首页 » 标签 :“基因疗法”(共找到约338条相关新闻)
  • X连锁慢性肉芽肿病最新基因疗法:恢复患者免疫长达1年

      Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司在美国血液学会(ASH2018)年会上公布了基因疗法OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的临床概念验证证据。这些临床概念验证数据来自接受单剂量OTL-102治疗的7例(年龄2-27岁)受X-CGD严重影响的患者,OT

  • Science子刊:揭示GAD基因疗法降低帕金森病症状机制

    2018年12月5日/生物谷BIOON/---帕金森病(Parkinson’s disease, PD)是最为流行的突触核蛋白病(synucleinopathy),也是全球第二大常见的神经退行性疾病,影响着大约2%的60岁以上人群,发病率仅次于阿尔茨海默病。这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失,同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体(Lewy body)形式存

  • 诺华罕见病基因疗法AVXS-101获优先审评 费用已预先确定

     12月3日,诺华制药公布,美国FDA已经接受了其子公司AveXis的基因替代疗法AVXS-101用于1型脊髓性肌萎缩治疗的生物制品上市申请。AVXS-101(onasemnogene abeparvovec-xxxx)现在的商品名为ZOLGENSMA ,基于先前的突破性疗法认定与优先审评的授予,本次上市申请的审评决定日期为2019年5月份。脊髓性肌萎缩(SMA)是由SMN 1基因缺陷或

  • Sci Adv:新型基因疗法有望攻克多种血液疾病

    2018年12月4日 讯 /生物谷BIOON/ --基因疗法在医学研究领域有着非常大的潜力,如果我们能够安全地改变自身的DNA,或许就能消除祖先遗传给我们的疾病。近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自特拉华大学的科学家们通过对微粒子进行工程化改造,使其能够运输基因调节物质进入造血干祖细胞(hematopoietic stem and progenitor ce

  • 范可尼贫血基因疗法!Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格

    2018年11月29日/生物谷BIOON/--Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司,专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病,该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体(LVV)和腺相关病毒载体(AAV)基因治疗平台。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格(RMAT)和快速通道资格(Fast Track)。RP

  • Rocket Pharma与REGENXBIO联手开发致命遗传病创新基因疗法

     今日,美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO的专有NAV?技术平台的AAV9(腺相关病毒9)载体的权利,去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。REGENXBIO的NAV技术平台,是一种独有的AA

  • 基因疗法治疗大便失禁!安斯泰来与Juventas达成全球战略合作

    2018年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来(Astellas)近日宣布与Juventas Therapeutics公司就后者开发的基因疗法JVS-100达成了一项独家全球(不包括中国)选择和授权协议。JVS-100是一种非病毒性基因疗法,可表达基质细胞衍生因子-1(SDF-1),SDF-1是一种天然存在的信号蛋白,可激活内源性组织修复信号传导通路。此次协议,将授予安斯泰来

  • 首个眼科基因疗法!诺华Luxturna获欧盟批准,治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病

    2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Luxturna(voretigene neparvovec),这是一种一次性基因疗法,用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者,恢复和改善视力。此次批准,使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病(IRD)的首个基

  • 血友病基因疗法取得积极进展 给药6周即有效果

     日前,致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据,该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示,所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后,均能达到并维持治疗水平的因子IX(FIX)活性。AMT-061由携带编码FIX的Padua变体(FIX-Padua)的基因的AAV5载体组成。

  • 帕克免疫研究所达成研发协议 开发溶瘤病毒基因疗法

     今日,PsiOxus Therapeutics公司与帕克癌症免疫疗法研究所(The Parker Institute for Cancer Immunotherapy)联合宣布,将合作展开一项研究,利用PsiOxus公司基于病毒的基因疗法,治疗对免疫疗法产生抗性的实体瘤。癌症免疫疗法是癌症治疗领域的一个重大突破,但是免疫疗法并不是对所有癌症类型都有效。在治疗实体瘤方面,如何克服肿瘤微环