Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置，并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请（IND）。这也将成为美国首例CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。两家公司最初在今年4月提交了IND，以支持一项计划中的I/II期临床试验。但在5月时，美FDA搁置了CTX001的I

  10月5日，国际学术期刊《分子细胞》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院（营养与健康研究院）常兴研究组题为Genetic modulation of RNA splicing with a CRISPR-guided cytidine deaminase 的最新研究成果。证明可以利用TAM (Targeted-AID induced mutagenesis)基因编辑，靶向

从1957年世界上第一例骨髓移植技术成功救治一位重症联合免疫缺陷患者到现在，干细胞技术的发展已经长达半个世纪之久，在这几十年的研究中，科学家们一次次地见证了奇迹的诞生，干细胞治疗也逐步由实验室研究走向临床试验，大家期待的“干细胞治疗新时代”即将到来。据不完全统计，如今干细胞已经能够治疗以及正处于临床试验阶段的疾病达到140种。全世界已经保存了200多万份干细胞，并进行了数万例干细胞移植术，国际上已

2018年10月3日/生物谷BIOON/---加州大学伯克利分校和布罗德研究所之间的CRISPR专利纠纷终于结束了。正如几乎所有关注这一案件的人都预测的那样，美国联邦巡回上诉法院在9月10日作裁决，它支持了美国专利商标局（USPTO）的决定：加州大学伯克利分校的专利申请与布罗德研究所的十几项专利申请之间“并不存在实际上的干涉或者说冲突（no interference-in-fact）”。说得明白点

2018年9月26日/生物谷BIOON/---在两项新的研究中，来自美国和和欧洲的研究人员使用两种基因编辑方法来校正活小鼠中的线粒体突变。相关研究结果于2018年9月24日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题分别为“MitoTALEN reduces mutant mtDNA load and restores tRNAAla levels in a mouse model o

2018年9月24日/生物谷BIOON/---有尼古丁贴片（nicotine patch）来帮助戒烟，随后还有这个：皮肤贴片，经基因改造后产生一种消化可卡因的酶，并且当被移植到小鼠身上时，它们让这些小鼠抵抗致死剂量的可卡因。在一项新的针对这种皮肤贴片策略的研究，来自美国芝加哥大学的研究人员希望这可能有朝一日能够导致一种治疗人类成瘾和阻止可卡因过量吸食的方法。相关研究结果于2018年9月17日在线发

在生物学研究中，如何对正常或病理状态下的动态生物系统进行有规律的操控，主要取决于是否可对靶细胞基因组进行有效而精准的调控。CRISPR/Cas9技术的出现，使针对特定位点的基因编辑以一种更为简便、自如的方式进行，而将药物调控元件与CRISPR/Cas9技术的融合则进一步拓展了其应用范围和模式，赋予它更高的精准性和可控性。这也为临床转化提供了更多的潜能。此前，中国科学院动物研究所王宇研究组报道了多种

吉利德一直在寻求一种乙型肝炎治疗的新途径。日前，吉利德通过与Precision BioSciences公司的基因组编辑平台开展基因疗法合作，旨在开发出消除体内乙肝病毒感染的新疗法。据悉，此次合作吉利德将全力资助并进行临床试验，Precision公司将负责早期开发、配方和临床前工作。后者预计可获得高达4.45亿美元的里程碑付款，外加商业化后的分层特权使用税。目前的乙肝病毒治疗可以抑制病毒复制，但并不

2018年9月7日/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最终依赖呼吸器进行呼吸。尽管科学家们几十年来已

  今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显着下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。但在外周血中没有检测到该基因表达的酶（IDS），Sangamo说GAGs下降足以说明I