Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司，获超2亿美元融资，开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试，他们发现，PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成，而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
2023-12-27
Nat Genet：新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法
研究者发现了50个新型基因位点（基因位点是染色体上的一个特定位置）和205个新型基因或与抑郁症发生有关，这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。
2024-01-23
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
2024-02-19
躺赚1亿美元，CRISPR基因编辑疗法获批上市，张锋创立的Editas坐收专利费
在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中，Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致，未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。
2023-12-15
Cell Rep：利用基因疗法治疗因CNTNAP1突变而瘫痪的儿童有戏
在50 个来自荷兰、英国、美国和中国的家庭中，每个家庭都有一个因Cntnap1（Contactin-Associated Protein 1）基因发生突变而瘫痪的儿童。这些儿童无法动弹。
2023-10-25
Cancer Discov：新研究表明破坏SUV39H1 基因有望改善CAR-T细胞疗法的抗癌效果
CAR-T 细胞疗法是一种强大的免疫疗法，它已开始彻底改变癌症治疗。这种细胞疗法由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）首创，涉及对患者的T细胞进行基因改造，使之能够识别并攻击癌细胞。然后，这些CAR-T
2023-11-28
Nature：科学家有望刺激特殊基因来增强抵御人类多种实体瘤的CAR-T细胞疗法的疗效
本文研究结果揭示了一种新型基因工程策略，通过遗传方式赋予CAR-T细胞有利的代谢特性，具有显著的转化应用潜力，有望显著提升其在治疗人类实体瘤方面的效果。
2024-04-15