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  • 重大进展!两篇Nature Medicine揭示一种新型CRISPR/Cas9疗法有望治疗早衰症

    2019年2月27日讯/生物谷BIOON/---衰老是导致包括心脏病、癌症和阿尔茨海默病在内的许多衰竭性疾病的主要风险因素。这使得对抗衰老疗法的需求变得更加迫切。如今,在一项新的研究中,来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出一种新的基因疗法来帮助减缓这种衰老过程。相关研究结果于2019年2月18日在线发表在Nature Medicine期刊上,论文标题为“Single-dose CRISPR–Ca

  • 基因魔剪!CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药

    2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的I/II期研究中,首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗,也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使

  • CRISPR J:将Cas9与染色质调节肽进行融合,可提高CRISPR-Cas9编辑效率

    2019年2月24日讯/生物谷BIOON/---通过Cas9核酸酶靶向感兴趣位点的CRISPR基因组编辑工具在效率上差异很大。在一项新的研究中,来自MilliporeSigma公司的研究人员报道一种新的称为CRISPR-chrom的染色质调节肽(chromatin-modulating peptide, CMP)融合策略可将CRISPR-Cas9的基因组编辑活性提高数倍。CRISPR-chrom是

  • Nucleic Acids Res:新方法实现CRISPR/Cas9瞬时表达和高效编辑

    2019年2月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国维克森林大学再生医学研究所(WFIRM)的研究人员找到了一种更好的递送DNA编辑工具CRISPR/Cas9的方法来缩短它们在细胞中的存在时间,他们称之为“打了就跑(hit and run)”方法。相关研究结果于2019年2月13日在线发表在Nucleic Acids Research期刊上,论文标题为“Delivering

  • 基因编辑领域的灾难,人类存在适应性免疫系统针对Cas9

     CRISPR-Cas9系统是基因组编辑的强大工具,可以精确修饰特定的DNA序列。正在进行许多努力以使用CRISPR-Cas9系统来治疗性地纠正人类遗传疾病。最广泛使用的Cas9直系同源物来自金黄色葡萄球菌(SaCas9)和酿脓链球菌(SpCas9)。鉴于这两种细菌以很高的频率感染人群,在体内是否预先存在的适应性免疫应答对于这两种Cas9,还不是很清楚。2019年1月29日,斯坦福大学P

  • Cell:利用CRISPR-Cas9鉴定出新的辅助性T细胞调节基因

    2019年1月15日/生物谷BIOON/---T细胞是免疫系统中的关键细胞。在一项新的研究中,来自英国威康基金会桑格研究所和芬兰图尔库大学的研究人员构建出首个逆转录病毒CRISPR-Cas9基因编辑文库来探究对小鼠T细胞的调节。他们绘制出控制辅助性T细胞(T helper cell, Th)的最为重要的基因的图谱,并鉴定出几个新的调节基因。基于此,他们揭示了很多不同的基因参与Th细胞激活和发育的复

  • Cell:给Cas9一个开启开关,从而更好地控制CRISPR基因编辑

    2019年1月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员利用一种称为循环排列(circular permutation)的技术,构建出一套称为Cas9-CP的新型Cas9变体,这将简化Cas9融合蛋白的设计,使得它们能够用于除了简单的DNA切割之外的多种应用,比如碱基编辑和表观遗传修饰。相关研究结果发表在2019年1月10日的Cell期刊上,论文标题为“

  • 让CRISPR系统更安全 研究人员为Cas9蛋白装上开关

     日前,包括CRISPR基因编辑系统的先驱之一Jennifer Dounda教授在内的加州大学伯克利分校的研究团队,在《细胞》杂志上发表了一篇科学论文,在这项研究中,研究人员在CRISPR基因编辑系统使用的“剪刀”Cas9蛋白上装上了一个安全开关,让它只能在特定组织中才能产生活性。这一安全措施进一步增强了CRISPR基因编辑系统的安全性。CRISPR基因编辑系统自问世以来,在科学研究和医

  • JCI insight:CRISPR-Cas9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症

    2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是,该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍,这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组

  • Nucleic Acids Res:揭示CRISPR-Cas9基因编辑为何遭遇失败

    2018年12月31日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑工具的出现使得基因编辑变得非常容易。不幸的是,人们近期发现这种分子工具不如之前认为的那么精确。它可能导致细胞DNA中不需要的突变产生。如今,在一项新的研究中,来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员鉴定出一种当CRISPR-Cas9使用不当时导致这些不需要的突变产生的机制。这可能导致休眠的基因表达,因而可能是非常危险的。基于这