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  • B型血友病基因疗法!uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据

    2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061(AAV5-Padua hFIX变体)治疗3例患者的IIb期研究36周数据。该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究,正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者(

  • 血友病创新疗法!诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病II期临床获得成功

    2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了血友病创新疗法concizumab两项临床研究的积极数据,结果证实了concizumab在A型血友病患者(Explorer 5研究)和存在抑制剂的A型和B型血友病患者(Explorer 4研究)中的良好安全性以及

  • B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动

     日前,uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。此外,该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果,该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到

  • B型血友病基因疗法!uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性

    2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据,结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中,接受AMT-060治疗的

  • B型血友病新药!诺和诺德长效凝血因子IX产品Refixia(N9-GP)治疗儿科患者显著降低年出血率

    2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了长效凝血因子IX产品Refixia/Rebinyn(nonacog beta pegol,N9-GP)2项儿科临床研究(Paradigm-5,Paradigm-6)的中期分析数据。结果显示,N9-GP治疗B型血友

  • 终结B型血友病!辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发

    2018年7月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞(Pfizer)与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布,启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究(NCT-3587116),评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec(前称SPK-9001/PF-06838435)作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。

  • Cell Rep:单次注射特殊制剂有望终生治疗B型血友病患者

    2018年5月4日 讯 /生物谷BIOON/ --对于大多数B型血友病(hemophilia B)的患者而言,其机体无法正常形成血凝块,因此这些患者需要终生持续注射凝血因子来抑制疾病;如今来自索尔克研究所的研究人员通过研究表明,仅需要一次注射含有无病肝细胞的制剂就能产生小鼠所缺失的凝血因子,从而就能有效终生治疗患B型血友病的小鼠,相关研究刊登于国际杂志Cell Reports上,同时本文研究结果还

  • 基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子

    电视中《血疑》的主人公幸子,轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止,不得不被急送到医院接受凝血因子治疗,给生活带来巨痛。这种疾病就是血友病,一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示,目前全球血友病的发病率约为十万分之五,我国的血友病病人数在65,000人到80,000人之间。其中超过一半为重度患者。血友病中的B型也称为九因子(FIX)缺陷,是由于凝血因子I

  • CBIO的B型血友病药物获得FDA授予孤儿药称号

    2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --今日,CBIO(CatalystBiosciences)宣布,FDA授予公司旗下治疗B型血友病的CB 2679d/ISU304药物孤儿药的称号。CB 2679d/ ISU304是重组人凝血因子IX变体皮下注射疗法。 CBIO的CEO Nassim Usman博士说:“CB2679d/ISU304获FDA孤儿药称号将促进这一有前景的B型血友

  • 具有预防功效的 B型血友病新药—IDELVION

    近日,CSL Behring公司公布了临床数据,显示新药IDELVION的预防性(prophylaxis)治疗可提供了持续一致性的因子IX高度水平,有效降低成人和儿科B型血友病患者的出血率。这些积极结果在柏林举行的国际凝血与止血学会(ISTH)2017年大会上得到报告提出。B型血友病是一种先天出血性疾病,其特征在于缺乏因子IX或含有缺陷型因子IX;几乎所有受影响的患者都是男性。B型血友病患者可能会