首页 » 标签:“B型血友病”(共找到约40条相关新闻)
  • 具有预防功效的 b型血友病新药—IDELVION

    近日,CSL Behring公司公布了临床数据,显示新药IDELVION的预防性(prophylaxis)治疗可提供了持续一致性的因子IX高度水平,有效降低成人和儿科b型血友病患者的出血率。这些积极结果在柏林举行的国际凝血与止血学会(ISTH)2017年大会上得到报告提出。b型血友病是一种先天出血性疾病,其特征在于缺乏因子IX或含有缺陷型因子IX;几乎所有受影响的患者都是男性。b型血友病患者可能会

  • 美国研发治疗A型血友病新单克隆抗体

      据美国“侨报网”7月10日报道,一项发表于当日出版的《新英格兰医学杂志》的研究指出,一种被称为“Emicizumab”新型单克隆抗体研发成功。这种专用于治疗A型血友病的新技术可明显降低患者因抗凝血因子抗体导致的出血量,且每周只需进行一次皮下注射。据报道,目前A型血友病患者需进行一周三次静脉注射凝血因子,但在血友病的治疗过程中,会产生抗凝血因子抗体(也称为血友病抑制物),这些

  • 重度A型血友病在研新药BMN270挺进临床3期

    今天,BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新,该基因疗法用于治疗重度A型血友病。在这项开放标签的1/2期研究中,共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN 270,其中7名以6e13 vg/kg的剂量治疗,其余6名随后以4e13 vg/kg的较低剂量治疗。研究中另外两名患者以较低剂量治疗,作为研究中剂量递升的一部分,

  • 罗氏A型血友病药emicizumab减少出血事件87%

    瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,评估每周一次皮下注射药物emicizumab用于预防性治疗体内已产生VIII抑制剂的A型血友病青少年及成人患者的III期临床研究HAVEN-1的数据已发布于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。主要终点显示,与绕过剂(BPAs)按需治疗(非预防性治疗,只是出血发作时使用)相比,emicizumab预防性治疗使出血事件减少87%,数据具有临床意义和统计

  • ISTH 2017:杰特贝林A型血友病疗法Afstyla表现长期疗效

    在7月8-13日德国柏林召开的第26届国际血栓与止血大会(ISTH)上,血浆蛋白生物制剂疗法企业杰特贝林(CSL Behring)公布了A型血友病治疗药物Afstyla(lonoctocog alfa,重组单链凝血因子VIII,rFVIIISingleChain)新的研究数据。数据显示,Afstyla用于预防性治疗(prophylaxis)和按需治疗(on-demand)可降低药物平均使用量,同时

  • b型血友病新药进展!诺和诺德长效凝血因子IX产品Rebinyn获美国FDA批准

     2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准长效凝血因子IX产品Rebinyn(nonacog beta pegol,N9-GP)用于b型血友病儿科患者和成人患者的治疗。Rebinyn是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX,具有显著改善的药代动力学(PK)属性。Rebinyn的获批,是基于

  • FDA 批准诺和诺德长效 B 型血友病新药 N9-GP

    诺和诺德 5 月 31 日宣布,FDA 批准 Rebinyn(N9-GP)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗成人及儿童 B 型血友病。诺德诺德计划 2018 年上半年在美国上市 Rebinyn。N9-GP 是一种聚乙二醇化的重组人凝血因子 IX,半衰期比普通重组人凝血因子 IX 更长,用于成人及儿童 B 型血友病患者控制出血发作的按需治疗以及围术期的出血管理,其疗效和安全性在 Paradigm

  • 辉瑞超5亿美元牵手Sangamo开发A型血友病基因疗法

    2017年5月16日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞公司最近宣布与美国湾区生物技术公司Sangamo达成了一项总价值最高达5亿4千5百万美元的合作协议用于共同开发后者用于治疗A型血友病的基因疗法SB-525。按照协议,辉瑞公司将先向Sangamo支付7000万美元预付款,而Sangamo将利用这笔资金完成SB-525的临床I/II期研究以及一些生产管理方面工作。此后,辉瑞公司将全权负责后

  • CSL Behring A型血友病新药Afstyla获批准

     近日,据外媒报道,血浆蛋白生物制剂疗法的全球领导者杰特贝林公司开发的一款血液病治疗药物Afstyla获得澳大利亚药品管理局(TGA)批准,用于A型血液病患者的治疗。Afstyla是首个也是唯一一个获批治疗A型血友

  • CHMP建议欧洲药品管理局批准CSL Behring旗下治疗A型血友病药物Afstyla

    CHMP建议批准CSL Behring旗下治疗A型血友病药物Afstyla。