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  • 基因疗法Luxturna定价550万元 争议四起

     作为首个获得批准的罕见病基因疗法,定价多少才合理?如何从成本价值来衡量一个新药的价格?85万美元,550万元贵吗?治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna,在去年年底获得美国食品药品管理局(FDA)的批准,治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。目前,定价已经公布。85万美元,约合550万元。这个定价合理吗?最新的一份有非盈利机构,临床和经济评论研究所(ICER)提出的研

  • 基因疗法取得新进展 可暂时逆转糖尿病

     2017年12月19日,美国FDA批准了Spark Therapeutics的基因疗法,来治疗罕见的遗传性失明。这项举措激励了人们不断努力寻找新方法,来修复多种疾病中的缺陷基因或细胞,这其中也包括糖尿病的治疗。近日,匹兹堡大学(University of Pittsburgh)医学院的科学家宣布,他们在使用基因疗法来逆转糖尿病方面取得了重大进展。当免疫系统错误地破坏了胰腺中产生胰岛素的

  • 常见细菌耐药性或给新基因疗法带来障碍

     根据一项即将发表于某同行评议期刊的新研究,一种在实验室中非常受欢迎的基因编辑疗法在用于人体时可能引发免疫反应。但目前尚无法确定这会对新基因疗法造成多严重的问题,相关基因疗法旨在阻止缺陷基因带来的疾病。“最大的问题将会是:它在治疗上究竟会有何影响?”美国哈佛大学和加斯林糖尿病中心干细胞生物学家、并未参加此项研究的Amy Wagers说。她表示,在大鼠中,这种基因编辑工具会引发免疫应答,但

  • 强生达成新合作 基因疗法治疗阿兹海默病

     Johnson & Johnson Innovation和Janssen Pharmaceuticals,Inc.(JPI)与宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的基因疗法项目组签署了独家合作研究协议。该合作将同时利用由宾夕法尼亚大学研发的腺相关病毒(AAV)载体和JPI研发的靶向阿兹海默病的抗体,开展研究。该合作旨在使用AAV病毒递送来表达靶

  • Science:基因疗法进入成熟阶段

    2018年1月15日/生物谷BIOON/---经过三十年挫折的磨砺,基因疗法(通过修改人的DNA来治疗疾病的过程)不再是医学上的未来事情,而是当前临床治疗工具包的一部分。 2018年1月12日,发表在Science期刊上的一篇标题为“Gene therapy comes of age”的论文深入地且及时地回顾了导致开发出几种成功地治疗严重疾病患者的基因疗法的关键进展。图片来自Science, do

  • Nature:号外!人免疫系统可能会破坏一些CRISPR基因疗法

    2018年1月12日/生物谷BIOON/---根据2018年1月5日发布的一项新的研究,人体自身的免疫系统可能阻止一些基于流行的基因组编辑工具CRISPR-Cas9开发基因疗法的努力。CRISPR-Cas9有朝一日可能用于人体中校正致病性突变的希望是巨大的。但是,这项发表在预印本服务器bioRxiv上但迄今为止尚未得到同行评审的新研究针对这种方法是否会取得成功提出了质疑。图片来自Bryan Sat

  • 又一基因疗法进入临床,这次是与医疗器械相结合的光遗传学方法

    今日法国眼科疾病基因疗法公司GenSight Biologics宣布英国药监局已经接受了公司GS030对视网膜色素性视网膜炎的PIONEER临床I/II试验申请。去年GS030获得FDA和EMEA孤儿药资格认定,目前GenSight正在与其他监管机构进行沟通,并计划在2018年提交更多的IND和CTA。PIONEER研究PIONEER是一项多中心开放标签性的剂量递增研究,用于评估GS030的安全性

  • 未来基因疗法真的能够有效清除HIV吗?

    2018年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项发表在国际杂志PLoS Pathogens上的研究报告中,来自加利福尼亚大学的研究人员通过研究发现,基因疗法或许有望清除HIV感染患者机体中的病毒,文章中研究人员对猴子进行研究,他们研究的核心是围绕着使用嵌合抗原受体(CAR)基因,研究者发现,利用工程化的细胞就能有效摧毁HIV感染的细胞。图片来源:medicalxpress.com从理论

  • 辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议 治疗“渐冻人症”

     近日,Sangamo Therapeutics宣布,其与辉瑞(Pfizer)合作研发一种使用锌指蛋白转录因子(ZFP-TF)的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性(FTLD)。ALS也被称为Lou Gehrig病,是一种罕见疾病,可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心(Centers for Disease Contro

  • 基因疗法重编程β细胞,实现血糖水平长期正常!

    基因疗法使糖尿病小鼠血糖恢复正常】1型糖尿病是一种慢性疾病,其中免疫系统攻击和破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞,导致高血糖水平。“细胞干细胞”1月4日发表的一项研究表明,基因治疗方法可以在糖尿病小鼠中导致功能性β细胞的长期存活以及长时间的正常血糖水平。研究人员利用腺相关病毒(AAV)载体将两种蛋白质Pdx1和MafA递送到小鼠胰腺中,Pdx1和MafA将丰富的α细胞重编程为功能性的产生胰岛素的β细胞