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  • 基因魔剪!CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格,治疗2种血红蛋白病

    2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的快速通道资格。今年1月,FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病(SCD)的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法

  • JEM:利用CRISPR/Cas9对B细胞进行基因编辑有望开发出HIV疫苗

    2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---人体不能自然地保护自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到这一点。但是,在极少数情况下,受感染的个体会产生对抗这种病毒的广泛中和抗体(bNAb)。如今,在一项新的研究中,来自美国洛克菲勒大学的研究人员设计出一种方法,将这种对抗HIV的能力赋予给普通的免疫细胞。相关研究结果于2019年4月11日在线发表在Journal of Experimenta

  • PNAS:在人细胞中构建出一种强大的基于CRISPR/Cas9的双核CPU

    2019年4月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自瑞士苏黎世联邦理工学院的研究人员将两个基于CRISPR-Cas9的核心处理器整合到人体细胞中,这代表了在构建强大的生物计算机方面迈出了重要的一步。相关研究结果发表在2019年4月9日的PNAS期刊上,论文标题为“A CRISPR/Cas9-based central processing unit to program comp

  • Nat Med:优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病

    2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中,开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病(sickle cell disease)---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战,而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。

  • bioRxiv:成功利用CRISPR-Cas9对爬行动物进行基因编辑

    2019年4月14日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国佐治亚大学的研究人员发现一种可在爬行动物身上使用CRISPR-Cas9基因编辑工具的方法。相关研究结果近期发表在bioRxiv预印版服务器上,论文标题为“CRISPR-Cas9 Gene Editing in Lizards Through Microinjection of Unfertilized Oocytes”。在这

  • Mol Cell:新型DNA剪切技术比传统CRISPR-Cas9更优越

    2019年4月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近年来,一种名为CRISPR-Cas9的工具改变了基因研究,就像一把小剪刀一样,允许科学家在精确的位置剪断和编辑DNA链。但有时候,完成这项工作需要的不仅仅是剪刀。现在,一个合作的国际团队推出了一种新的基于CRISPR的工具,它更像是一台粉碎机,能够清除人体细胞中的长链DNA。(图片来源:Zhang lab, University of Mich

  • Science子刊:重大进展!改变Cas9和gRNA递送比例可提高CRISPR编辑效率

    2019年3月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员开发出一种方法来提高杜兴氏肌肉营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)CRISPR基因编辑的效率,这可能对优化针对其他疾病的基因疗法产生影响。相关研究结果发表在2019年3月6日的Science Advances期刊上,论文标题为“CRISPR-Cas9

  • Nature子刊:当心!DNA扭曲增加CRISPR-Cas9脱靶编辑风险

    2019年3月9日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自英国帝国理工学院和阿斯利康公司的研究人员指出当使用CRISPR-Cas9时,在基因表达和其他细胞过程中经常发生的DNA扭曲可能导致基因组脱靶变化。这些研究结果可能有助于为在临床应用上提高基因编辑准确性铺平道路。相关研究结果发表在2019年3月的Nature Structural and Molecular Biology期刊上,论

  • 重大进展!两篇Nature Medicine揭示一种新型CRISPR/Cas9疗法有望治疗早衰症

    2019年2月27日讯/生物谷BIOON/---衰老是导致包括心脏病、癌症和阿尔茨海默病在内的许多衰竭性疾病的主要风险因素。这使得对抗衰老疗法的需求变得更加迫切。如今,在一项新的研究中,来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出一种新的基因疗法来帮助减缓这种衰老过程。相关研究结果于2019年2月18日在线发表在Nature Medicine期刊上,论文标题为“Single-dose CRISPR–Ca

  • 基因魔剪!CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药

    2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的I/II期研究中,首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗,也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使