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  • 基因治疗的国内外研究进展。

    导读:基因治疗(Gene Therapy)是指将外源基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病(图1)。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现,多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展,与读者分

  • 合作+共享,使患者收益——2018基因编辑与基因治疗国际研讨会

    以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用, 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑,它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈,如血友病、杜氏肌营养不良(DMD)症、地中海贫血症、亨庭顿舞蹈症等;其次,基因编辑改造的T细胞在肿瘤免疫治疗上有望实现规模化制备。通用CAR-T有可能成为未来的白血病治疗的标准方案之一;第三,基因编辑技

  • 基因治疗何时惠及大众

      日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果:德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症,导致全身80%的皮肤损伤丢失,在接受表皮干细胞基因治疗以后,这名患儿重获健康皮肤并出院,至今正常。在此项研究之前,交界性大疱性表皮松解症尚无彻底的治疗方法,超过40%的患者都活不到青少年时期。可以说,正是基因治疗让这名患儿奇迹般重获新生。这不仅为更多患者带来了希望,也让基因治疗再次引

  • 美国弗吉尼亚大学首次开展青少年癌症基因治疗

    图片来自:yourgenome.org2017年9月28日/生物谷BIOON/--- 弗吉尼亚大学医学院( UVA )已经开始为青少年急性淋巴细胞白血病,实施基于基因工程改造的T细胞免疫治疗。 I / II期的青少年急性淋巴细胞白血病试验,正在评估该方法对儿科患者的安全性和有效性。该项临床试验将考察总体缓解率、12个月后缓解期和整体生存期等因素。参与者必须介于2岁和21岁之间,并且要求患者已经复发

  • 基因治疗领域研究进展一览

    2017年9月26日 讯 /生物谷BIOON/ --本期为大家带来的是基因影响疾病的发生以及对应的治疗手段相关领域的最新研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。1. "电子基因疗法"治疗心脏病最近,科学家们开发出了一种新型的"电子基因"疗法,有望为心脏疾病提供革命性的治疗方案。心脏病是欧洲范围内致死率最高的疾病。仅仅2013年就有190万人因心血管疾病死亡,占据当年死亡总人数的37.5%。存在较高心脏节

  • 定了!上海优先发展生物制品,加快免疫细胞治疗、干细胞、基因治疗相关技术研究,9月1日开始实施。

    近日,上海市人民政府办公厅正式发布《关于促进本市生物医药产业健康发展的实施意见》。文中明确:优先发展生物制品,加快免疫细胞治疗、干细胞、基因治疗相关技术研究,2017年9月1日开始实施。

  • “垃圾基因”,治疗心脏病的新未来

    2017年8月28日/生物谷BIOON/——来自UCLA和Howard Hughes Medical Institute的科学家成功利用抑制基因来控制小鼠的胆固醇水平,家族性高胆固醇血症会引起血小板增多,抑制胆固醇水平是控制血小板的增多治疗的一部分。在预临床实验中,研究者发现LeXis基因可以降低胆固醇水平、减少动脉阻塞,该治疗方法可以减少肝脏细胞中的脂肪堆积。家族性高胆固醇血症是一种遗传病,其特

  • 基因治疗相关领域研究进展一览

    2017年8月21日 讯 /生物谷BIOON/ --本期为大家带来的是基因治疗相关领域的最新研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。1. Science:癌基因蓝图绘制成功,或能推动个体化医疗的进程Doi:1126/science.aan2507在最近发表在《Science》杂志上的一篇文章中,研究者们绘制出了与主流癌症相关的病理学基因蓝图,展示了每个蛋白表达水平的差异究竟会对患者的生存期产生怎样的影响

  • 基因治疗,糖尿病的新希望

    来自芝加哥大学的研究人员利用CRISPR技术得到了能够分泌GLP-1(glucagon-like peptide-1)的工程表皮干细胞,这为糖尿病的基因治疗的发展打开了一扇窗口。这项研究充满亮点:1.利用基因编辑技术CRISPR成功获得分泌GLP-1的表皮干细胞2.编辑后的表皮干细胞成功移植到不具有免疫排斥性3.分泌GLP-1的表皮干细胞能帮助受试小鼠维持血糖平衡体细胞基因治疗是治疗不治之症和疑难

  • Human Gene Therapy:中科院广州生物院陈小平课题组发表原代T细胞基因编辑和艾滋病基因治疗研究进展

    2017年6月9日,基因治疗领域权威杂志human Gene Therapy在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院陈小平课题组的最新研究成果。该研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因编辑技术,对人原代CD4+T细胞的两个重要受体CXCR4和CCR5基因进行双敲除,并对基因修饰过的T细胞进行体外的攻毒试验,证明双敲除的CD4+T细胞可以同时抵御X4-嗜性和R5-嗜性的HIV-1病毒株感染