从实验室到患者，药明康德赋能罕见病药物创新浪潮

刚过去不久的国际罕见病日再次提醒全球数亿罕见病患者的困境。实际上,过去一年产业见证了全球罕见病新药研发和上市的新突破。公开数据显示,2024年美国FDA批准了至少33款罕见病新药。在中国,2024年至少有17款罕见病新药获批上市,覆盖了Wilson病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、血友病、“渐冻症”、杜氏肌营养不良等多种罕见病类型。

在这场生命科学攻坚战中,药明康德作为全球CRDMO赋能平台,正通过全链条能力深度参与众多孤儿药研发项目,成为“改写患者命运”背后的重要推动力量。

行业爆发期:超半数新药聚焦罕见病

据WHO统计,全球现有6000余种罕见病,仅5%拥有有效疗法。近五年FDA批准的新药中,超50%针对罕见病或罕见癌症。2024年更显突破性特征:FDA授予至少88个新药孤儿药资格。其中,至少35项来自中国药企,创近年来历史新高。

从这些获孤儿药资格的药物类型来看,除了小分子和抗体药物,以多肽、寡核苷酸、细胞和基因疗法为代表的新分子药物持续涌现,正在成为罕见病治疗的重要方向。这些突破背后,离不开创新生物医药生态圈的共同努力。

作为全球CXO企业,药明康德多年来通过其一体化、端到端的CRDMO平台,助力合作伙伴,为罕见病新药研发提供了强有力支持。根据公开数据统计,在2024年FDA批准的33款罕见病新药中,至少有5款获得了药明康德的研发助力。而在获得FDA孤儿药资格的88款新药项目中,药明康德支持了其中的19款,占比达21.6%。

技术和能力破局:全链条平台攻克研发痛点

罕见病药物开发面临患者基数小、技术门槛高、成本投入大等多重困境。药明康德通过CRDMO一体化平台,构建了覆盖药物发现、工艺开发到商业化生产的解决方案,为合作伙伴新药研发提供全方位支持。

罕见病药物研发往往始于对疾病机制的深入理解,而药明康德早已打造了早期研发“利器”。公开信息显示,药明康德生物学业务早在2016年就上线了罕见病平台,专注于罕见病药物研发的早期阶段。该平台覆盖了罕见病药物研发的全路线,提供包括罕见病动物模型构建、动物繁育,以及体内、外的药理药效研究一站式服务。该平台快速构建了A型血友病、镰状细胞性贫血、脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良症等几十种罕见病的动物模型,涵盖了血液疾病、代谢类疾病、免疫疾病和精神类疾病等研发热点领域,助力罕见病药物的药理评价。

罕见病药物研发还需要高效的工艺开发能力,以应对临床阶段的复杂挑战。药明康德子公司合全药业在这一领域展现了强大技术突破实力。基于质量源于设计(QbD)的理念,合全药业的研发团队能够快速推进药物工艺的开发和安全放大,在保障产品质量的同时,显著降低了成本,加速临床进程。

尤其在新分子药物的研发攻坚中,药明康德通过前瞻性布局,旗下专注于寡核苷酸和多肽及相关化学偶联药物的新分子业务平台——WuXi TIDES,展现出强大的赋能能力,为罕见病药物开发提供了重要支持。

以寡核苷酸药物为例,siRNA药物因其靶向性差、稳定性低等问题,研发难度较大。WuXi TIDES平台通过N-乙酰化半乳糖胺(GalNAc)共价连接技术,有效解决了siRNA的递送难题,成为行业主流解决方案。该平台还具备全面的寡核苷酸偶联能力、定制化GalNAc分子合成能力以及一体化CMC服务,能够在短时间内将候选化合物推进至IND阶段。典型案例中,该平台曾仅用10个月就将一款用于治疗罕见病的siRNA-GalNAc候选药物推进至IND阶段。

目前,WuXi TIDES 正在赋能20多种用于罕见病治疗的新药开发,包括复杂偶联药物,如寡核苷酸-多肽偶联、PDC及RDC等,更多患者有望从新分子疗法中获益。

药明康德的赋能还体现在其全球化的合作网络中。通过与全球药企、生物技术公司和研究机构的紧密合作,药明康德正在持续助力罕见病新药走向全球病患。

在与时间的赛跑中,每款新药上市意味着数万患者命运转折。2024年,科学创新和全球合作在罕见病药物研发中的突出表现,为全球罕见病患者带来了新的希望。随着科技进步和产业持续投入,未来罕见病治疗的曙光将越发明亮。期待更多“孤儿药”走出实验室,走进患者生活,为他们点亮希望之光。