白血病(AML)新药！美国FDA批准Tibsovo(艾伏尼布)一线治疗IDH1突变AML患者，已在国内上市!
来源：生物谷原创 2022-05-31 17:57
基石药业拥有Tibsovo大中华区权利，该药于2022年2月获批上市，治疗复发或难治性IDH1突变AML患者。
2022年05月31日讯 /生物谷BIOON/ --施维雅（Servier）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Tibsovo（拓舒沃，通用名：ivosidenib，艾伏尼布片）联合阿扎胞苷，用于治疗新诊断、携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的急性髓系白血病（AML）患者，具体为：年龄≥75岁或因患有共病妨碍使用强化诱导化疗的AML患者。
该适应症通过优先审查程序和实时肿瘤学审查（RTOR）试点项目获得批准。值得一提的是，Tibsovo是首个被批准与阿扎胞苷联合应用于新诊IDH1突变AML患者的癌症代谢靶向疗法。对于没有资格接受强化化疗的新诊AML患者，可用的治疗选择非常有限。Tibsovo+阿扎胞苷方案的批准，代表着新诊IDH1突变AML患者治疗方面的一个重大进展。
此次新适应症批准，基于全球3期AGILE试验（NCT03173248）的数据支持。这是唯一一项专门为没有资格接受强化化疗的新诊IDH1突变AML成人患者设计的3期试验，评估了Tibsovo+阿扎胞苷、安慰剂+阿扎胞苷用于一线治疗的疗效和安全性。
结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷治疗组相比，Tibsovo+阿扎胞苷治疗组在无事件生存期（EFS，HR=0.35；95%CI:0.17-0.72；双侧p值=0.0038）和总生存期（OS，HR=0.44；95%CI:0.27-0.73；双侧p值=0.0010）方面有统计学意义的显著改善。Tibsovo+阿扎胞苷治疗组中位OS是安慰剂+阿扎胞苷治疗组的3倍（中位OS：24个月 vs 7.9个月）。该试验中，Tibsovo与阿扎胞苷联合用药的安全性，与先前公布的数据一致。AGILE试验结果已在国际医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表，详见：Ivosidenib and Azacitidine in IDH1-Mutated Acute Myeloid Leukemia。
ivosidenib化学结构式（图片来源：medchemexpress.com）
急性髓系白血病（AML）是一种以疾病进展迅速为特征的血液和骨髓癌症，是成年人最常见的急性白血病，美国每年约有20000例新病例，欧洲每年有43000例。AML发病率随年龄增长而显著增加，诊断年龄中位数为68岁。5年生存率约为29.5%。在6%-10%的AML患者中，突变的IDH1酶会阻止正常的造血干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。
Tibsovo是由Agios制药公司开发的一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。（注：2020年12月，施维雅以20亿美元收购Agios的肿瘤业务。）
2018年6月底，基石药业与Agios签署了独家合作与授权协议，获得了Tibsovo在大中华区的独家权利。基石药业负责Tibsovo在大中华区针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床开发和商业化。
Tibsovo是全球第一个获批的IDH1抑制剂。2018年7月，Tibsovo获得美国FDA批准：治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。2021年8月，Tibsovo获得美国FDA批准：治疗先前已接受过治疗、携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）成人患者。
在中国，Tibsovo于2022年2月获得国家药监局（NMPA）批准上市：该药是国内首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。（生物谷Bioon.com）
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