首页 » 标签:“B型血友病”(共找到约45条相关新闻)
  • 拜耳向日本监管机构提交A型血友病新药BAY94-9027上市申请

    2017年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳(Bayer)近日宣布已向日本监管机构提交了长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII(PEG-rFVIII)产品BAY94-9027(damoctocog alfa pegol)治疗A型血友病的生物制品许可申请(BLA),该产品在特定的位点进行了聚乙二醇化,因此具有延长的血液半衰期。此次监管文件的提交,是基于III期研究P

  • CBIO的b型血友病药物获得FDA授予孤儿药称号

    2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --今日,CBIO(CatalystBiosciences)宣布,FDA授予公司旗下治疗b型血友病的CB 2679d/ISU304药物孤儿药的称号。CB 2679d/ ISU304是重组人凝血因子IX变体皮下注射疗法。 CBIO的CEO Nassim Usman博士说:“CB2679d/ISU304获FDA孤儿药称号将促进这一有前景的B型血友

  • 拜耳向美国FDA提交A型血友病新药BAY94-9027上市申请

     2017年9月6日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳(Bayer)近日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII(PEG-rFVIII)产品BAY94-9027治疗A型血友病的生物制品许可申请(BLA),该产品在特定的位点进行了聚乙二醇化,因此具有延长的血液半衰期。此次BLA的提交,是基于III期研究PROTECT VII

  • 重磅!Genentech A型血友病新药获FDA优先审批

    2017年8月25日讯 /生物谷BIOON/-近日,Genentech宣布旗下生物药Emicizumab获FDA授予优先审批资格。该款药物主要针对体内存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年及幼儿患者,是一款预防用药。FDA曾对该药物授予突破性疗法认定,而且预计于2018年2月23日发布最终审查意见。众所周知,标准VIII因子替代疗法,是A型血友病的治疗手段之一。然而约1/3的患者经治疗后体

  • 罗氏A型血友病药emicizumab获优先审评资格

     8月23日,罗氏旗下公司基因泰克表示,美国FDA已经接受了公司在研药物emicizumab作为预防性用药,每周一次皮下注射用于体内已产生VIII凝血因子抑制剂的A型血友病成人、青少年及儿童患者治疗的生物制品许可证申请(BLA),并授予该申请优先审评资格。几乎三分之一的出现抑制剂的A型血友病患者会接受标准的凝血因子替代疗法,这限制了这些患者的治疗选择,同时增加了威胁生命的出血和重复出血的

  • 具有预防功效的 b型血友病新药—IDELVION

    近日,CSL Behring公司公布了临床数据,显示新药IDELVION的预防性(prophylaxis)治疗可提供了持续一致性的因子IX高度水平,有效降低成人和儿科b型血友病患者的出血率。这些积极结果在柏林举行的国际凝血与止血学会(ISTH)2017年大会上得到报告提出。b型血友病是一种先天出血性疾病,其特征在于缺乏因子IX或含有缺陷型因子IX;几乎所有受影响的患者都是男性。b型血友病患者可能会

  • 美国研发治疗A型血友病新单克隆抗体

      据美国“侨报网”7月10日报道,一项发表于当日出版的《新英格兰医学杂志》的研究指出,一种被称为“Emicizumab”新型单克隆抗体研发成功。这种专用于治疗A型血友病的新技术可明显降低患者因抗凝血因子抗体导致的出血量,且每周只需进行一次皮下注射。据报道,目前A型血友病患者需进行一周三次静脉注射凝血因子,但在血友病的治疗过程中,会产生抗凝血因子抗体(也称为血友病抑制物),这些

  • 重度A型血友病在研新药BMN270挺进临床3期

    今天,BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新,该基因疗法用于治疗重度A型血友病。在这项开放标签的1/2期研究中,共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN 270,其中7名以6e13 vg/kg的剂量治疗,其余6名随后以4e13 vg/kg的较低剂量治疗。研究中另外两名患者以较低剂量治疗,作为研究中剂量递升的一部分,

  • 罗氏A型血友病药emicizumab减少出血事件87%

    瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,评估每周一次皮下注射药物emicizumab用于预防性治疗体内已产生VIII抑制剂的A型血友病青少年及成人患者的III期临床研究HAVEN-1的数据已发布于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。主要终点显示,与绕过剂(BPAs)按需治疗(非预防性治疗,只是出血发作时使用)相比,emicizumab预防性治疗使出血事件减少87%,数据具有临床意义和统计

  • ISTH 2017:杰特贝林A型血友病疗法Afstyla表现长期疗效

    在7月8-13日德国柏林召开的第26届国际血栓与止血大会(ISTH)上,血浆蛋白生物制剂疗法企业杰特贝林(CSL Behring)公布了A型血友病治疗药物Afstyla(lonoctocog alfa,重组单链凝血因子VIII,rFVIIISingleChain)新的研究数据。数据显示,Afstyla用于预防性治疗(prophylaxis)和按需治疗(on-demand)可降低药物平均使用量,同时