阿斯利康10.5亿美元收购的罕见病新药首个关键III期研究成功

3月17日，阿斯利康宣布III期CALYPSO研究取得积极结果，该研究旨在评估 eneboparatide（AZP-3601）在成人慢性甲状旁腺功能减退症（HypoPT）患者中的疗效和安全性。Eeneboparatide是2024年3月阿斯利康以10.5亿美元收购Amolyt Pharm获得的一款甲状旁腺激素（PTH）受体1激动剂。

CALYPSO研究成为该药首个达到主要终点的III期临床研究，验证了其临床获益。研究结果显示，24周时，eneboparatide在患有HypoPT的成人患者中达到主要终点，具有统计学意义。

Eneboparatide耐受性良好。在24周的主要治疗期后，所有患者延长接受eneboparatide治疗，直至52周。完整的疗效和安全性数据将在52周时进行分析。

HypoPT是一种罕见的内分泌疾病，由PTH缺乏引起，其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现，包括对肾脏和骨骼的负面影响。HypoPT是已知最大的罕见疾病之一，在美国和欧盟影响超过20万人，其中约80%是女性。

阿斯利康罕见病公司（Alexion）首席执行官Marc Dunoyer表示：“患有 HypoPT这种罕见内分泌疾病的患者，往往面临高钙尿症、骨质减少和骨质疏松症的更高风险，CALYPSO研究的结果进一步证明了eneboparatide有潜力成为这些患者的另一种治疗选择。我们期待在52周时审查临床结果，以全面明确该药的风险-效益特征。”