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  • 体内基因编辑药物SB-913

    推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会11月15日,Sangamo Therapeutics公司启动SB-913首例人体临床试验,尝试通过体内基因编辑技术彻底治愈遗传性疾病,本次受试者患有亨特氏综合征(Hunter syndrome)。若能取得成功,SB-913将会是疾病治疗史上有着里程碑意义的药物。本文将围绕本品进行简单介绍。亨特氏综合征鉴于首例受试者患有亨特氏综合征,那么在介绍在研药物

  • 【年终盘点】基因编辑技术的最新进展

    从被发现至今,CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿,且不论其”剪不断理还乱”的专利之争,CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的遗传疾病给全球无数患者带来了病痛,其中不乏至今还没有有效疗法的疾病,如帕金森症,杜氏肌营养不良症,法可尼贫血等等。基于靶基因的基因编辑给这些患者带来了治愈的希望,但是随之而来的伦理问题也让科学界争论不休:到底

  • 张锋Nature Medicine成果获验证!个体基因差异影响基因编辑“有效性”

    编者:按今年7月,CRISPR大神张锋在Nature Medicine发表论文称,人类DNA中的天然差异可能会削弱CRISPR技术精准编辑人类基因组的能力。本周,最新发表在PNAS杂志上一篇论文力证了这一观点。而这些发现也为“用基因编辑技术治疗人类疾病”提出了“警告”。图片来源:网络上个月,基因编辑领域迎来了历史性的一刻!一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗:体内基因编辑。此次治疗

  • PNAS:不同患者的机体基因组或会影响基因编辑疗法的有效性和安全性

    2017年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --目前,基因编辑技术已经开始在临床试验中进行测试了,研究人员能利用CRISPR-Cas9和其它技术来直接对人类机体细胞的DNA进行编辑,多项临床试验都处于招募受试者或计划阶段;近日,一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中,来自波士顿儿童医院及蒙特利尔大学的研究人员就通过研究发现,个体与个体之间的遗传差异或许会削弱基因编辑产生的效率,在更罕见的情

  • 合作+共享,使患者收益——2018基因编辑与基因治疗国际研讨会

    以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用, 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑,它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈,如血友病、杜氏肌营养不良(DMD)症、地中海贫血症、亨庭顿舞蹈症等;其次,基因编辑改造的T细胞在肿瘤免疫治疗上有望实现规模化制备。通用CAR-T有可能成为未来的白血病治疗的标准方案之一;第三,基因编辑

  • 基因编辑技术向遗传病宣战 明年或启动临床试验

    基因编辑技术向遗传病宣战 明年或启动临床试验科技日报北京12月11日电 (记者刘霞)据美国《麻省理工技术评论》杂志近日报道,生物科技公司CRISPR基因编辑技术目前最大的卖点,即将其“变身”为一种精准的基因疗法来对付疑难杂症。其中一家名为基因编辑治疗公司(CRISPR Therapeuics)日前表示,他们计划在人身上测试这一想法,现在已准备就绪。这家初创公司发表公告称,他们已向欧盟监管机构递交申

  • 中国科学家利用基因编辑技术研究水稻次生壁形成调控机理

    次生壁是地球上最丰富的可再生资源,天然次生壁常被生产成多种纤维制品,服务人们的日常生活,也可以作为造纸业和生物能源的原料,具有重要的经济价值。次生壁是植物生长的物质基础,影响生命活动的众多生理过程。例如,水稻中次生壁合成水平与质量直接关系到株高、抗倒伏性等重要的农艺性状,因而其合成受到严格调控。研究发现,大量NAC、MYB等类型的转录因子构成复杂的网络,以应答植物体内外各种信号、精准调控次生壁生物

  • Nat Commun:新方法使得CRISPR基因编辑准确性高达98%

    2017年11月28日/生物谷BIOON/---在过去的五年里,CRISPR-Cas9技术因它的简单性和低成本,引发了基因编辑领域变革。但是,尽管这项技术能够可靠地发现和切割靶DNA序列片段,但是按照所希望的那样修复这种切割是一种碰运气过程。当目标就是校正DNA中导致遗传疾病的碱基变化时,高达50%的错误率是一个特别不容忽视的问题。如今,在一项新的研究中,美国威斯康星大学麦迪逊分校生物医学工程教授

  • Science:全球首例人体内基因编辑试验实施

     美国《科学》杂志在线版17日报道了一项人类医疗史上的里程碑:科学家首次尝试在人体内直接进行基因编辑。他们向一名44岁的患者血液内注入了基因编辑工具,以永久性改变基因的方法来治愈严重遗传疾病。这项临床试验在美国加州大学旧金山分校完成,受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是一种罕见的、威胁生命的遗传性疾病,由基因突变导致,患者细胞代谢废物无法分解,累积在组织器官中,最

  • 基因编辑CRISPR-Cas9研究获新成果

     复旦大学生命科学学院、遗传工程国家重点实验室黄强课题组与卢大儒课题组合作的关于基因编辑系统CRISPR-Cas9的研究成果在线发表于国际知名学术期刊《自然·通讯》(Nature Communications)。该成果用冷冻电镜单颗粒三维重构方法解析了CRISPR-Cas9的DNA剪切活性结构,在CRISPR-Cas9的DNA剪切机理研究方面取得了重要进展。目前,基于细菌获得性免疫系统发