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  • 超越批准:2018年十大细胞和基因治疗里程碑

    2017年,FDA连续批准了嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法Kymriah(tisagenlecleucel)和Yescarta(axicabtagene ciloleucel)和基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec),将这一医学的新前沿推向了美国,乃至全球。但在最近一年— —2018年,这一新兴行业的真正潜力才进入了主流,尽管没有像2017年更多相关疗法的批准。以

  • 进军基因治疗领域!强生与MeiraGTx签署全球合作及授权协议,开发遗传性眼病基因疗法

    2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生(JNJ)旗下杨森制药近日宣布与临床阶段基因治疗公司MeiraGTx Holdings达成了全球合作和许可协议,开发、制造和商业化其临床阶段遗传性视网膜疾病资产(包括先导疗法),用于治疗由CNGB3或CNGA3基因突变导致的全色盲(achromatopsia)和X-连锁视网膜色素变性(XLRP)。此外,2家公司还达成了一项研究合作

  • 2019年基因治疗公司TOP10

     相比传统医疗手段,以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性,能够获得较为理想的治疗效果,并能大大减轻患者痛苦,其应用被业内普遍看好。当前,生物医药行业对基因治疗的热情正在持续高涨,该领域许多公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的核心。EvaluatePharma此前发布报告,预计在未来6年内,将有多达60种基因疗法获得批准,这些基因疗法在2024年的销售额将达到146亿美元,约占全

  • 面对细胞和基因治疗成本与定价问题,制药巨头诺华公开给出解决方案

     针对细胞和基因疗法,制药巨头诺华走在了最前面,例子有很多:美国和欧盟批准的首个CAR-T细胞疗法Kymriah;与Spark Therapeutics达成协议,拥有美国FDA批准的首个基因疗法Luxturna在美国以外国家和地区的商业化权利;87亿美元收购Avexis,针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的主要候选疗法AVXS-101已向FDA提交上市申请。这也意味着,先行者诺华不得不最先面临

  • 基因治疗的下一个瓶颈:病毒载体的制造问题,看各大公司如何支招

     2017年12月,美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna,这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前,其他一些基因治疗项目也紧随其后,例如:诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出,这是一个即将腾飞的领域。FDA局长Scott Gottlieb博士称,基因疗法是“治疗严重疾病的全新科学范例”。然而,快速发展的同时也带来

  • 细数全球制药十强的基因治疗布局

       近年来,基因治疗已经在罕见遗传病、癌症和病毒感染等适应症上显示出一定的疗效。经历了一段长时间的沉寂与挫败后,基因疗法迎来了崭新的活力。就在去年,FDA批准了首个治疗罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法Luxturna?。大多数人对其基因治疗的前景是十分看好的,融资数额也屡创新高。制药巨头们也不得不正视当前的发展形势,传统商业模式面临越来越大的挑战和市场压力。考虑到落后

  • 自我颠覆!吉利德斥160亿+,打造细胞与基因治疗帝国

    在全球排名前十的制药企业中,吉利德科学公司(Gilead Sciences Inc,下称“吉利德”)是一家非常“独特”的存在。不同于绝大多数拥有百年历史的传统药企巨头,吉利德不到而立之年便已跻身全球十大药企俱乐部。31年上市28个产品,吉利德在许多药企并不看好的抗病毒领域开拓出一条独特的成功之路,以在难治疾病领域寻找治愈的药物为目标。无论是2006年上市的艾滋病治疗单片复方剂,还是2013年率先推

  • 基因治疗重返历史舞台...

    基因与细胞治疗是新一代的药物,代表着医学发展的最前沿,有望治疗传统药物无法根治的疾病,比如血友病等遗传疾病、乙肝等传染性疾病、以及癌症等严重威胁人类健康的重大疾病。基因与细胞治疗经过几十年的曲折发展,目前正重返世界中心舞台。2012世界上首个遗传疾病的基因治疗药物Glybera在欧盟诞生。2016年和2017年,历史上首次出现连续和多个基因与细胞治疗药物面世的局面,将基因与细胞治疗推向了一个小高潮

  • 溶瘤病毒:基因治疗时代的宠儿 实体瘤攻克的利器

      免疫疗法被誉为癌症治疗中改变游戏规则的角色,但是有许多患者对检查点抑制剂如PD-1抗体Keytruda等治疗的响应率较低,例如在黑色素瘤中,PD-1药物的响应率约为三分之一,具体取决于适应症。因此,寻求增加患者免疫治疗反应率的制药公司正在转向溶瘤病毒的开发。溶瘤病毒被定义为基因工程或天然存在的病毒,其可以选择性地复制和杀死癌细胞而不伤害健康组织。与基因治疗不同,其中病毒仅用

  • 勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段

    勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟(GTC,由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成)、帝国创新和牛津生物医药公司(OXB)启动一项全球合作,共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创(first-in-class)治疗。此次全新合作汇集了学术合作伙伴在研发囊性纤维化基因治疗方面领先的专业知识、OXB在慢病毒载体疗法生产领域的专长和勃林格殷格翰在药物发现和全新突破性治疗药物研发领