首页 » 标签 :“基因疗法”(共找到约325条相关新闻)
  • 囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗

      日前,基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购,MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品,包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒(AAV-GAD),用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验,是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人,它是仅次于阿兹海默病的第二

  • Nat Med:科学家有望利用基因疗法成功治疗罕见失明症

    2018年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中,来自牛津大学的科学家们通过研究首次利用基因疗法在临床中治疗无脉络膜症(一种失明)取得积极性成果。图片来源:Prof Robert MacLaren这项研究中,研究人员招募了14名患者,并在患者眼睛后方注射一种含有缺失基因的病毒,该研究始于2011年,在实验结束时研究人员发现,

  • 基因疗法!蓝鸟生物LentiGlobin在欧盟进入正式审查,治疗β地中海贫血

    2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国基因治疗公司蓝鸟生物(Bluebird Bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血(TDT)和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请(MAA)。该药是一种潜在的一次性基因疗法,可解决导致TDT的根本遗传病因,有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前,EMA已授予L

  • Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极

    位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布,其治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin(以下简称AAVrh74),在拥有四名DMD患者的临床试验中获得积极结果。通过免疫组化与免疫印迹检测,参与试验的四名患者均显示出了明显的微抗肌萎缩蛋白(micr

  • 罕见病新药!Orchard从葛兰素史克收购的基因疗法OTL-300被欧盟授予优先药物资格

    2018年10月06日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予OTL-300优先药物资格(PRIME)。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法,开发用于输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的治疗,该病是HBB基因(β珠蛋白基因)中200多种突

  • 基因疗法连获喜讯 FDA取消两家公司临床试验禁令

    近日,FDA宣布取消对Sarepta Therapeutics和Epizyme公司的临床试验禁令,这两家公司得以继续进行临床试验。Sarepta Therapeutics公司是一家致力于开发精准基因疗法,治疗罕见神经肌肉疾病的公司。而Epizyme公司是一家开发创新表观遗传学疗法的公司。Sarepta的技术平台是利用化学合成的二氨基磷酸酯吗啉代寡聚物(PMOs)来影响RNA的转译过程,从而改变蛋白

  • Nat Med:基因疗法新突破!成功治疗线粒体基因突变疾病

    2018年9月25日讯 /生物谷BIOON /——线粒体基因组突变(mtDNA)是导致线粒体疾病很重要的原因。到目前为止,由于外显率、表现和预后的异质性,这些线粒体疾病仍然无法治愈,也很难有效治疗。图片来源:Nature Medicine为了为这类疾病带来新的治疗方法,近日来自剑桥大学的科学家们利用了一种最近开发的可以代表心脏组织中异质mtDNA疾病的常见分子特征的小鼠模型(m.5024C>

  • Amicus公司3亿美元收购10个基因疗法项目

    近日,Amicus Therapeutics公司通过收购Celenex公司签署了最终协议来获得在全国儿童医院(美国)许可的10个基因疗法项目。这些项目计划由全国儿童医院和俄亥俄州立大学研究所的基因治疗中心开发。Celenex是全国儿童医院的分支机构。根据该交易条款,Amicus公司将以现金支付1亿美元预付款。Celenex股东们有资格获得高达1500万美元的发展里程碑和2.62亿美元的注册申报和批

  • 囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线

      今日(9月21日),Amicus Therapeutics公司宣布,通过收购Celenex公司,它从全国儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)和俄亥俄州立大学(Ohio State University)获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6,CLN3,和CLN8 Batten病(Batten disease)的主打研究项目

  • Nature子刊:华人团队的基因疗法 竟有望打败可卡因依赖?

      今日(9月19日),《自然》子刊《Nature Biomedical Engineering》在线发表了一篇来自芝加哥大学的最新研究论文。由Ming Xu教授和Xiaoyang Wu教授领衔的一支团队利用CRISPR基因编辑技术,开发了一款全新的基因疗法。它有望能缓解可卡因滥用的问题!前几年,《湄公河行动》的热映让普通百姓直观认识到了毒品的危害。在诸多毒品中,可卡因是危害最