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  • Acta Neuropathol:一种新型基因疗法或能有效治疗罕见大脑疾病

    2017年11月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一项发表在国际杂志Acta Neuropathologica上的研究报告中,来自新南威尔士大学的研究人员通过研究成功开发出了一种新型基因疗法,这种疗法能帮助成功治疗名为卡纳万病(海绵状脑白质营养不良症)的罕见遗传障碍,这种疗法最终或有望帮助治疗那些影响机体大脑的其它遗传性疾病。图片来源:Shutterstock这种新型的基因疗法或能逆转诸

  • Tocagen肿瘤基因疗法进入三期临床

     脑胶质瘤(glioblastoma,GBM)是一种常见的恶性脑瘤。传统的化疗和放疗无法清徐脑内肿瘤细胞,患者确诊后的中位存活时间为7-9个月。如今,一种新疗法正在进入三期临床。位于美国加州圣地亚哥的Tocagen公司,正在将其的肿瘤基因疗法进入三期临床,而且,公司已经获得200万美元的资金支持。此前,Tocagen公司在美国,加拿大和以色列进行临床试验,并在韩国与当地的三星医学中心合作

  • Sarepta公司GALGT2基因疗法新药临床获FDA批准

     这种称为GALGT2的疗法,与现有的基因疗法不同,它针对蛋白聚糖,这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。作为一种酶,GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上,肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达,并且高度集中在运动神经接触肌肉的一个小区域中,称为神经肌肉接头。它是由肌萎缩蛋白锚定的蛋白质复合物中的一

  • Sarepta获得萎缩最新基因疗法授权

     杜克大学最新授权Sarepta公司一项基因编辑技术专利,针对各种外显子跳跃。这个专利技术采用基因剪辑技术CRISPR-Cas9,将外显子去除来恢复肌营养不良的蛋白表达。目前,位于北卡州的杜克大学授权Sarepta公司知识产权和技术专有权。这项技术由杜克生物工程副教授,杜克生物分子和组织工程中心主任查尔斯Gersbach领导的实验室内进行。根据协议,Sarepta和杜克实验室计划共同推进

  • 基因疗法高价现状或将改变,未来更多常见病的治疗费用会更加低廉

    基因治疗,是将新的遗传物质整合至一个人的 DNA 中的治疗方法,对于目前一些最罕见的综合征来说,是一种具有革命性的治疗手段。诸多医药公司为这种具有精确靶向性的治疗方法制定了天文数字般高昂的价格。事实上,由于定价过高,部分疗法已经被迫在欧洲下市,同时另一家公司仍然在想尽一切办法吸引患者。一项上周刚刚批准的治疗方法或许能够改变目前的市场平衡。Yescarta 是第二例通过修饰免疫细胞 DNA 增强其对

  • A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定

    BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN 270)突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍,所以它主要影响男性,每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这

  • FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格

     2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec(又名BMN270)突破性药物资格(BTD),该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟,今年年初欧洲药品管理局(EMA)授予了BMN270优先药物资格(PRIME)。此外,在美国和欧

  • FDA顾问支持基因疗法用于治疗遗传性失明患者

    2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,FDA批准了相关机构首次利用基因疗法来治疗因遗传突变而诱发的疾病;10月12日,一个由外部专家组成的小组一致投票通过了这种基因疗法在治疗遗传性失明上带来的益处或许超过了其所带来的风险,当然了FDA并不需要听从其顾问的指导,但通常情况下其需要这么做,关于这种名为voretigene neparvovec(Luxturna)的疗法的最终决定预

  • 美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位

     2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性凝血因子VIII(FVIII)基因疗法SHP654(又名BAX888)治疗A型血友病的孤儿药地位(ODD)。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8(AAV8)载体,将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII(BD

  • 股票推荐!三家市值可能大幅攀升的基因疗法公司

    2017年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --免疫肿瘤学和基因疗法在过去的几年里一直是研究的热门领域,而第一款CAR-T疗法的获批更将免疫肿瘤学和基因疗法的发展推向高潮。《Motley Fool》撰稿人科里·雷诺尔(Cory Renauer)在文章中分析了三家市值可能会大幅攀升的免疫肿瘤治疗公司。1.吉利德科学公司今年8月28日,吉利德科学公司(Gilead Sciences)以119亿美元