Incyte
pemigatinib
信达生物
胆管癌
罗氏
FGFR
CF
豪森药业
Kaftrio
Kalydeco
Trikafta
inebilizumab
NMOSD
神经脊髓炎频谱障碍
Vertex
Viela Bio
Uplizna
单抗
Polivy
C型利钠肽
BioMarin
FGFR3
vosoritide
软骨发育不全症
淋巴瘤
弥漫性大B细胞淋巴瘤
CD79b
DLBCL
CD19
中外制药
囊性纤维化
NDO
ALGS
Alagille综合征
ASBT
maralixibat
Mirum
运动神经元存活基因
脊髓性肌萎缩症
risdiplam
SMA
SMN2
剪接修饰剂
顶端钠依赖性胆汁酸转运体
AKT
mirabegron
Evrysdi
安斯泰来
神经源性逼尿肌过度活动症
胶质母细胞瘤
先声药业
Kazia
mTOR
paxalisib
PI3K
米拉贝隆
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟获批上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)欧盟获批，信达生物引进中国!
Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
罕见肝病新药！口服ASBT抑制剂maralixibat获美国FDA优先审查：治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
胶质母细胞瘤新药！先声药业与Kazia签署2.92亿美元协议：在中国开发PI3K抑制剂paxalisib!
paxalisib是一种可以穿透血脑屏障的PI3K/Akt/mTOR通路小分子抑制剂，一线治疗胶质母细胞瘤(GBM)展现强劲疗效!
神经源性逼尿肌过度活动症(NDO)儿科新药！安斯泰来Myrbetriq(米拉贝隆)获美国FDA批准!
脊柱裂，一种先天性脊髓缺陷，是儿童NDO的常见原因。
神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)首个B细胞消耗剂！CD19单抗Uplizna在日本获批，豪森药业引进中国!
Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案欧盟即将获批：扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
淋巴瘤靶向免疫疗法！罗氏CD79b靶向药Polivy获日本批准：治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)!
Polivy是一种抗体偶联药物(ADC)，是首个获批治疗DLBCL的化学免疫疗法。
首个胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)获日本批准，信达生物引进中国!
信达生物拥有大中华区权利，Pemazyre是第一个获批治疗胆管癌的靶向药物，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散
全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide治疗2年继续维持生长水平!
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。