ACVR1
ALK2
FOP
肝内胆管癌
仑胜医药
derazantinib
FGFR激酶抑制剂
iCCA
palovarotene
RARγ激动剂
Skysona
脑肾上腺脑白质营养不良
蓝鸟生物
Lenti-D
elivaldogene autotemcel
益普生
石人综合征
CALD
Basilea
强生
天花
抗病毒
Liminal BioSciences
Tembexa
Chimerix
特发性肺纤维化|BI 1015550|PDE4B|磷酸二酯酶4B
肌萎缩侧索硬化症|ALS|渐冻人症|依达拉奉|口服
brincidofovir
Ryplazim
纤溶酶原
T细胞
双特异性抗体
多发性骨髓瘤
teclistamab
CD3
纤溶酶原缺乏症
BCMA
B细胞成熟抗原
纯合子家族性高胆固醇血症|HoFH|Evkeeza|Evkeeza|evinacumab|ANGPTL3|LDL-C
突破性降脂疗法！Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
Evkeeza是一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
首个嗜酸性食管炎(EoE)药物！美国FDA批准Dupixent(达必妥)：显著改善吞咽困难和食道炎症!
Dupixent是美国第一种也是唯一一种专门用于治疗EoE的药物。
特发性肺纤维化(IPF)新药！勃林格殷格翰口服PDE4B抑制剂BI 1015550 2期临床：有效减缓肺功能下降!
BI 1015550是一种口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，具有抗纤维化和抗炎作用。
“渐冻人”口服新药！三菱田边Radicava ORS(依达拉奉口服混悬剂)获美国FDA批准!
Radicava ORS与Radicava(依达拉奉注射液)具有相同的活性药物成分和相同的疗效，可帮助减缓ALS患者身体功能丧失。
天花治疗药物！美国FDA批准Tembexa(brincidofovir)：第一个用于所有年龄段的天花抗病毒药物!
Tembexa是第一种被批准用于所有年龄组的天花抗病毒药物，包括婴儿和吞咽困难患者。
罕见病新药！美国FDA批准Ryplazim(纤溶酶原)：首个治疗纤溶酶原缺乏症的药物!
Ryplazim能够纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。
BCMAxCD3双特异性抗体！美国FDA授予强生teclistamab突破性药物资格：治疗多发性骨髓瘤疗效强劲!
teclistamab是强生探索多种途径靶向多个靶点治疗多发性骨髓瘤的项目之一。
胆管癌新药！泛FGFR激酶抑制剂derazantinib治疗肝内胆管癌(iCCA)：疾病控制率74.8%!
derazantinib在中国由仑胜医药开发，于2019年4月被批准开展临床试验。
全球首个“石人综合征”疗法！益普生RARγ激动剂palovarotene在美欧进入优先审查：有效抑制异位骨化!
石人综合征是一家非常罕见的疾病，会让肌肉变骨头，人体变成石雕。
罕见病基因疗法！蓝鸟生物Skysona即将获批：首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
接受单次治疗后，90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍，且神经功能维持。