首页 » 标签:“基因疗法”(共找到约100条相关新闻)
  • 治疗经典遗传病 bluebird基因疗法再获积极数据

    近日,知名生物技术公司bluebird bio公布了一项基因疗法的最新数据。在一项治疗严重镰状红细胞病的临床试验中,其在研基因疗法取得了积极的疗效。这也在行业里引起了广泛关注。镰状红细胞病是一类经典的遗传病,由血红蛋白的异常突变引起。在这些异常的影响下,这些血红蛋白的结构会出现错误的变化,给患者带来严重的贫血症状,并可能造成血管闭塞,引发严重的反复疼痛,甚至可能引起器官损伤,缩短寿命。除了定期输血

  • 新研究:基因疗法可修复脊髓损伤

    脊髓就像是人体中的网线,一旦受损,受影响的肢体就会“网络不稳”,甚至“断网”,造成运动能力失调,乃至瘫痪等后果。每年,由于车祸或其他原因造成的脊髓受损不计其数,而这些患者的人生也就此走上了艰难的道路。本周,发表在神经学期刊《Brain》上的一项研究,则让我们看到了修复脊髓受损的希望。来自伦敦国王学院(King's College London)的科学家们表明,他们使用基因疗法,让脊髓受伤的小鼠恢复

  • 诺华1亿美元获得REGENXBIO基因疗法技术独家许可

      今年4月,诺华(Novartis)公司宣布拟以87亿美元收购基因疗法公司AveXis,并获取其治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的创新基因疗法。作为此项收购的后续,今日,诺华向生物技术新锐REGENXBIO支付1亿美元,获得了其基因疗法技术平台的独家许可。REGENXBIO是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过基因疗法改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,它包含了超过100

  • GenSight Biologics基因疗法3期数据更新

      今日,致力于发现和开发视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病创新基因疗法的生物医药公司GenSight Biologics报告了其3期临床试验REVERSE的额外结果。该研究评估了单次玻璃体内注射GS010(rAAV2/2-ND4)在37名受试者中的安全性和有效性,这些人在研究开始前的6-12个月由于11778-ND4莱伯遗传性视神经病变(Leber Hereditary

  • Ophthotech与两家大学机构合作基因疗法开发 治疗罕见眼病

      基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会(University of Florida Research Foundation)和宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)达成了独家全球许可协议,开发一种新型腺伴随病毒(AAV)的基因疗法,治疗视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP)。RHO-adRP是一种

  • Axovant Sciences宣布获得帕金森病基因疗法独家授权

     今日,Axovant Sciences宣布已从Oxford BioMedica获得全球独家授权,开发并推广帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD(曾用名OXB-102)。Axovant预计将于今年底开始对晚期帕金森病患者进行AXO-Lenti-PD的1/2期剂量递增研究。帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病。它是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病,影响了美国100多万人,全

  • 俄罗斯研究用新方式改善基因疗法效果

    如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜,并且躲避细胞器的分解,是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现,用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质,有望获得更佳疗效。将核糖核酸(RNA)或脱氧核糖核酸(DNA)等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现,用特定的“小干扰 RNA”转染靶细胞可抑制其细胞核内的“问题基因”,使这类基因无法指导生成有害物质。为使小干扰 RN

  • Krystal营养不良性大疱性表皮松解症基因疗法获快速通道认定

     5月24日,专注于罕见皮肤病的局部和皮内治疗通用型基因疗法开发的美国生物公司Krystal Biotech公布称,美国FDA已授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)治疗的快速通道认定。KB103是首个局部应用的基于单纯疱疹病毒1(HSV-1)的基因疗法,利用基因工程将人的胶原蛋白递送至患有DEB的患者。DEB是由第七型胶原蛋白(COL7)基因突变引起的皮肤病。由于COL

  • 蓝鸟生物基因疗法Lenti-D获FDA突破性疗法认定

     日前,蓝鸟生物公司宣布美国FDA授予了其脑脊髓神经营养不良症(CALD)基因疗法Lenti-D突破性疗法认定。在一项2/3期临床试验中,Lenti-D的治疗潜力得到了支持。在该研究里,17名17岁以下,且无法找到干细胞供体的患者接受了Lenti-D的治疗。研究表明15名患者(88%)在Lenti-D的治疗后依旧存活,且在2年后依旧没有严重的功能性残疾,这也达到了该研究的主要临床终点。基

  • 有效率97%,AAV5基因疗法可不受免疫系统影响

    近日,来自荷兰的基因治疗公司uniQure提供的数据显示,用AAV5载体在非人灵长类动物和具有预先存在的抗AAV5中和抗体(NAB)的人中成功实现肝脏转导。在重新分析1/2期临床试验AMT-060中10例患者的治疗前血清样本的研究中,没有发现治疗前抗AAV5 NAB的存在与AMT-060在B型血友病患者中的临床结果有关。这些结果发表在美国基因与细胞疗法协会(ASGCT)年会上。B型血友病是一种X染