琳、上海教育报刊总社•《康复》杂志社主编李文井、上海交通大学医学院附属医院罕见病专家、多家媒体代表及夏尔员工志愿者联合组成导师团队,带领交医8支医学生队伍,深入了解以溶酶体贮积症(LS