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小鼠自带基因治疗系统的秘密:4.5SH RNA

近期,人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用,这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。

2023-12-19

丁宝全团队开发基于DNA折纸的基因编辑系统,用于体内基因治疗

这种理性开发的基于DNA折纸的基因编辑系统,实现了对基因编辑系统的智能递送,为基因治疗的发展提供了一条新途径。

2023-11-21

上科大生命学院:研发渐冻症基因治疗新手段

近年来,类器官技术的发展也提供了另外一种验证手段。另外,在其他ALS小鼠模型的验证以及多种因子的组合也值得尝试。

2023-10-09

Nature子刊:叶海峰团队开发“闻香”调控的基因治疗,实现“闻香治病”

该研究中所构建的芳香小分子麝香酮调控基因环路可实现远程诱导、高效精准调控基因表达,为合成生物学提供了新的调控工具,也为可控性的基因治疗研究提供了新方法,有助于推动基因疗法在精准医学中的应用。

2024-02-12

上海促进基因治疗科技创新,最高支持3000万元

9月18日,上海市科学技术委员会、上海市经济和信息化委员会、上海市卫生健康委员会印发了《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023-2025)》(以下简称“行动方案&rdquo

2023-09-19

Nature Medicine:AAV基因治疗酗酒,一次治疗,长期有效

这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精,在接受治疗后,治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子(hGDNF),并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发

2023-08-17

刘光慧团队等筛选到人类“年轻”基因集合,单因子基因治疗逆转骨关节衰老

该研究是合作团队于2021年明确人类全基因组衰老促进基因名录(Science Translational Medicine,2021)之后,针对人类基因组中衰老抑制基因,首次系统筛选出SOX5等新型促

2023-10-13

舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战

内耳基因治疗的不断发展为遗传性耳聋的治疗提供了新的希望,并为其他遗传性疾病的治疗提供了新的借鉴。

2023-11-03

《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20