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  • 终结B型血友病!辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发

    2018年7月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞(Pfizer)与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布,启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究(NCT-3587116),评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec(前称SPK-9001/PF-06838435)作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。

  • 罗氏Hemlibra获得无VIII因子抑制物A型血友病治疗优先审评认定

      6月5日,罗氏制药公布称美国FDA已经接受了Hemlibra? (emicizumab-kxwh)用于未产生VIII因子抑制物A型血友病成人及儿童患者治疗的补充新药申请(sBLA),并授予其优先审评。sBLA是基于临床三期HAVEN 3的数据制定的。预计FDA将在2018年10月4日前作出批准决定。罗氏首席医学官及全球产品开发负责人Sandra Horning博士表示:“A

  • 年销$40亿不是梦!罗氏A型血友病新药Hemlibra用于无VIII抑制剂群体斩获美国FDA优先审查

    2018年6月6日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Rcohe)近日宣布,美国FDA已受理Hemlibra(emicizumab-kxwh)治疗体内未产生因子VIII抑制剂A型血友病成人及儿童的补充生物制品许可(sBLA),同时还授予了优先审查资格。FDA预计将在2018年10月4日做出最终审查决定。此次sBLA是基于III期临床研究HAVEN-3的数据。该研究在体内未产生因子VII

  • Cell Rep:单次注射特殊制剂有望终生治疗B型血友病患者

    2018年5月4日 讯 /生物谷BIOON/ --对于大多数B型血友病(hemophilia B)的患者而言,其机体无法正常形成血凝块,因此这些患者需要终生持续注射凝血因子来抑制疾病;如今来自索尔克研究所的研究人员通过研究表明,仅需要一次注射含有无病肝细胞的制剂就能产生小鼠所缺失的凝血因子,从而就能有效终生治疗患B型血友病的小鼠,相关研究刊登于国际杂志Cell Reports上,同时本文研究结果还

  • 罗氏A型血友病药物Hemlibra再获FDA突破性疗法认定

     4月17日,罗氏制药宣布,美国FDA已授予公司Hemlibra? (emicizumab-kxwh)用于未产生VIII因子抑制剂A型血友病治疗的突破性疗法认定。突破性疗法指定是为了加速那些用于严重疾病治疗且相比现有疗法具有很大治疗改善药物的开发和审查。罗氏制药首席医学官Sandra Horning博士表示:“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII预防治疗具有更好疗效的药物,凝血因

  • A型血友病新药信息!诺和诺德向美国和欧盟提交长效凝血因子VIII产品N8-GP上市申请

     2018年03月07日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布分别向美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)提交了长效血友病新药N8-GP的生物制品许可申请(BLA)和上市许可申请(MAA)。N8-GP是一种半衰期延长的凝血因子VIII产品,用于A型血友病的治疗。此次申请文件的提交,是基于III期临床项目PATHFINDER

  • 基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子

    电视中《血疑》的主人公幸子,轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止,不得不被急送到医院接受凝血因子治疗,给生活带来巨痛。这种疾病就是血友病,一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示,目前全球血友病的发病率约为十万分之五,我国的血友病病人数在65,000人到80,000人之间。其中超过一半为重度患者。血友病中的B型也称为九因子(FIX)缺陷,是由于凝血因子I

  • Shire长效A型血友病疗法Adynovi获欧盟CHMP支持批准,用于青少年及成人患者

     2017年11月15日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司研发的一款血友病疗法在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐批准Adynovi(抗血友病因子[重组],聚乙二醇化),用于12岁及以上青少年及成人A型血有病患者的按需治疗(on-demand use)及预防性治疗(pr

  • A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定

    BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN 270)突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍,所以它主要影响男性,每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这

  • FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格

     2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec(又名BMN270)突破性药物资格(BTD),该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟,今年年初欧洲药品管理局(EMA)授予了BMN270优先药物资格(PRIME)。此外,在美国和欧