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  • “溶瘤病毒”正在成为基因治疗的当家花旦

      上周,一篇发表在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)上的研究引起了行业的广泛关注。来自杜克大学癌症研究所的研究发现,一款突破性的病毒疗法显着延长了胶质母细胞瘤患者的生命。研究人员们使用的是一种经过改造的脊髓灰质炎病毒。它能针对表达CD155的肿瘤细胞,选择性地入侵并进行复制,最终导致肿瘤细胞的裂解。这款病毒的潜力在于:2年生存率:21%,已经比历史数据(14%)高出

  • 美国FDA局长称:2022年将有40种基因治疗在美上市

      美国食品药品监督管理局(FDA)局长Scott Gottlieb博士日前举行的2018年BIO国际大会上表示,预计FDA将在2022年之前批准40种基因疗法,并可能在10年内获得治愈镰状细胞性贫血等疾病的治疗方法。Gottlieb局长指出,与临床常见治疗药物不同,基因治疗存在较大的复杂性,这就要求FDA以各种不同的方式对其进行审批。Gottlieb表示,FDA将在未来短时间

  • 裸质粒载体在基因治疗药物中的应用

     基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式,是通过载体将外源基因导入靶细胞,以纠正或改善致病基因所产生的缺陷,达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计,至2017年11月,全球范围共开展了2597个临床试验,主要集中于癌症、单基因遗传病以及心血管疾病等方面的治疗。2012年,欧洲首个基因治疗药物Gly

  • 致终将到来的基因治疗

    基因治疗的前景是十分可观的。在过去的一年时间内,有许多企业对生物医药进行了合并与收购,其中最大的一场交易当属诺华公司斥资87亿美元购买下AveXis,根据其去年11月在新英格兰医药杂志上发表的1期实验数据,将推进候选药物AVXS-101到后续关键实验。相关资料显示,729例基因治疗方案已经诞生,其中近2/3 (461)已经进入临床前测试。这些治疗方案已经进行了1855例临床试验,其中大部分仍处于早

  • 2018基因编辑与基因治疗国际研讨会在沪隆重开幕!

    2018年5月17日 讯/生物谷BIOON/--2018年5月17日,由生物谷主办,梅斯医学、医脉通、基因谷、丁香通等十几家媒体支持的“基因编辑与基因治疗国际研讨会”在上海小南国花园大酒店隆重开幕!来自科研及医疗领域的科学家及医生学者们共聚一堂,探讨基因编辑相关事宜。本次会议为期一天半,今天出席演讲的嘉宾有来自中国科学院的刘光慧、丁秋蓉、王皓毅、王宇研究员,四川大学生物治疗国家重点实验室的邓洪新研

  • 已完成国内首批基因治疗案例——新尚集团川大共建基因治疗平台助力中国精准医疗产业腾飞

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会新尚集团—四川大学转化项目签约仪式。基因治疗作为一种新兴的医学治疗手段,在过去十年里取得了巨大发展,并引领着精准医学领域最具革命性的全球医疗变化之一。而在四川也出现了大型的研发平台。去年9月,四川大学生物治疗国家重点实验室与新尚集团联合建立了国内最大的基因治疗药物研发与规模生产平台——成都金唯科生物科技有限公司。记者获悉,第一款基因治疗药物已投入第一批

  • 基因治疗时代到来:常用基因治疗载体的介绍与选择

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会  基因治疗载体分为两大类:病毒载体(主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等),非病毒载体(主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等)在讲基因治疗载体前,我们先讲一下基因治疗中的两个概念:in vivo和ex vivo。in vivo:活体直接转移,将带有遗传物质的载体直接注射到实验动物或人体内。适用载体:腺相关病毒、腺

  • [日程更新]2018基因编辑与基因治疗国际研讨会

    以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用, 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑,它开辟了生命医学研究的一个新时代。然而,如何规范基因编辑技术的合理应用,如何促进基因编辑技术的临床转化,是值得探讨的问题。另外也有许多科研工作者和临床医生关心基因治疗的临床进展。      为此,生物谷将举办2018基因编辑与基因治疗国际研讨会

  • 人体试验疗效达100%!NEJM发布基因治疗突破成果

     地中海贫血(β-thalassemia)是一种单基因突变引起的遗传性疾病,它损害机体产生血红蛋白关键成分的能力,从而影响氧气输送到器官和组织。患有最严重β-地中海贫血的人需要终身定期接受输注红细胞和去铁治疗。异基因造血干细胞移植是目前一种可以治愈地中海贫血的方法,但供体可用性和移植相关风险限制了它的使用。自体造血干细胞移植加基因治疗是另一种有希望治愈患者的办法。这种疗法不受限于供体,也

  • 嘉宾摘要(中篇)-2018基因编辑与基因治疗研讨会

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会嘉宾摘要(中篇)-2018基因编辑与基因治疗研讨会5月17到18日在上海杨浦区小南国花园酒店,生物谷将举办2018基因编辑与基因治疗国际研讨会,邀请国内外一线专家, 临床医生深入研讨,推动交流与合作。以下是部分嘉宾的摘要。谢震清华大学谢震,现任清华信息科学与技术国家实验室,生物信息学研究部,清华大学合成与系统生物学中心,研究员。2006年获美国内华