PAH
核输出抑制剂
Crysvita
FGF-23
Ultragenyx
TIO
德琪医药
弥漫性大B细胞淋巴瘤
Karyopharm
DLBCL
selinexor
SINE
Xpovio
协和麒麟
肿瘤性骨软化症
成人斯蒂尔病
Ilaris
斯蒂尔病
诺华
CD20单克隆抗体
canakinumab
AOSD
庞贝病
avalglucosidase alfa
赛诺菲
酶替代疗法
阿葡糖苷酶α
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
ravulizumab
免疫屏障
imlifidase
肾移植
高度敏感
Aadi Bioscience
IgG切割酶
Idefirix
Zogenix
Fintepla
癫痫
芬氟拉明
Hansa
Abraxane
nab-sirolimus
肺动脉高压
百时美施贵宝
Alexion
C5抑制剂
Dravet综合征
TGF-β
sotatercept
白蛋白结合型
rapamycin
西罗莫司
雷帕霉素
Acceleron
Ultomiris
罕见儿童癫痫新药！美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
肾移植新药！新型IgG抗体切割酶Idefirix在欧盟即将批准，用于高度敏感肾移植患者！
Idefirix可迅速灭活供体特异性抗体，显著提高高度敏感患者获得肾移植的机会！
开发白蛋白紫杉醇的大牛又要搞事情：白蛋白结合型雷帕霉素(nab-sirolimus)在美国申请上市!
申请治疗恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)，在携带TSC2突变的患者中，总缓解率高达89%！
肺动脉高压(PAH)创新药！Acceleron/百时美施贵宝TGF-β配体陷阱sotatercept II期临床成功！
sotatercept旨在作为TGF-β超家族成员的一种选择性配体陷阱，以重新平衡PAH的关键驱动因子——BMPR-II信号传导。
全球首个长效C5抑制剂！Alexion公司每周一次Ultomiris皮下制剂III期临床获得成功！
Ultomiris皮下制剂在药代动力学(PK)方面非劣效于已批准的Ultomiris静脉制剂(IV)。
大B细胞淋巴瘤首个口服药物！首创核输出抑制剂Xpovio美国获批新适应症，德琪医药引入中国开发！
Xpovio是被批准用于治疗复发或难治性DLBCL的唯一一种单药口服疗法。
罕见病新药！美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita：第一个治疗肿瘤性骨软化症(TIO)的药物！
Crysvita是第一个被批准治疗TIO的药物，该病可导致低磷血症和骨软化症。
罕见病新药！赛诺菲庞贝病二代酶替代疗法avalglucosidase alfa头对头III期临床获得成功！
在晚发型庞贝病(LOPD)患者中，avalglucosidase alfa显著改善疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
罕见病新药！诺华抗炎药Ilaris获美国FDA批准：第一个治疗成人斯蒂尔病(AOSD)的药物！
Ilaris通过阻断白细胞介素-1（IL-1）发挥作用，这是一种调节机体免疫系统的重要细胞因子。
罗氏CD20单克隆抗体治疗膜性肾病 Agios地中海贫血疗法入围
上周FDA共发出10项孤儿药资格，其中涉及7款小分子疗法，以及治疗膜性肾病、胃癌的单克隆抗体和进行性多灶性白质脑病免疫疗法，今天这篇文章为大家做一个盘点。药物：Dersimelagon（MT-7117）研发企业：田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）治疗疾病：卟啉病的皮肤变异（包括疾病皮肤表现的治疗和预防）简介：卟啉病是一类由于血红