Nat Commun：干细胞、CRISPR以及基因测序共同帮助建立脑癌模型
近日，加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院的研究人员使用基因工程化的人类多能干细胞，创建了一种新型的癌症模型，用于体内研究胶质母细胞瘤如何随时间发展和变化。
Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。
Nature：揭示为何大约40%的细菌缺乏CRISPR-Cas系统
2020年1月27日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国埃克塞特大学、法国蒙彼利埃大学和新西兰奥塔哥大学的研究人员揭示了细菌免疫系统如何对它们的宿主有害，并解释了为何在许多细菌中没有发现它们。相关研究结果于2020年1月22日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Targeting of temperate phages drives
Mol Ther：研究揭示基因治疗AAV载体进入细胞的机制
近日，研究人员已经确定了一种腺相关病毒载体（AAV），一种用于体内基因治疗的最常用病毒载体的新型细胞进入因子，并显示出将遗传疗法转移到受影响组织的希望。
PNAS：新研究揭示抑制视网膜黄斑变性的方法
致盲眼病是60岁及以上人群视力丧失的主要原因。在最近一项研究中，作者揭示了两种主要形式的致盲眼病之间存在的联系，进而在小鼠水平成功治疗了年龄相关性黄斑变性（AMD）。
基因疗法：治疗人类患者 我们还需要怎样的努力？
基因编辑对生物医药行业意味着什么？在新的十年里，它又将迎来怎样的变革？精准编辑：下一个重大突破我们知道，阳光，吸烟，不健康的饮食，甚至细胞自发的错误，都会导致我们的基因组发生改变。刘如谦博士指出，目前已发现有75000种突变与人类疾病相关，其中最常见的是单个碱基的点突变。例如为人熟知的镰状细胞贫血症，发生的就是A到T的点突变。此外，基因组的变化还
研究揭示编码在转座子的新型CRISPR-Cas系统靶向DNA的作用机制
1月8日，国际学术期刊Cell Research 在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所杨荟研究组题为Structural basis of a Tn7-like transposase recruitment and DNA loading to CRISPR-Cas surveillance complex 的研究成果。
研究介绍基因组编辑调控植物内源基因翻译效率的实验流程
上游开放阅读框uORF广泛存在于动植物基因的5’非翻译区，通常能够抑制下游主开放阅读框pORF的翻译。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组率先利用CRISPR/Cas9技术对uORF进行编辑，发现能够显着提高目标基因的翻译效率，建立了利用基因组编辑调控内源基因蛋白质翻译效率的新方法，相关成果于2018年发表在Nature Biotechn
作物基因组编辑育种技术方法研究取得进展
遗传与变异是物种进化的基础。通过物理、化学方法(如辐射诱变、EMS诱变)产生全基因组的随机突变已经成为农作物育种的常规手段，但其中具有新型农艺性状突变体的筛选较为费时、费力。定向进化(Directed Evolution)则通过创制目标基因的突变文库，在施加一定选择压力下能够快速获得目的突变体。目前，植物基因的定向进化通常先通过易错PCR、DNA
Cell期刊评选出2019年发表的9篇最佳论文
2020年1月12日讯/生物谷BIOON/---一年一度的Cell最佳系列终于出炉了。2020年1月6日，Cell期刊（最新的影响因子为36.216）从2018年年底和2019年发表的论文中评出了9篇“最佳论文”。它们分别是美国霍华德-休斯医学研究所的Philipp Keller团队开发出新型智能显微镜，在四维水平下观察活鼠中的胚胎发育；利用深度学习从原始序