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  • 首个crispr产品将于2018年开展β-地中海贫血I/II期临床试验

    β 地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状,多于婴儿期发病,生后3~6 个月内发病者占50%,偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早,病情愈重。严重的慢性进行性贫血,需依靠输血维持生命,3~4 周输血1 次,随年龄增长日益明显。并发含铁血黄素沉着症时因过多的铁沉着于心肌和其他脏器如肝、胰腺等而引起该脏器损害的相应症状,

  • Cell:重磅!在哺乳动物体内利用改造的crispr/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症

    2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出crispr/Cas9基因组编辑技术的一种新版本,从而允许他们激活靶基因,同时不会导致DNA断裂,这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上,论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi

  • Cell:crispr-Cas9新玩法 不切DNA就能治疗疾病

     今日,Salk研究所的科学家们带来了一项重量级研究——他们开发了一种全新的crispr-Cas9基因组编辑技术,能在不切开DNA的前提下,对基因进行激活。这有望规避目前基因编辑技术的主要瓶颈,带来全新的应用。这项重磅研究今日发表在了顶尖学术刊物《Cell》上。近年来,crispr-Cas9系统是人们关注的焦点。这种突破性的技术能在DNA的目标区域上切开一个口子,形成“双链断裂”,从而插

  • 这家公司开发的CAR-T曾首次消灭实体瘤,现牵手哈佛crispr大咖联合推出新型CAR-T项目

     在此之前,《新英格兰医学杂志》曾报道过一例CAR-T首次在实体瘤治疗中获得重大突破的事件:先前仅能用来治疗血液肿瘤的 CAR-T疗法在一名胶质母细胞瘤合并脊柱转移患者体内成功消灭了所有的实体肿瘤。这项临床试验(NCT02208362)在City of Hope癌症中心进行,所使用的IL13Rα2-CAR T细胞产品(MB-101)是和Mustang Bio公司合作开发的。近日,这家致力

  • PNAS:重大进展!制定出利用crispr/Cas9高效编辑基因组规则

    图片来自Alexandre Paix。2017年12月3日/生物谷BIOON/---crispr/Cas9系统是目前发现存在于大多数细菌与所有古生菌中的一种免疫系统,被用来识别和摧毁入侵的噬菌体和其他的病原体。在这种系统中,crispr是规律间隔性成簇短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)的简称。在过去5

  • 2017年11月crispr/Cas亮点盘点

    2017年11月30日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术crispr/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。crispr是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是crispr相关蛋白的简称。crispr/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的11月份,有哪些重大的crispr/Cas研究或

  • Nature:利用crispr-Cas9鉴定出AML白血病的新药物靶标---METTL3

    2017年11月28日/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病(AML)是一种侵袭性的血癌,会影响所有年龄段的人,通常需要数月的强化化疗和长时间的住院。它的形成过程是骨髓中的异常细胞将健康的细胞挤出,进而导致危及生命的感染和出血。几十年来,主流的AML治疗方法一直保持不变,但是每三名患者中只有不到一人能够在这种癌症中存活下来。图片来自Wikipedia。为了鉴定出治疗AML的潜在新方法,来自英国

  • Nat Commun:新方法使得crispr基因编辑准确性高达98%

    2017年11月28日/生物谷BIOON/---在过去的五年里,crispr-Cas9技术因它的简单性和低成本,引发了基因编辑领域变革。但是,尽管这项技术能够可靠地发现和切割靶DNA序列片段,但是按照所希望的那样修复这种切割是一种碰运气过程。当目标就是校正DNA中导致遗传疾病的碱基变化时,高达50%的错误率是一个特别不容忽视的问题。如今,在一项新的研究中,美国威斯康星大学麦迪逊分校生物医学工程教授

  • Science:重大突破!利用细菌crispr/Cas系统构建出世界上最小的磁带录音机

    2017年11月25日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国哥伦比亚大学医学中心的研究人员通过一些巧妙的分子黑客技术,将一种天然的细菌免疫系统转化为一种微型数据记录器,从而为开发将细菌细胞用于疾病诊断和环境监测等用途的新技术奠定基础。相关研究结果于2017年11月23日在线发表在Science期刊上,论文标题为“Multiplex recording of cellular even

  • Nat Commun:利用crispr-Cas9绘制DNA突变

    图片来自Nature Communications, doi:10.1038/s41467-017-01891-9。2017年11月25日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国弗吉尼亚联邦大学的Jason Reed博士和同事们开发出一种新的纳米绘图(nanomapping)技术,这可能引发致病性基因突变诊断和发现方法变革。这种新技术将高速原子力显微镜(AFM)与一种基于crispr