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  • 细数全球制药十强的基因治疗布局

       近年来,基因治疗已经在罕见遗传病、癌症和病毒感染等适应症上显示出一定的疗效。经历了一段长时间的沉寂与挫败后,基因疗法迎来了崭新的活力。就在去年,FDA批准了首个治疗罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法Luxturna?。大多数人对其基因治疗的前景是十分看好的,融资数额也屡创新高。制药巨头们也不得不正视当前的发展形势,传统商业模式面临越来越大的挑战和市场压力。考虑到落后

  • 自我颠覆!吉利德斥160亿+,打造细胞与基因治疗帝国

    在全球排名前十的制药企业中,吉利德科学公司(Gilead Sciences Inc,下称“吉利德”)是一家非常“独特”的存在。不同于绝大多数拥有百年历史的传统药企巨头,吉利德不到而立之年便已跻身全球十大药企俱乐部。31年上市28个产品,吉利德在许多药企并不看好的抗病毒领域开拓出一条独特的成功之路,以在难治疾病领域寻找治愈的药物为目标。无论是2006年上市的艾滋病治疗单片复方剂,还是2013年率先推

  • 基因治疗重返历史舞台...

    基因与细胞治疗是新一代的药物,代表着医学发展的最前沿,有望治疗传统药物无法根治的疾病,比如血友病等遗传疾病、乙肝等传染性疾病、以及癌症等严重威胁人类健康的重大疾病。基因与细胞治疗经过几十年的曲折发展,目前正重返世界中心舞台。2012世界上首个遗传疾病的基因治疗药物Glybera在欧盟诞生。2016年和2017年,历史上首次出现连续和多个基因与细胞治疗药物面世的局面,将基因与细胞治疗推向了一个小高潮

  • 溶瘤病毒:基因治疗时代的宠儿 实体瘤攻克的利器

      免疫疗法被誉为癌症治疗中改变游戏规则的角色,但是有许多患者对检查点抑制剂如PD-1抗体Keytruda等治疗的响应率较低,例如在黑色素瘤中,PD-1药物的响应率约为三分之一,具体取决于适应症。因此,寻求增加患者免疫治疗反应率的制药公司正在转向溶瘤病毒的开发。溶瘤病毒被定义为基因工程或天然存在的病毒,其可以选择性地复制和杀死癌细胞而不伤害健康组织。与基因治疗不同,其中病毒仅用

  • 勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段

    勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟(GTC,由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成)、帝国创新和牛津生物医药公司(OXB)启动一项全球合作,共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创(first-in-class)治疗。此次全新合作汇集了学术合作伙伴在研发囊性纤维化基因治疗方面领先的专业知识、OXB在慢病毒载体疗法生产领域的专长和勃林格殷格翰在药物发现和全新突破性治疗药物研发领

  • 诺思兰德全球首次实现裸质粒基因治疗药物500L规模化生产

      据悉,北京诺思兰德生物技术股份有限公司近日完成“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”Ⅲ期临床用样品制备,其生产规模为500L。据调查,500L规模的裸质粒基因治疗药物制备是迄今为止全球范围内首次达到的最大生产规模。裸质粒是指没有结合蛋白、脂类或者对其有保护作用其他分子的质粒DNA,因其具有自主复制的能力,并可以表达所携带的遗传信息,被用于生物制药、农业、食品等行业,尤其在生物

  • 胎儿致命神经退行性遗传疾病 基因治疗药物有显著疗效

    致命的遗传病往往给无数家庭带来不可预料的痛苦,设想有的家庭好不容易怀上了一个孩子,正满心欢喜地迎接孩子的出生,但这时候产前检测却带来了沉重一击,告诉你这孩子没法要,或者是很大可能是患有严重先天性疾病的。这无疑是晴天霹雳!但最近有研究表明,利用基因治疗或许可以治疗致命早发性神经退行性疾病,这无疑是一项极富价值的研究。最新在线发表在Nature Medicine上的研究来自伦敦大学学院(UCL)、KK

  • GE医疗细胞与基因治疗亚洲技术中心盛大开幕

    打造GE医疗亚洲首个细胞及基因治疗实验室,赋能中国精准医疗新发展。中国上海(2018年7月19日) - 为加速细胞治疗与基因治疗的临床转化流程、推进全产业链的商业化进程,GE医疗今日宣布在位于其上海浦东张江的中国研发中心建设成立全新的细胞与基因治疗亚洲技术中心。该中心的成立标志着GE医疗在深耕精准医疗探索、推进治疗技术创新和扩大细胞与基因治疗产业化平台建设领域进入了崭新的里程碑。据悉,技术中心将通

  • “溶瘤病毒”正在成为基因治疗的当家花旦

      上周,一篇发表在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)上的研究引起了行业的广泛关注。来自杜克大学癌症研究所的研究发现,一款突破性的病毒疗法显着延长了胶质母细胞瘤患者的生命。研究人员们使用的是一种经过改造的脊髓灰质炎病毒。它能针对表达CD155的肿瘤细胞,选择性地入侵并进行复制,最终导致肿瘤细胞的裂解。这款病毒的潜力在于:2年生存率:21%,已经比历史数据(14%)高出

  • 美国FDA局长称:2022年将有40种基因治疗在美上市

      美国食品药品监督管理局(FDA)局长Scott Gottlieb博士日前举行的2018年BIO国际大会上表示,预计FDA将在2022年之前批准40种基因疗法,并可能在10年内获得治愈镰状细胞性贫血等疾病的治疗方法。Gottlieb局长指出,与临床常见治疗药物不同,基因治疗存在较大的复杂性,这就要求FDA以各种不同的方式对其进行审批。Gottlieb表示,FDA将在未来短时间