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  • 显著提高外泌体产量和核酸包载效率,基因治疗取得新进展!

     俄亥俄州立大学化学与生物工程学院的James Lee课题组发明了一种细胞纳米化生物芯片,在数量级上提高外泌体生产和核酸包载效率,在靶向性和疗效上大大超越目前临床实验正在测试的外泌体包载的基因治疗药物!这些结果12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》上。外泌体是细胞内的多囊体分泌到细胞外,半径为40-150

  • 外泌体用于基因治疗

      俄亥俄州立大学化学与生物分子工程的科学家开发了一种细胞纳米穿孔技术,可大规模生产含有治疗性mRNA和靶向肽的外泌体,基于此的新的基因治疗策略具有逆转疾病过程的潜力。该研究12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》杂志上。2017年,L. James Lee博士和他的同事们宣布了一项名为“组织纳米转

  • 解决基因治疗痛点,金唯智新型技术测通AAV-ITR区域

    腺相关病毒基因组(adeno-associated virus, AAV)的反向末端重复序列(inverted terminal repeat, ITR)能形成高度稳定的二级结构,利用现有技术很难进行序列验证。为了突破这重障碍,GENEWIZ研发了一种自主知识产权技术,运用原创的测序方法,清晰地分析这些复杂序列,助力研究人员有效地评估AAV-ITR区域的完整性。背景介绍腺相关病毒(AAV)是一种单

  • 2019年我国基因治疗载体行业发展现状

      自1990年全球首例基因治疗临床试验的成功开展揭开了基因治疗时代的序幕之后,病毒载体的安全性问题却接连出现,导致绝大多数基因治疗临床试验的中止。由病毒载体带来的致病风险成为阻碍基因治疗发展的严峻问题,开发更加安全有效并能高效表达的载体成为基因治疗研究的关键。一、基因治疗常用载体概况目前,基因治疗主要采用病毒和非病毒两种载体形式。从长远看,非病毒载体具有低免疫原型、低成本、易

  • 基因治疗公司Dicerna宣布与罗氏共同开发乙肝疗法

      Dicerna是一家位于马萨诸塞州剑桥市致力于研究使用RNAi治疗疾病的公司。该公司于10月31日宣布与罗氏公司达成研究合作和许可协议,共同开发治疗慢性乙型肝炎的新疗法(使用Dicerna专有的GalXC™RNAi平台技术进行HBV)感染。此次合作将专注于Dicerna在1期临床开发中的治疗性疗法DCR-HBVS的全球开发和商业化。双方的合作还包括利用两家公司的技术平台发

  • 金斯瑞全球产业论坛免费注册通道10月31日截止,相约旧金山共议细胞/基因治疗与快速成长的中国市场

    随着生命科学与医学的快速发展,细胞/基因治疗技术已经成为近年来最引人注目的领域之一。国内外各大医药巨头纷纷布局这一领域,如何抓住这一生物技术最大风口并抢先进行市场布局是巨头们及从业者考虑的问题。中国目前在生物医药行业正快速发展,而细胞治疗行业是目前有潜力比肩欧美生物医药的一个细分领域之一。当前,从业者需要面临的挑战有技术的不断更新、技术到产业化的探索、中美欧细胞治疗审批异同及日益变化的市场和监管政

  • Genome Research:基因治疗可以减少肥胖,逆转小鼠的2型糖尿病

    2019年9月22日讯 /生物谷BIOON /——全球近5亿人受到肥胖的影响,其中很多是儿童。与肥胖相关的疾病,包括心脏病、中风、2型糖尿病和癌症,是可预防死亡的主要原因。肥胖是由遗传因素和环境因素共同造成的,影响了有效的抗肥胖药物的开发,这些药物存在严重的脱靶效应。在近日发表在《Genome Research》杂志上的一项研究中,研究人员开发了一种基因疗法,可以专门降低肥胖小鼠的脂肪组织,逆转与

  • 赛默飞与锦斯生物签署战略合作,共建基因治疗基地推动行业发展

    2019年5月15日,上海——科学服务领域的世界领导者赛默飞世尔科技(以下简称:赛默飞)与上海锦斯生物技术有限公司(以下简称:锦斯生物)今日签署战略合作协议。根据此次协议,双方将在上海张江科学城(上海国际医学园区)共建基因治疗联合基地,依托赛默飞在细胞和基因治疗领域的产品、技术以及一体化服务的优势,共同推动基因治疗在中国的产业化及商业化发展。近年来,伴随着病毒载体安全性和有效性的不断提升、基因编辑

  • 基因测序搞了多年 全面基因治疗还有多远

     “基因关系到人的外貌、智力、性格等方方面面,但人们最关注的还是它对健康的影响。”5月25日,在2019基因组学和精准医学国际研讨会上,南京医科大学副校长季勇在接受记者采访时谈到,精准医疗是基因技术一个重要的应用方向,它意味着治病将从“对症下药”向“对人下药”转变。专家认为,尽管基因治疗已经在诸如脑胶质瘤治疗领域开展了临床试验与应用,但离全面基因治疗还有很长的路要走。基因与疾病之间的关系

  • 诺华基因治疗药物Zolgensma获批 从根儿上解决了遗传问题

     2018年初,诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis,获得了其最先进的基因疗法Zolgensma?(onasemnogene abeparvoveci -xioi; AVXS-101)。同年12月,诺华宣布美国FDA已受理Zolgensma针对1型SMA的生物制剂许可申请(BLA)。当地时间5月24日,诺华制药公司旗下AveXis宣布,美国食品和药物管理局(FDA)