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Nat Commun:新型基因疗法通路或能保护机体抵御癌症和痴呆症

来自谢菲尔德大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新型基因疗法通路,其或能揭示维持机体基因组健康的重要调节机制,这一途径或能保护机体抵御诸如癌症和痴呆症等严重限制生命的疾病。

Cell:开发出一种新的基因递送载体---MyoAAV,有潜力使基因疗法更安全和更有效地肌肉疾病

研究人员开发出一个新的腺相关病毒(AAV)家族:MyoAAV,它们改善了对肌肉组织的靶向性,这对肌肉疾病患者可能更安全、更有效。

亨廷顿病(HD)基因疗法!罗氏与NeuExcell达成战略合作,利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!

亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病,由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位,因此会影响运动、行为和认知。

盘点罗氏近1个月超60亿美元布局细胞和基因疗法

   随着生命科学领域的研究进步,细胞与基因疗法的研发得到了越来越多的关注与重视。在为患者提供多样治疗选择的同时,该类创新疗法也促使医药行业的融资交易持续升温。据不完全统计,近1个月内,罗氏(Roche)公司以超60亿美元布局细胞和基因疗法。细胞疗法方面,罗氏旗下子公司与Adaptimmune Therapeutics达成总价值

AAV基因疗法临床被叫停

  今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停,BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。BMN307是一个苯酮酸尿症(PKU)的基因疗法,载体是AAV5、表达苯丙氨酸羟化酶(PAH)。小鼠敲除PAH基因和一个免疫相关基因使用最高剂量BMN307一年后发现~1

NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布达成研究合作协议,为亨廷顿舞蹈症开发新型基因疗法

 2021 年 9月 7 日,NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics (RO、ROG;OTCQX;RHHBY)宣布了一项基因治疗合作协议,旨在为亨廷顿舞蹈症(HD)患者开发一种安全有效的治疗方法。

安斯泰来暂停基因疗法AT132临床试验

日前,安斯泰来(Astellas Pharma)宣布,在一名试验参与者发生了严重不良事件后,该公司已暂停基因疗法AT132针对X连锁肌管性肌病(XLMTM)患者的临床试验。此前,安斯泰来基因疗法的开发已经屡次遭遇到了潜在副作用的困扰。AT132是该公司在2019年收购Audentes Therapeutics时获得的一种基因疗法。2020年8月,安斯泰来宣布

Nature报道新型基因疗法开关——口服小分子,诺华已获技术授权

递送系统是决定基因疗法疗效的关键之一,虽然在向器官或组织中递送基因疗法方面有多种有效的方法,但成功递送并不是疗法发挥功能的全部。在靶器官或靶组织内,如何调节基因疗法的表达水平也是一个很大的难题。过表达可能产生毒性作用,而表达水平过低则会导致疗法的治疗益处大打折扣。理想的解决方法是为基因疗法添加一个“开关”,能使疗法在特定情况下开启,控制其表达水平。费城儿童医

Science:重大进展!CRISPR先驱张锋利用人类蛋白质开发出新型mRNA递送平台,助推基因疗法开发

2021年8月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国麻省理工学院、麦戈文脑科学硏究所、霍华德-休斯医学研究所和布罗德研究所的研究人员开发出一种向细胞递送分子药物的平台。该平台被称为SEND,可以经编程后封装和递送不同的RNA货物。SEND利用体内的天然蛋白质形成类似病毒的颗粒并结合RNA,而且它可能比其他递送方式引起的免疫反应更少。相关

罕见酮代谢疾病基因疗法!美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格:治疗威尔逊病,恢复铜稳态!

VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体,旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白,恢复铜稳态。