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  • Poseida新型非病毒载体BCMA CAR-T ASH公布最新数据

    近日,Poseida Therapeutics在2018年美国血液学会(ASH)年会上发表了其主要CAR-T疗法P-BCMA-101第一阶段临床研究的最新成果。在这项研究中,进行了五组剂量递增试验,评估 P-BCMA-101对复发 / 难治性( R / R )多发性骨髓瘤( MM ) 治疗的功效和安全性。23名患者接受了五个剂量组的治疗,接受剂量如下表:在先前的低剂量P-BCMA-101试验中,患

  • 基因治疗的下一个瓶颈:病毒载体的制造问题,看各大公司如何支招

     2017年12月,美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna,这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前,其他一些基因治疗项目也紧随其后,例如:诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出,这是一个即将腾飞的领域。FDA局长Scott Gottlieb博士称,基因疗法是“治疗严重疾病的全新科学范例”。然而,快速发展的同时也带来

  • Nat Commun:新型mRNA脂质载体运输技术有望治疗癌症等一系列人类疾病

    2018年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --将有效的治疗药物以最少的副作用运输到特殊的靶向细胞一直以来被认为是医学研究领域的“圣杯”;近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自特拉维夫大学的科学家们通过研究开发了一种新方法,能直接将装载特殊蛋白的纳米载体运输至特殊的细胞,相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗多种恶性肿瘤、炎性疾病和罕见遗传疾病的

  • 阿斯利康合作开发AAV载体基因疗法 能分一杯羹吗?

    近日,阿斯利康全球生物制剂研发部门MedImmune宣布将与4D Molecular Therapeutics(4DMT)合作开发和商业化针对慢性肺病患者的基因治疗。此次合作,战略性地将4DMT在AAV(腺病毒载体)基因治疗的专业知识与MedImmune在呼吸科学领域的领导地位相结合。这项激动人心的合作可能为呼吸系统患者的治疗取得重大进展打开了大门。MedImmune的副总裁RolandKolbe

  • Nature:重大突破!无需病毒载体,利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑

    2018年7月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞(一种免疫细胞)进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用,加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病(包括罕

  • 新型腺病毒载体埃博拉疫苗研发取得进展

    埃博拉病毒可引发严重的出血热疾病,致死率极高。2014年非洲埃博拉疫情大爆发造成上万人死亡,今年4月以来刚果地区又爆发了埃博拉疫情,并有扩大传播的趋势,疫苗成为埃博拉疫情防控的最有效工具。中国科学院广州生物医药与健康研究院冯立强团队研制了一种利用2型腺病毒为载体的埃博拉病毒疫苗,6月6日,相关研究成果以An adenovirus serotype 2 vectored ebolavirus vac

  • 裸质粒载体在基因治疗药物中的应用

     基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式,是通过载体将外源基因导入靶细胞,以纠正或改善致病基因所产生的缺陷,达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计,至2017年11月,全球范围共开展了2597个临床试验,主要集中于癌症、单基因遗传病以及心血管疾病等方面的治疗。2012年,欧洲首个基因治疗药物Gly

  • 新型非病毒纳米载体将有效抑制肿瘤生长

    小编推荐会议:2018肿瘤与转化医学国际大会近日,中国科学院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体,这些非病毒纳米载体可以高效递送CRISPR/Cas9系统到体内,为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床应用领域的应用提供了新途径。相关研究成果Thermo-triggered release of CRISPR-Cas

  • 基因治疗时代到来:常用基因治疗载体的介绍与选择

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会  基因治疗载体分为两大类:病毒载体(主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等),非病毒载体(主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等)在讲基因治疗载体前,我们先讲一下基因治疗中的两个概念:in vivo和ex vivo。in vivo:活体直接转移,将带有遗传物质的载体直接注射到实验动物或人体内。适用载体:腺相关病毒、腺

  • 细胞治疗与基因治疗---载体纯化

     小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上,其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群,执行效应细胞,诱导成熟细胞成为多能性细胞,以及成熟细胞的重新编程。基因治疗是一种新的治疗手段,是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,