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  • 基因治疗相关领域研究进展一览

    2017年8月21日 讯 /生物谷BIOON/ --本期为大家带来的是基因治疗相关领域的最新研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。1. Science:癌基因蓝图绘制成功,或能推动个体化医疗的进程Doi:1126/science.aan2507在最近发表在《Science》杂志上的一篇文章中,研究者们绘制出了与主流癌症相关的病理学基因蓝图,展示了每个蛋白表达水平的差异究竟会对患者的生存期产生怎样的影响

  • 基因治疗,糖尿病的新希望

    来自芝加哥大学的研究人员利用CRISPR技术得到了能够分泌GLP-1(glucagon-like peptide-1)的工程表皮干细胞,这为糖尿病的基因治疗的发展打开了一扇窗口。这项研究充满亮点:1.利用基因编辑技术CRISPR成功获得分泌GLP-1的表皮干细胞2.编辑后的表皮干细胞成功移植到不具有免疫排斥性3.分泌GLP-1的表皮干细胞能帮助受试小鼠维持血糖平衡体细胞基因治疗是治疗不治之症和疑难

  • Human Gene Therapy:中科院广州生物院陈小平课题组发表原代T细胞基因编辑和艾滋病基因治疗研究进展

    2017年6月9日,基因治疗领域权威杂志human Gene Therapy在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院陈小平课题组的最新研究成果。该研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因编辑技术,对人原代CD4+T细胞的两个重要受体CXCR4和CCR5基因进行双敲除,并对基因修饰过的T细胞进行体外的攻毒试验,证明双敲除的CD4+T细胞可以同时抵御X4-嗜性和R5-嗜性的HIV-1病毒株感染

  • Hum Gene Ther:T细胞激活及衰竭在AAV基因治疗中的角色?

    研究人员对使用腺相关病毒(AAV)输送基因进行基因治疗导致的免疫反应(活化免疫反应或免疫耐受)产生的方式的了解越来越深入。最近一篇发表在Human Gene Therapy上的综述性文章对此进行了详细的解读,包括AAV介导的对基因转输的免疫激活反应和调节性T细胞及T细胞耗竭在免疫耐受发生过程中的角色。

  • GE医疗携手和元生物共建基因治疗平台+联袂助力中国精准医疗产业腾飞

    2017年3月29日,上海——GE医疗与和元生物技术(上海)股份有限公司(以下简称“和元生物”)今日于上海举行签约仪式,正式签署基因治疗战略合作协议。根据协议,双方将在基因治疗临床一二期及商品化治疗所需多种重组病毒的GMP生产方面达成战略合作,共建基因治疗平台。

  • Cell Research:清华大学研发新型非病毒CRISPR/Cas9递送系统 能在体内进行靶向基因治疗

    图示:纳米脂质颗粒能有效的把Cas9 mRNA和针对乙肝病毒DNA的引导RNA输送到动物的肝细胞内。Cas mRNA随后被翻译成 Cas9蛋白,蛋白与引导RNA结合后特异性的识别乙肝病毒DNA并对其进行剪切,导致病毒DNA突变或者降解,

  • 2016:关于基因治疗你需要知道的一切

    对于一些幸运的病人来说,2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来,基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望,2016年,基因治疗

  • Hum Gene Ther:腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗

    腺相关病毒(AAV)载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段,如用于治疗血友病等。最近,一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。

  • MeiraGTx公司A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格

    MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司,今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格(ODD),其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性

  • 中国科学家研究发现肿瘤恶病质的潜在基因治疗方法

    12月5日,国际学术期刊Molecular Therapy发表了我所丁秋蓉研究组的最新研究成果“Prevention of Muscle Wasting by CRISPR/Cas9- mediated Disruption of Myostatin In Vivo”。该研究针对肿瘤病人中存在的严重肌肉