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鼻内给药CRISPR基因编辑系统,绕过血脑屏障,治疗焦虑症

该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台,使用AAV9通过鼻内吸入给药,能够绕过血脑屏障,进入中枢神经系统(CNS),进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路,显著改善小鼠焦虑症状。这种C

2023-06-28

Nature子刊:用AI预测CRISPR基因编辑活性,实现对基因表达水平的精准调控

在这项最新研究中,研究团队还证明了,TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平,通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义,例如唐氏综合征

2023-07-11

Nature子刊:樊春海院士团队开发框架核酸状态机,在活细胞中实现CRISPR系统分级输运

分子机器是指在分子级别能根据外界刺激作出类似机械运动响应的分子(2016年诺贝尔化学奖)。而在活细胞中实现复杂的人工分子智能,尽管对于生物计算、微纳机器人、纳米智能诊疗等领域都具有重要的科学意义和巨大

2023-08-21

里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请

CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。

2023-06-12

PNAS Nexus:首次开发出鼻内CRISPR治疗性策略来降低机体焦虑症样行为

来自博伊西州立大学等机构的科学家们通过对小鼠进行研究报道了一种CRISPR/Cas9基因编辑传递系统,其或能绕过机体的血脑屏障从而调节神经元受体通路,从而治疗机体的慢性焦虑症。

2023-07-03

Nature重磅:张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统,为基因编辑再添新工具

在这项最新研究中,研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤(一种蛤蜊)中分离 Fanzor 蛋白,并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明,Fanzor 是一类 DNA 切割

2023-07-05

PNAS:梁好均/鲍坚强团队开发新型DNA供体,提高CRISPR基因敲入效率

近日,中国科学技术大学合肥微尺度物质科学国家研究中心、化学与材料科学学院梁好均教授团队与生命科学与医学部鲍坚强研究员团队合作,在《美国国家科学院院刊》(PNAS)上发表了题为:Efficient pr

2023-06-06

Nature:中美科学家联手利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻品系

在一项新的研究中,来自中国华中农业大学、西北农林科技大学、山东省农业科学院、江西省农业科学院和美国加州大学戴维斯分校等研究机构的研究人员利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻植物。相关

2023-06-20

Advanced Science:王宇团队等构建基于CRISPR-Cas的RNA适配体筛选系统

鉴于该论文的工作仅仅是CRISmers的第一个靶点,且位于病毒表面,该筛选系统尚待更多靶标和更长时间的检验。当下,基于上述成果,团队正在推进抗新冠病毒的候选鼻喷药物面向临床应用的开发工作。

2023-06-01