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  • Human Molecular Genetics :对阿米什病研究有望开发新的基因疗法

    2018年8月15日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项新的,关于阿米什病发生史方面的研究结果或许能够为这种致死性的疾病的治疗提供新的思路。阿米什病是一种在婴儿群体中高发的肌肉系统紊乱疾病,该疾病的发生与TNNT1基因的突变之间存在明显联系。这项研究总结了从1923年到2017年之间该疾病发生的谱系特征、临床数据以及分子机制方面的研究与报道。相关结果发表在最近一期的《Journal of Hu

  • 基因疗法治疗“泡泡男孩病” Mustang达成合作协议

      Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院(St. Jude Children's Research Hospital)共同宣布达成独家全球许可协议。双方将共同研发治疗X连锁严重联合免疫缺陷病(X-linked severe combined immunodeficiency, X-SCID)的first-in-class基因疗法。X-SCID又被称为“泡泡男孩病”,它

  • A型血友病基因疗法SB-525显示临床疗效

    8月8日,Sangamo Therapeutics公布了旗下cDNA基因疗法候选药物SB-525用于A型血友病治疗的临床1/2期研究(Alta)的初步积极结果。Sangamo和辉瑞通过全球合作共同负责SB-525的临床开发及商业化。Alta研究是一项开放标签的、剂量范围广泛的临床试验,旨在评估SB-525对20名严重血友病患者的安全性和耐受性。到目前为止,已经有5位患者接受了三种剂量的治疗。第6位

  • 缓解率达97% Spark血友病基因疗法疗效佳

      Spark Therapeutics今日宣布,12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后,缓解率达到97%。甲型血友病是一种遗传性血液凝固疾病,可导致不受控制的出血。在美国,约有2万人被诊断为甲型血友病,全世界有32万甲型血友病患者。这些人缺乏或没有足够的凝血蛋白——因子VIII。出血通常发生在关节中,可引起明显的疼痛,并可导致慢性肿胀、畸形、活动能力下降和长

  • 科学家有望成功清除基因疗法屏障 未来或将成功治疗多种人类疾病

    2018年8月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自美国西奈山伊坎医学院(Icahn School of Medicine)的研究人员通过研究发现了一种新方法,其能将特殊类型的抵御疾病的病毒穿过机体的免疫系统,并直接作用于靶向细胞,充分发挥其作用。自然状态下,机体能通过产生特殊抗体来抵御病毒入侵,同时还能帮助机体产生抵御相同病毒的免疫力,但这项研究中,研究人员使用了一种名为腺病毒相关病毒(

  • 阿斯利康合作开发AAV载体基因疗法 能分一杯羹吗?

    近日,阿斯利康全球生物制剂研发部门MedImmune宣布将与4D Molecular Therapeutics(4DMT)合作开发和商业化针对慢性肺病患者的基因治疗。此次合作,战略性地将4DMT在AAV(腺病毒载体)基因治疗的专业知识与MedImmune在呼吸科学领域的领导地位相结合。这项激动人心的合作可能为呼吸系统患者的治疗取得重大进展打开了大门。MedImmune的副总裁RolandKolbe

  • 辉瑞携手Spark推进血友病基因疗法进入临床Ⅲ期

    近日,制药巨头辉瑞与基因治疗先进公司Spark Therapeutics合作启动一项Ⅲ期临床研究,以评估实验性基因疗法Fidanacogene elaparvovec(又称SPK-9001/PF-06838435)作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。此前,Fidanacogene elaparvovec基因疗法已获美国FDA授予孤儿药和突破性药物资格,欧洲药品管理

  • 终结B型血友病!辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发

    2018年7月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞(Pfizer)与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布,启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究(NCT-3587116),评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec(前称SPK-9001/PF-06838435)作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。

  • FDA发布6大新指南 全力推进基因疗法

      近日,美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明,宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发,并发布了6大新指南。在今天的这篇文章中,药明康德微信团队也将为各位读者整理分享新指南的具体内容。基因疗法曾经只是一种理论,现在对于患者来说已经成为一种治疗现实。基因疗法具有治疗和治愈一些难治性的疾病的潜力。FDA为基因产品如何开发、监管机构审核和报销建立的政策框架,将有助于

  • 科学家如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病?

    本文中,小编整理了多篇文章解读科学家们近期在基因疗法治疗人类疾病上取得的重要研究成果,分享给大家!【1】EMBO Mol Med:科学家利用基因疗法成功治愈2型糖尿病和肥胖小鼠 未来有望应用于人体!doi:10.15252/emmm.201708791近日,来自巴塞罗那自治大学的科学家们通过研究,利用基因疗法成功治愈了小鼠的肥胖和2型糖尿病,相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Me