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  • Cell Stem Cell:重磅!科学家开发出新型经皮肤移植的基因疗法 或能有效治疗多种人类疾病

    2017年8月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项发表在Cell Stem Cell杂志上的一篇研究报告中,来自芝加哥大学的研究人员通过研究克服了限制基因疗法的瓶颈,文章中,研究人员阐明了如何利用皮肤移植的方法来促进基因疗法治疗多种人类疾病。图片来源:Wu Laboratory, University of Chicago研究者Xiaoyang Wu博士表示,经过皮肤移植的基因疗法或能帮

  • “吃不胖”的基因疗法 有望治疗糖尿病

    近日,在顶尖学术刊物《细胞》的子刊《Cell Stem Cell》中,来自芝加哥大学的Xiaoyang Wu教授团队发表了他们的一项新发现——将干细胞技术、CRISPR基因编辑技术、与皮肤移植技术相结合,一款基因疗法有望对肥胖症与2型糖尿病这两种常见疾病进行治疗。自上世纪70年代以来,科学家们就学会了如何从烧伤患者身上分离出皮肤干细胞,在实验室中进行培育,并移植到患者的烧伤部位,进行治疗。这给Wu

  • Nat Commun:基因疗法治愈哺乳动物肌营养不良症

    英法合作团队在25日出版的《自然·通讯》杂志发表论文称,他们以狗为动物试验模型开发的基因疗法,成功治好了杜氏肌营养不良症(DMD),为下一步开展人类临床试验铺平了道路,向治愈人类DMD患者迈出重要一步。DMD患儿均为男性。在新出生的男婴中,每5000人就有一人会患上此病。这些患儿在几岁时就会表现出肌无力症状,如行走缓慢、跑步时容易跌倒、上楼和下蹲困难、走路呈典型鸭步等;一般到15岁之前,会恶化到无

  • 血友病:基因疗法攻克遗传病的最佳证明

    7月11日,Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞,经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少,并且没有发生因为用药导致的不合适的血液凝固。De

  • 基因疗法取得3期积极疗效,有望治疗致盲性眼病

    昨天,基因疗法公司Spark Therapeutics宣布在《The Lancet》期刊上发表了在研新药voretigene neparvovec的3期临床试验数据,这是一种一次性基因疗法候选物,有望用于治疗双等位基因RPE65突变造成的视力丧失遗传性视网膜营养不良(IRD)。在临床试验中,voretigene neparvovec改善了IRD患者研究参与者的功能视力、光敏感性和视野,该疾病在这种

  • 世界首个膝骨关节炎的细胞基因疗法在韩国受批

    日前,位于美国马里兰州(Maryland)的再生医学公司TissueGene宣布,该公司在亚洲(包括韩国)的合作伙伴Kolon Life Science已经从韩国食品医药品安全部(MFDS)获得了Invossa的上市许可,它也是全球首个上市的针对退行性关节炎的细胞和基因疗法。骨关节炎(osteoarthritis)是最常见的关节炎类型,它产生的主要原因是关节中软骨层受到破坏和耗损,导致软骨下面的骨

  • 基因疗法研究进展一览

    本期为大家带来的是基因疗法用于治疗多种疾病的最新研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。1. PLoS Pathog:利用CRISPR/Cas9培育出抵抗病毒感染的基因编辑猪doi:10.1371/journal.ppat.1006206.在一项新的研究中,来自英国爱丁堡大学、皮尔布赖特研究所和Genus公司(Genus plc)的研究人员培育出基因编辑猪。这些猪可能免受一种每年导致养猪业损失数十亿欧元

  • JCI insight:基因疗法可以消除哮喘症状

    2017年6月5日/生物谷BIOON/---科学家们目前成功地利用基因疗法“关闭”了引发哮喘的免疫反应,他们希望这一技术能够应用于治疗其它严重的过敏反应,例如花生、蜂毒、甲壳类动物。这项研究目前在动物水平获得了成功,能够消除引发过敏反应的免疫细胞的记忆,如果该结果能够在人体试验中取得成功,那么将会对过敏症状的患者带来福音。“对于哮喘以及过敏反应的治疗来讲最严重的挑战在于免疫细胞,主要是T细胞,会形

  • 肝病创新基因疗法获FDA突破性疗法认定

    领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日宣布,其在研新药givosiran获得了FDA颁发的突破性疗法认定。Givosiran是一种针对氨基乙酰丙酸合酶1(aminolevulinic acid synthase 1,ALAS1)的RNAi疗法,用于预防急性肝卟啉症(AHP)。急性肝卟啉症(Acute Hepatic Porphyrias,AHP)是一种罕见的代谢紊

  • 基因疗法或可降低血脂与胆固醇

    2017年6月1日/生物谷BIOON/---最近,来自宾夕法尼亚大学医学院的研究者们进行的两项研究表明,通过注射抗体,能够降低血液中的脂肪含量,进一步缓解由动脉壁上沉积的脂肪、胆固醇等物质引起多的冠状动脉硬化的症状。这项新型的技术靶向的是一类叫做ANGPTL3的蛋白质,该蛋白能够调节清除血液中甘油三酯的酶的活性。近年来的一些研究显示ANGPTL3的基因突变能够降低血液中甘油三酯、LDL胆固醇以及H