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  • 对抗多重耐药菌!盐野义新型铁载体头孢菌素cefiderocol(头孢地尔)在欧盟进入审查

    2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企盐野义(Shionogi)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理新型抗菌药cefiderocol(头孢地尔)的上市许可申请(MAA)。此外,EMA人用医药产品委员会(CHMP)已授予cefiderocol加速评估资格,表明该药预期存在重大的公共卫生利益,特别是从治疗创新的角度来看。目前,盐野义正在寻求批准cefiderocol用于治疗选

  • “优质”癌症碳基药物载体——碳基纳米盘问世

     近期,中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心研究员王辉与华盛顿大学教授Miqin Zhang等在癌症碳基药物载体方面取得新进展:制备出一种类红细胞纳米载体——多功能荧光介孔碳基纳米盘。纳米尺度的药物输送载体因其响应型的药物释放、多模型的体内成像以及复合治疗的协同效应,近年来在生物医学领域展现了极高的应用前景。然而,纳米输送载体在肿瘤组织的较低聚集率一直限制着癌症的治疗效率。通过控制

  • 将抗体载体化!艾伯维与Voyager开发新型基因疗法,治疗帕金森病及其他突触核蛋白病

    2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维(AbbVie)近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议,开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法,治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病(突触核蛋白疾病)。根据协议条款,Voyager Therapeutics将获得一笔6500

  • Cell:揭示线粒体ADP/ATP载体转运ATP和ADP的分子机制

    2019年1月12日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自英国剑桥大学、东安格利亚大学、比利时弗兰德斯生物技术研究所(VIB)和美国国家神经疾病与卒中研究所的研究人员发现了一种称为线粒体ADP/ATP载体(mitochondrial ADP/ATP carrier)的关键转运蛋白如何转运三磷酸腺苷(ATP),即细胞的化学燃料。这个过程是对让我们活着、我们生命中的每一秒和我们所有人的生命都

  • SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体

     近日,SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布,两家公司签订了一项研发许可和合作协议,SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体(AAV),让基因疗法可以跨越血脑屏障,应用于治疗帕金森病(PD)、阿兹海默病(AD)、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、及其它神经退行性疾病。SIRION拥有全球领先的以病毒为基础的基因递送技术,而Denali Therape

  • Poseida新型非病毒载体BCMA CAR-T ASH公布最新数据

    近日,Poseida Therapeutics在2018年美国血液学会(ASH)年会上发表了其主要CAR-T疗法P-BCMA-101第一阶段临床研究的最新成果。在这项研究中,进行了五组剂量递增试验,评估 P-BCMA-101对复发 / 难治性( R / R )多发性骨髓瘤( MM ) 治疗的功效和安全性。23名患者接受了五个剂量组的治疗,接受剂量如下表:在先前的低剂量P-BCMA-101试验中,患

  • 基因治疗的下一个瓶颈:病毒载体的制造问题,看各大公司如何支招

     2017年12月,美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna,这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前,其他一些基因治疗项目也紧随其后,例如:诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出,这是一个即将腾飞的领域。FDA局长Scott Gottlieb博士称,基因疗法是“治疗严重疾病的全新科学范例”。然而,快速发展的同时也带来

  • Nat Commun:新型mRNA脂质载体运输技术有望治疗癌症等一系列人类疾病

    2018年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --将有效的治疗药物以最少的副作用运输到特殊的靶向细胞一直以来被认为是医学研究领域的“圣杯”;近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自特拉维夫大学的科学家们通过研究开发了一种新方法,能直接将装载特殊蛋白的纳米载体运输至特殊的细胞,相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗多种恶性肿瘤、炎性疾病和罕见遗传疾病的

  • 阿斯利康合作开发AAV载体基因疗法 能分一杯羹吗?

    近日,阿斯利康全球生物制剂研发部门MedImmune宣布将与4D Molecular Therapeutics(4DMT)合作开发和商业化针对慢性肺病患者的基因治疗。此次合作,战略性地将4DMT在AAV(腺病毒载体)基因治疗的专业知识与MedImmune在呼吸科学领域的领导地位相结合。这项激动人心的合作可能为呼吸系统患者的治疗取得重大进展打开了大门。MedImmune的副总裁RolandKolbe

  • Nature:重大突破!无需病毒载体,利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑

    2018年7月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞(一种免疫细胞)进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用,加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病(包括罕