PNH
pegcetacoplan
Empaveli
Apellis
Soliris
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Skysona
脑肾上腺脑白质营养不良
蓝鸟生物
渤健
Lenti-D
elivaldogene autotemcel
益普生
石人综合征
CALD
X连锁视网膜色素变性
XLRP
Rhythm
setmelanotide
肥胖症
MC4R激动剂
Imcivree
RPGR
cotoretigene toliparvovec
RARγ激动剂
BIIB112
palovarotene
BCMA
纤溶酶原缺乏症
B细胞成熟抗原
CD3
teclistamab
纤溶酶原
Ryplazim
Tembexa
Chimerix
天花
抗病毒
Liminal BioSciences
T细胞
双特异性抗体
肝内胆管癌
仑胜医药
ACVR1
ALK2
FOP
iCCA
FGFR激酶抑制剂
多发性骨髓瘤
强生
Basilea
derazantinib
brincidofovir
天花治疗药物！美国FDA批准Tembexa(brincidofovir)：第一个用于所有年龄段的天花抗病毒药物!
Tembexa是第一种被批准用于所有年龄组的天花抗病毒药物，包括婴儿和吞咽困难患者。
罕见病新药！美国FDA批准Ryplazim(纤溶酶原)：首个治疗纤溶酶原缺乏症的药物!
Ryplazim能够纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。
BCMAxCD3双特异性抗体！美国FDA授予强生teclistamab突破性药物资格：治疗多发性骨髓瘤疗效强劲!
teclistamab是强生探索多种途径靶向多个靶点治疗多发性骨髓瘤的项目之一。
胆管癌新药！泛FGFR激酶抑制剂derazantinib治疗肝内胆管癌(iCCA)：疾病控制率74.8%!
derazantinib在中国由仑胜医药开发，于2019年4月被批准开展临床试验。
全球首个“石人综合征”疗法！益普生RARγ激动剂palovarotene在美欧进入优先审查：有效抑制异位骨化!
石人综合征是一家非常罕见的疾病，会让肌肉变骨头，人体变成石雕。
罕见病基因疗法！蓝鸟生物Skysona即将获批：首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
接受单次治疗后，90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍，且神经功能维持。
首个C3抑制剂！Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲：将成PNH新护理标准!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
罕见肥胖症新药！强效首创MC4R激动剂Imcivree获欧盟CHMP推荐批准：治疗一年减重≥10%!
Imcivree可恢复MC4受体通路功能，治疗MC4R通路缺陷型肥胖症，已在美国获得批准。
罕见病新药！美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
眼科基因疗法！渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。