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  • 以“基因剪刀”CRISPR / Cas9技术为基础,创新基因疗法问世

     使用新的细胞模型,遗传性免疫缺陷慢性肉芽肿病的创新基因治疗方法可以在实验室中更快速和成本有效地测试其功效。来自苏黎世大学和苏黎世儿童医院的一组研究人员使用"基因剪刀"CRISPR / Cas9技术成功地实现了这一目标。目的是在不久的将来使用新的方法治疗严重受影响的患者。慢性肉芽肿病是免疫系统的遗传性疾病。由于基因缺陷,受影响患者的吞噬细胞不能杀死摄入的细菌和真菌,引起危及生命的感染和具有严重不良后果的过度炎症反应。该疾病可以通过从健康

  • EMA授予Abeona公司基因疗法EB-101孤儿药地位

    3 月 8 日,专注于为严重罕见疾病开发基因治疗方法的生物科技公司 Abeona Therapeutics 表示,欧洲药品管理机构(EMA)孤儿药品委员会给予公司基因疗法 EB-101 用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解(RDEB)的孤儿药地位,RDEB 是一种以皮肤起水泡并累及全身为特点的严重威胁生命的遗传性皮肤疾病。EB-101 是 EMA 授予 Abeona 公司的第 4 个孤儿药指定药物,该药物已经在进行中的临床 1 / 2 期试验中表

  • NEJM:基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血症

    最近研究者们发现一种新的基因疗法,能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。

  • 基因疗法首次治愈常见遗传病

    法国研究人员在3月2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称,他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩,该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。基因疗法概念已经提出30年,首要目标是用来治疗极罕见疾病。2012年,首个基因药物Glubera获得上市许可,可治疗严重威胁生命的胰腺炎,第一次被判断为"对人类临床使用安全有效";2016年,另一种治疗儿童严重免疫性失调的基因药物获准商业应用。全世界镰状细

  • 基因疗法有望治疗多种人类顽疾

    基因治疗是一种将外源正常基因导入靶向目标(细胞等),以纠正或补偿因基因缺陷或异常引发的疾病,从而达到治疗多种疾病的目的。上个世纪九十年代,基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”(SCID),至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明,基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著,甚至能够令盲人重获光明,而更多的动物模型试验显示,基因治疗大有根治更多顽疾的可能。

  • 帕金森基因疗法1期临床试验数据惊人,Voyager股票暴涨!

    2016年12月11日讯 /生物谷BIOON/ --Voyager Therapeutics的股票在其帕金森疾病基因治疗的早期临床试验数据公布之后1小时暴涨35%。他们这项手术介导的基因治疗目标是为了让晚期帕金森患者对左旋多巴有更好的反应,它是一种可在帕金森早期有效控制疾病进展的老药。患者刚诊断出帕金森时,左旋多巴可以有效控制病情,但是如果病情加重导致更多神经细胞死亡,这种药物治疗就显得捉襟见肘,病人会产生运动失调并发症,目前病情到了这个阶段基本

  • 基因疗法提高多巴胺水平,帕金森创新药要来了?

    昨天,基因治疗公司Voyager Therapeutics宣布正在进行的针对晚期帕金森病患者的1b期临床试验,在6个月和12个月随访中获得阳性结果。来自该试验的第1组和第2组的中期数据表明,在研新药VY-AADC01良好耐受的;通过精确的MRI引导递送的、剂量递增的该治疗手段增大了壳核(putamen)的覆盖程度、增加了AADC酶活性并且增强了对左旋多巴的反应,最终在临床上有意义地改善了患者运动功能的各种测量参数。这在较高剂量下的第2组中尤其明显

  • 小鼠实验显示基因疗法或能攻克阿尔茨海默氏病

    最近,来自英国伦敦帝国理工学院的一项研究为阿尔茨海默氏病的治疗提供了新的可能。研究人员称,他们的小鼠实验显示,基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默氏病。

  • eLife:T细胞受体基因疗法或可有效改善癌症免疫疗法的安全性

    人类机体能够产生T细胞来识别并且抵御疾病,每个T细胞在其表面都有着特殊的T细胞受体(TCR),这些受体能够实时监视来自别的细胞呈递的蛋白质小片段,当检测到癌症或感染时,一类T细胞就会同疾病细胞结合并且促进这些细胞被清除,当肿瘤和感染不能够被自然消除时,研究者们就会采用免疫疗法来增强免疫系统的效力。

  • 基因疗法有望治愈遗传性皮肤病

    研究人员表示,基因疗法有望可以治愈一种遗传性皮肤病,这种皮肤病可以导致水疱。早期的临床试验中,斯坦福大学医学院的研究人员在4名隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者身上测试了这种疗法。研究人员表示,患有隐性营养不良性大疱性表皮松解症的人无法合成将上下层皮肤连接到一起的蛋白。即使碰到很小的摩擦力,这些皮层就会滑动而产生水疱。最糟糕的情况是,患者在婴儿期就死亡了。本研究中,将患者自身遗传性正确的皮肤移植到皮肤病导致的伤口上。移植的皮肤可以促进伤口愈合,而