艾尔建/Editas体内基因编辑疗法完成首例患者给药
3月4日，艾尔建和Editas Medicine联合宣布，基因疗法AGN-151587（EDIT-101）用于遗传性失明疾病Leber氏先天性黑蒙症10型（LCA10）的1/2期临床已完成首例患者给药。这是世界上第一个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物。这项研究名为BRILLIANCE，是一项开放标签、多中心临床试验，将评估AGN-151587在约18
Nature怒赞：里程碑！首次用CRISPR在人体内治疗疾病！
2020年3月6日讯 /生物谷BIOON /——一名遗传导致失明的患者成为了第一个直接接受CRISPR-Cas9基因治疗的患者。这项治疗是一项具有里程碑意义的临床试验的一部分，目的是测试CRISPR-Cas9基因编辑技术去除突变的能力，这种突变会导致一种罕见的情况，即莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。这种疾病是导致儿童失明的主要原因，目前尚无治疗方法。在最新
世界首项体内CRISPR基因编辑临床试验完成第一例患者给药
5日，Editas Medicine公司，和艾尔建（Allergan）公司联合宣布，名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587（EDIT-101），在治疗Leber先天性黑朦10（LCA10）患者中的安全性，耐受性和疗效。新闻稿指出，AGN-1515
日本研制出可以给任何人输血的血小板
据《日本经济新闻》报道，日本京都大学iPS细胞研究所的江藤浩之教授等人与熊本大学合作，成功制作出可以给任何人输血的血小板。研究人员把基因编辑技术和iPS细胞相结合起来实现了此次研究。通过小白鼠实验，研究团队确认了输血后血小板可以起到作用，这一研究有望用于治疗即使输入了血小板也无法产生作用的“血小板输入无效症”。血小板制剂通常是输入给患有血小板减少
Nature热评：CRISPR正推动CAR-T细胞快速前进
2020年3月3日讯 /生物谷BIOON /--随着人们对免疫治疗兴趣的增长，对更好的CAR-T细胞制造工具的需求也在增长。CRISPR技术的进步能解决这个问题吗？在过去的十年里，一种新的免疫治疗工具进入了临床。被设计成表达嵌合抗原受体的T细胞，即CAR-T细胞，已经被证明可以帮助血癌患者。2011年的一项关键研究使用第二代CAR-T细胞来实现大多数测试患者
Nat Commun：基因疗法有助于治疗亨廷顿症
亨廷顿舞蹈病（HD）是一种罕见的，由基因突变和大脑纹状体区域的神经变性引起的遗传性疾病，其特征是肢体出现类似于舞蹈的异常运动。暨南大学脑修复中心的陈功博士领导的研究小组开发了一种新型基因疗法，可在亨廷顿小鼠模型中再生功能性新神经元。该研究成果已于2020年2月27日发表在《nature communications》杂志上。
2020年2月28日Science期刊精华，北京大学同期发表Science论文一篇
2020年2月29日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2020年2月28日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。1.Science：经过CRISPR基因编辑的CAR-T细胞在癌症患者体内是安全的doi:10.1126/science.aba7365; doi:10.1126/science.aba9844在一项新的研究中，
2020年2月Science期刊不得不看的亮点研究
2020年2月29日讯/生物谷BIOON/---2020年2月份即将结束了，2月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。1.Science：经过CRISPR基因编辑的CAR-T细胞在癌症患者体内是安全的doi:10.1126/science.aba7365; doi:10.1126/science.aba9844在一项
2020年2月CRISPR/Cas最新研究进展
2020年2月29日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thoma
新方法让T细胞化身抗癌圣斗士！
2020年2月27日讯 /生物谷BIOON /--Andy Tay喜欢网上购物。然而，Andy Tay经常发现自己在结账时对交付选项很纠结。这是因为并不是所有的快递服务都是同样有效和没有压力的。这段个人经历也启发了他的研究。作为斯坦福大学的博士后学者，Andy Tay设计了微小的纳米材料--比一粒米还小一万倍的物体--来更好地将DNA传递到一种叫做T细胞的白